Struniak Badania w chorobie

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa regorafenibu u pacjentów z przerzutowymi mięsakami kości

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku o nazwie regorafenib u pacjentów z przerzutowymi mięsakami kości – nowotworami, które rozpoczynają się w kościach i mogą rozprzestrzeniać się do innych części ciała.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę mięsaka z rearanżacją genu CIC, który jest rodzajem nowotworu dotyczącego kości lub tkanek miękkich
• Dzieci powyżej 12 lat muszą mieć wynik co najmniej 60% w skali Karnofsky'ego, a dzieci w wieku 12 lat lub młodsze – co najmniej 60% w skali Lansky'ego (skale te mierzą zdolność pacjenta do wykonywania codziennych czynności)
• Pacjenci muszą mieć prawidłową funkcję szpiku kostnego, nerek i wątroby, co potwierdza się odpowiednimi badaniami krwi i moczu
• Przewidywana długość życia pacjenta musi wynosić więcej niż 3 miesiące
• Pacjenci muszą mieć co najmniej jeden guz, który można dokładnie zmierzyć za pomocą tomografii komputerowej
• Pacjenci mogli przejść nie więcej niż trzy wcześniejsze chemioterapie
• Minimalna powierzchnia ciała pacjenta musi wynosić 1,30 metra kwadratowego
• Pacjenci muszą mieć co najmniej 10 lat
• Musi być widoczna progresja choroby – nowotwór się pogorszył, co potwierdzają ostatnie badania obrazowe
• Pacjent nie może być kandydatem do operacji lub radioterapii, która mogłaby wyleczyć nowotwór
• Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia

Główne kryteria wyłączenia z badania:

• Pacjenci z innym rodzajem nowotworu niż mięsak kości nie mogą brać udziału w badaniu
• Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego nie mogą uczestniczyć
• Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać procedur lub instrukcji badania
• Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić przebieg badania
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym
• Pacjenci, którzy niedawno przeszli określone leczenie lub przyjmowali leki, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania

Cel i przebieg badania:

Głównym celem badania jest ocena, jak dobrze regorafenib działa w leczeniu przerzutowych mięsaków kości oraz ocena bezpieczeństwa tego leku dla pacjentów. Uczestnicy otrzymają albo regorafenib, albo placebo (substancję bez aktywnego składnika leczniczego). Badanie będzie trwało kilka miesięcy, podczas których pacjenci będą regularnie monitorowani, aby zobaczyć, jak ich nowotwór reaguje na leczenie.

Monitorowanie obejmie różne badania, w tym obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej, aby śledzić zmiany w nowotworze. Pacjenci będą uważnie obserwowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych lub zmian w ich stanie zdrowia.

Badany lek:

Regorafenib to lek podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych, w dawce 40 mg. Działa on na poziomie molekularnym poprzez hamowanie wielu kinaz białkowych, które są zaangażowane we wzrost guza i rozwój naczyń krwionośnych zaopatrujących nowotwór. Jest klasyfikowany jako wielokinazowy inhibitor. W tym badaniu oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu mięsaków kości, w tym struniaka.

Podsumowanie

Obecnie dla pacjentów ze struniakiem dostępne jest jedno badanie kliniczne, które prowadzone jest wyłącznie we Francji. Badanie to koncentruje się na ocenie skuteczności regorafenibu – leku z grupy wielokinazowych inhibitorów – w leczeniu przerzutowych mięsaków kości, w tym struniaka. Jest to ważne badanie, ponieważ struniak należy do rzadkich nowotworów, dla których opcje terapeutyczne są ograniczone.

Badanie skierowane jest do pacjentów w wieku co najmniej 10 lat, u których choroba postępuje i którzy nie mogą być leczeni operacyjnie lub radioterapią. Informacje zebrane podczas tego badania pomogą naukowcom lepiej zrozumieć potencjalne korzyści i ryzyko związane ze stosowaniem regorafenibu w leczeniu tego trudnego typu nowotworu.

Pacjenci zainteresowani uczestnictwem w badaniu powinni skonsultować się ze swoim lekarzem prowadzącym, aby ustalić, czy spełniają kryteria włączenia i omówić potencjalne korzyści oraz ryzyko związane z udziałem w badaniu klinicznym.