Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności BI 3720931 u pacjentów z mukowiscydozą po wcześniejszym badaniu

Przystąpienie do badania

Uczestnik, który brał udział w poprzednim badaniu z użyciem BI 3720931, może przystąpić do tego badania. Wymagane jest podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu zgodnie z międzynarodowymi standardami i lokalnymi przepisami.

Podanie leku

Lek BI 3720931 jest podawany w formie roztworu do nebulizacji, co oznacza, że jest inhalowany. Uczestnik otrzymał już co najmniej jedną dawkę tego leku w poprzednim badaniu.

Monitorowanie bezpieczeństwa

Celem badania jest długoterminowe monitorowanie bezpieczeństwa stosowania leku BI 3720931. Badanie obejmuje obserwację występowania nowych poważnych schorzeń, takich jak nowotwory, zaburzenia neurologiczne, reumatologiczne, autoimmunologiczne, hematologiczne oraz infekcje związane z produktem, przez okres do 15 lat od momentu przystąpienia do badania.

Ocena skuteczności

Badanie ocenia czas do utraty skuteczności leku, co jest definiowane jako spadek poniżej 5% powyżej wartości wyjściowej w wymuszonej objętości wydechowej w 1 sekundzie (FEV1pp).

Monitorowany jest również czas do pierwszego zaostrzenia choroby od momentu podania leku.

Obserwacja działań niepożądanych

Występowanie działań niepożądanych jest monitorowane przez okres do 2 lat od momentu przystąpienia do badania.

Poważne działania niepożądane są obserwowane przez cały czas trwania badania, czyli do 15 lat.

Monitorowanie wirusa

W trakcie badania monitorowane jest występowanie replikującego się wirusa lentiviralnego (RCL) przez cały okres trwania badania, czyli do 15 lat.