Badanie wziewnego molgramostimu u dzieci z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkiej chorobie płuc zwanej autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych u dzieci i młodzieży. Choroba ta powoduje gromadzenie się białek i tłuszczów w płucach, co utrudnia oddychanie. W badaniu stosowany jest lek o nazwie Molgradex, który jest roztworem do wziewania zawierającym substancję czynną molgramostim. Lek ten ma pomóc w usunięciu nagromadzonych substancji z płuc i poprawić oddychanie.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 6 do poniżej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział
- Historia proteinozy pęcherzyków płucnych potwierdzona biopsją płuca, specjalnym badaniem płukania oskrzelowo-pęcherzykowego lub szczegółowym badaniem tomografii komputerowej klatki piersiowej
- Pozytywny wynik badania krwi na obecność przeciwciał anty-GM-CSF, które potwierdzają obecność choroby
- Wynik badania czynności płuc (skorygowana względem hemoglobiny zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla) wynoszący 70% lub mniej wartości przewidywanej dla zdrowych płuc
Kryteria wykluczenia z badania:
- Inne poważne choroby, które mogłyby zakłócić przebieg badania
- Przyjmowanie leków mogących wpłynąć na wyniki badania
- Poważny zabieg chirurgiczny w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Znana alergia na badany lek lub jego składniki
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestnictwa w wymaganych wizytach
Cel badania: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa wziewnego Molgradexu u młodych uczestników. Uczestnicy będą wdychać lek przez określony czas, a ich postępy będą monitorowane. Badanie będzie obserwować zmiany w czynności płuc i ogólnej jakości życia po 24 i 48 tygodniach. Uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne w celu oceny zdrowia płuc i ewentualnych działań niepożądanych.
W trakcie badania będą wykonywane różne pomiary zdrowia, takie jak poziom tlenu we krwi i dystans, jaki uczestnicy mogą przejść w ciągu sześciu minut. Badanie będzie również monitorować obecność specyficznych przeciwciał związanych z proteinozą pęcherzyków płucnych oraz potencjalne działania niepożądane, w tym nadwrażliwość i ból w klatce piersiowej.
Testowany lek: Molgramostim to lek używany w tym badaniu w celu leczenia autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych u dzieci. Jest wdychany przez usta, dzięki czemu trafia bezpośrednio do płuc. Celem stosowania tego leku jest poprawa czynności płuc i ułatwienie oddychania poprzez zmniejszenie objawów choroby. Molgramostim jest klasyfikowany jako rekombinowany ludzki czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), który jest rodzajem białka pobudzającego wzrost i funkcję białych krwinek.
Badanie wziewnego molgramostimu u dorosłych z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Portugalia, Belgia, Francja, Włochy, Niemcy, Irlandia, Rumunia, Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkiej chorobie płuc zwanej autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych. W tym schorzeniu płuca wypełniają się materiałem bogatym w białko, co utrudnia oddychanie. Badanie testuje leczenie zwane Molgradex, który jest roztworem do wziewania zawierającym substancję czynną molgramostim. Leczenie to jest porównywane z placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat (w Japonii co najmniej 20 lat)
- Zdolność do udzielenia pisemnej zgody na udział w badaniu
- Chęć i możliwość uczestniczenia w zaplanowanych wizytach, przestrzegania planu leczenia oraz wykonywania wymaganych testów i procedur
- Pozytywny wynik testu na przeciwciała anty-GM-CSF, potwierdzający autoimmunologiczną proteinozę pęcherzyków płucnych
- Historia choroby potwierdzona biopsją płuca, badaniem cytologicznym płukania oskrzelowo-pęcherzykowego lub tomografią komputerową klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości
- Wynik badania czynności płuc (DLCO) wynoszący 70% wartości przewidywanej lub mniej podczas pierwszej wizyty przesiewowej i wizyty początkowej
- Chęć i możliwość zaprzestania stosowania dodatkowego tlenu przed i podczas niektórych testów
- Spoczynkowe nasycenie tlenem (SpO2) powyżej 85% przez 15 minut bez dodatkowego tlenu podczas wizyt przesiewowych
- Zgoda na stosowanie antykoncepcji w wieku rozrodczym, zgodnie z lokalnymi przepisami
Kryteria wykluczenia z badania:
- Jakakolwiek inna choroba autoimmunologiczna (gdy układ odpornościowy atakuje własne komórki organizmu)
- Przebyta transplantacja płuc
- Historia nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat
- Aktualna ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Znana alergia na badany lek lub jego składniki
- Ciężka choroba serca
- Niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi
- Ciężka choroba wątroby lub nerek
- Historia nadużywania substancji (narkotyków lub alkoholu) w ciągu ostatnich 2 lat
Cel badania: Sprawdzenie, jak skuteczny jest Molgradex w leczeniu autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych w porównaniu z placebo. Uczestnicy będą wdychać roztwór raz dziennie przez kilka tygodni. Badanie będzie trwało do 48 tygodni, podczas których uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne w celu monitorowania ich zdrowia i efektów leczenia. Celem jest sprawdzenie, czy nastąpi poprawa czynności płuc i ogólnego samopoczucia uczestników.
W trakcie badania uczestnicy będą poddawani różnym ocenom w celu śledzenia zmian w ich stanie zdrowia. Te oceny pomogą określić, czy Molgradex może poprawić oddychanie i jakość życia osób z tą rzadką chorobą płuc. Badanie ma dostarczyć cennych informacji na temat potencjalnych korzyści tego leczenia.
Testowany lek: Molgramostim to lek stosowany w tym badaniu klinicznym w celu leczenia autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych. Jest wdychany przez nebulizator, który zamienia lek w mgiełkę, którą można wdychać. Lek działa poprzez stymulację produkcji i funkcji niektórych białych krwinek, co pomaga usunąć nagromadzenie białka w płucach. Molgramostim jest klasyfikowany jako czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), rodzaj białka wspierającego układ odpornościowy.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są dwa badania kliniczne dotyczące proteinozy pęcherzyków płucnych. Pierwsze z nich jest skierowane do dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 18 lat i prowadzone jest w Niemczech. Drugie badanie obejmuje dorosłych pacjentów i jest prowadzone w wielu krajach europejskich, w tym w Polsce, Hiszpanii, Portugalii, Belgii, Francji, Włoszech, Niemczech, Irlandii i Rumunii.
Oba badania testują ten sam lek – molgramostim w formie wziewnej (Molgradex). Jest to obiecujące podejście terapeutyczne, ponieważ lek jest dostarczany bezpośrednio do płuc, gdzie może działać lokalnie. Molgramostim działa jako czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), co pomaga organizmowi w usuwaniu nadmiaru białka gromadzącego się w pęcherzykach płucnych.
Warto zauważyć, że badanie dla dorosłych ma szerszy zasięg geograficzny, co może ułatwić dostęp do udziału w badaniu większej liczbie pacjentów. Oba badania są dokładnie monitorowane i oceniają zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leczenia. Badania mają na celu nie tylko poprawę czynności płuc, ale także ogólnej jakości życia pacjentów z tą rzadką chorobą.
Niemcy
