Długoterminowe badanie bezpieczeństwa BI 3720931 dla pacjentów z mukowiscydozą z poprzedniego badania
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Holandia, Hiszpania
To badanie kliniczne ma na celu monitorowanie długoterminowego stanu zdrowia osób z mukowiscydozą, które wcześniej uczestniczyły w badaniu z udziałem leczenia o nazwie BI 3720931. BI 3720931 to wziewna terapia genowa zaprojektowana w celu pomocy w łagodzeniu objawów choroby.
Główne kryteria włączenia:
- Osoby z mukowiscydozą, które uczestniczyły w poprzednim badaniu z BI 3720931
- Pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku lub placebo w poprzednim badaniu
- Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu zgodna z międzynarodowymi wytycznymi
- Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn
- Mogą uczestniczyć dzieci i dorośli w różnym wieku
Główne kryteria wykluczenia:
- Inne poważne schorzenia, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo podczas badania
- Niedawna infekcja, która mogłaby zakłócić przebieg badania
- Przyjmowanie leków mogących wchodzić w interakcje z badanym leczeniem
- Historia reakcji alergicznych na podobne leczenie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym w niedawnym czasie
- Niemożność przestrzegania procedur badania
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności BI 3720931. Uczestnicy będą monitorowani przez okres do 15 lat w celu obserwacji potencjalnych długoterminowych skutków leczenia, w tym poważnych infekcji, zaburzeń neurologicznych lub chorób autoimmunologicznych. Badanie będzie również śledziło zmiany w funkcji płuc, mierzone za pomocą testu natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (FEV1).
Badany lek: BI 3720931 to wziewna terapia genowa wykorzystująca wektor lentiwirusowy. Jest zaprojektowana, aby dostarczać materiał genetyczny bezpośrednio do płuc w celu potencjalnego korygowania wrodzonego defektu genetycznego związanego z mukowiscydozą. Terapia ma na celu zapewnienie długoterminowych korzyści po podaniu pojedynczej dawki.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wziewnego ARCT-032 (terapia mRNA) u dorosłych z mukowiscydozą
Badanie prowadzone w: Polska, Grecja
To badanie kliniczne ocenia nowe wziewne leczenie o nazwie ARCT-032, które zawiera materiał genetyczny (mRNA) zaprojektowany w celu wspomagania produkcji białka, które jest wadliwe lub brakuje u osób z mukowiscydozą. Leczenie będzie podawane przy użyciu specjalnego urządzenia zwanego nebulizatorem eFlow, który zamienia płynny lek w drobną mgiełkę, którą można wdychać do płuc.
Główne kryteria włączenia:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy w dokumentacji medycznej z dwoma mutacjami wywołującymi chorobę lub wartością chlorków w pocie wynoszącą 60 mmol/l lub wyższą
- Osoby, które nie kwalifikują się do terapii modulatorami CFTR lub obecnie ich nie przyjmują
- Funkcja płuc (FEV1) pomiędzy 40% a 100% przewidywanej wartości prawidłowej
- Stabilny stan oddechowy bez niedawnych infekcji klatki piersiowej
- Wyniki badań czynności wątroby poniżej 3-krotności górnej granicy normy
- Czynność nerek (eGFR) powyżej 45 l/min/1,73 m²
- Poziom hemoglobiny co najmniej 10 g/dl
- Prawidłowy rytm serca w EKG
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni po ostatniej dawce
- Gotowość do podpisania zgody i przestrzegania procedur badania
Główne kryteria wykluczenia:
- Historia przeszczepienia narządów
- Aktywna infekcja płuc lub znaczne pogorszenie objawów płucnych w ciągu ostatnich 4 tygodni
- Obecne palenie lub używanie wyrobów tytoniowych
- Znane reakcje alergiczne na leki stosowane w badaniu
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Obecność innego poważnego schorzenia, które mogłoby zakłócać badanie
- Obecna ciąża lub karmienie piersią
- Problemy z wątrobą lub nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby
- Historia nadużywania alkoholu lub nielegalnych narkotyków
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w zaplanowanych wizytach
Cel badania: Celem badania jest ocena, czy leczenie ARCT-032 jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów z mukowiscydozą. Uczestnicy będą otrzymywać rosnące dawki leku podawane przez inhalację w celu określenia najbardziej odpowiedniej i bezpiecznej ilości. Badanie będzie monitorować odpowiedź pacjentów na leczenie, w tym wszelkie zmiany w funkcji oddechowej i ogólnym stanie zdrowia.
Badany lek: ARCT-032 to eksperymentalne leczenie zawierające mRNA, które jest badane u osób z mukowiscydozą. Lek jest podawany przez inhalację w postaci płynnej pary. Jego celem jest pomoc w produkcji białka, które nie działa prawidłowo u osób z tą chorobą. Bezpieczeństwo i skuteczność tego leczenia są nadal badane w ramach tego badania klinicznego.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności BI 3720931 dla dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie mogą stosować modulatorów CFTR
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Holandia, Hiszpania
To badanie kliniczne ocenia nowe leczenie mukowiscydozy o nazwie BI 3720931, które jest wziewną terapią genową. Terapia jest podawana przez nebulizator, urządzenie zamieniające płynny lek w mgiełkę do wdychania do płuc. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dawki BI 3720931 u dorosłych, którzy nie mogą stosować innych leków zwanych modulatorami CFTR.
Główne kryteria włączenia:
- Mężczyźni lub kobiety, którzy nie mogą mieć dzieci, z potwierdzoną diagnozą mukowiscydozy wpływającej na płuca
- Pozytywny wynik testu potowego wykazujący 60 lub więcej jednostek lub dwie znane mutacje genetyczne wywołujące mukowiscydozę
- Osoby niekwalifikujące się do określonego leczenia mukowiscydozy ze względu na ich skład genetyczny
- Zdolność do prawidłowego wykonywania testów oddechowych zgodnie z konkretnymi standardami
- Wynik testu funkcji płuc (FEV1pp) pomiędzy 50% a 100% tego, co jest uznawane za normalne dla ich wieku i wzrostu
- Stabilna mukowiscydoza bez pogorszenia objawów płucnych przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Możliwość uczestnictwa osób, które nigdy nie otrzymały terapii genowej lub otrzymały ją wcześniej, pod warunkiem braku trwających skutków ubocznych i odpowiedniego okresu przerwy
Główne kryteria wykluczenia:
- Historia ciężkich reakcji alergicznych na którykolwiek ze składników badanego leku
- Obecny udział w innym badaniu klinicznym lub udział w ciągu ostatnich 30 dni
- Historia przeszczepienia płuc
- Znaczący stan medyczny, który zdaniem lekarza prowadzącego badanie mógłby zakłócać wyniki badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub wizyt kontrolnych
Cel badania: Badanie rozpocznie się od fazy otwartej, w której wszyscy uczestnicy otrzymają leczenie w celu określenia najlepszej dawki. Następnie nastąpi faza randomizowana, podwójnie ślepa, w której uczestnicy otrzymają albo leczenie, albo placebo, nie wiedząc, które z nich dostają. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w funkcji płuc, szczególnie w pomiarze FEV1 (natężona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie). Badanie będzie również śledzić wszelkie skutki uboczne występujące po otrzymaniu leczenia.
Badany lek: BI 3720931 to wziewna terapia genowa badana pod kątem jej potencjału do pomocy osobom z mukowiscydozą, które nie mogą stosować leków zwanych modulatorami CFTR. Ta terapia wykorzystuje wektor lentiwirusowy, który jest rodzajem systemu dostarczania pomagającego wprowadzić nowy materiał genetyczny do organizmu. Celem tego leczenia jest poprawa funkcji płuc poprzez dostarczenie pojedynczej dawki bezpośrednio do płuc. Badanie ma na celu ocenę, jak bezpieczna i tolerowana jest ta terapia, a także jak skuteczna może być w poprawie oddychania u pacjentów.
Podsumowanie
Wszystkie trzy badania kliniczne koncentrują się na innowacyjnych terapiach genowych dla osób z mukowiscydozą, szczególnie tych, które nie mogą korzystać ze standardowych modulatorów CFTR. Dwa z trzech badań oceniają lek BI 3720931, wziewną terapię genową wykorzystującą wektor lentiwirusowy, podczas gdy jedno badanie bada ARCT-032, terapię opartą na mRNA.
Zauważalna jest koncentracja badań w krajach Europy Południowej i Zachodniej, przy czym Włochy, Francja, Hiszpania i Holandia występują w dwóch badaniach. Polska i Grecja są miejscami prowadzenia badania z ARCT-032, co daje polskim pacjentom możliwość uczestnictwa w badaniu klinicznym oceniającym tę nowatorską terapię.
Wszystkie badania kładą duży nacisk na długoterminowe bezpieczeństwo terapii genowych, przy czym jedno z badań przewiduje monitorowanie uczestników przez okres do 15 lat. Badania te reprezentują ważny krok w rozwoju leczenia mukowiscydozy, szczególnie dla pacjentów, którzy nie mają dostępu do obecnie dostępnych terapii modulujących CFTR ze względu na swój profil genetyczny.
Kryteria włączenia w badaniach są stosunkowo podobne, wymagając potwierdzonej diagnozy mukowiscydozy i określonego poziomu funkcji płuc. Wszystkie badania wykluczają osoby z ciężkimi schorzeniami współistniejącymi, aktywnymi infekcjami lub te, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Grecja
