Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leku ARCT-032 podawanego wziewnie w zwiększających się dawkach u osób z mukowiscydozą

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia mukowiscydozy (zwłóknienia torbielowatego), która jest chorobą genetyczną wpływającą na pracę płuc i innych narządów. W ramach badania testowany jest lek o nazwie ARCT-032, który jest podawany poprzez wdychanie przy użyciu specjalnego inhalatora nebulizacyjnego. Lek ten zawiera mRNA (materiał genetyczny), który ma pomóc w prawidłowym funkcjonowaniu wadliwego genu odpowiedzialnego za rozwój choroby.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tolerancji leku ARCT-032 u osób chorych na mukowiscydozę. Lek będzie podawany w różnych dawkach poprzez wdychanie za pomocą urządzenia zwanego nebulizatorem eFlow. Jest to lekkie, zasilane bateryjnie urządzenie, które zamienia lek w mgiełkę, którą pacjent może łatwo wdychać do płuc.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane badania sprawdzające stan ich zdrowia, w tym badania krwi i testy oddechowe. Szczególna uwaga będzie zwrócona na to, jak organizm reaguje na lek i czy występują jakiekolwiek działania niepożądane. Badanie jest typu otwartego, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymają lek badany.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Przed rozpoczęciem badania zostanie przeprowadzona ocena kwalifikacyjna, w tym badanie spirometryczne (badanie pojemności płuc).

    Wymagana wartość FEV1 (objętość wydechowa pierwszosekundowa) musi mieścić się w zakresie 40-100% wartości przewidywanej.

    Zostaną wykonane podstawowe badania laboratoryjne oraz EKG (badanie pracy serca).

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie terapii

    Lek ARCT-032 będzie podawany poprzez inhalację (wdychanie).

    Przed podaniem leku zostanie wykonane badanie spirometryczne.

    Po podaniu leku pacjent pozostanie pod obserwacją w celu monitorowania ewentualnych działań niepożądanych.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Podczas terapii będą regularnie wykonywane badania kontrolne, w tym:

    - pomiary parametrów życiowych

    - badania laboratoryjne

    - ocena czynności płuc

    - wypełnienie kwestionariusza CFQ-R RSS (ocena objawów oddechowych)

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia zostanie przeprowadzona końcowa ocena stanu zdrowia.

    Okres obserwacji po zakończeniu przyjmowania leku będzie trwał 30 dni.

    Podczas okresu obserwacji będą monitorowane wszelkie działania niepożądane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Musisz mieć ukończone 18 lat w dniu podpisania formularza świadomej zgody
  • Musisz mieć potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy udokumentowane w dokumentacji medycznej (2 mutacje wywołujące CF i/lub wartość chlorków w pocie ≥60 mmol/L z historią przewlekłej choroby płuc)
  • Nie możesz kwalifikować się do terapii modulatorami CFTR lub nie możesz przyjmować modulatorów CFTR z powodu nietolerancji leku, słabej odpowiedzi lub braku dostępu do modulatorów
  • Twoja natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa (FEV1) podczas badania przesiewowego musi wynosić między 40% a 100% wartości przewidywanej
  • Musisz mieć stabilny stan płuc, bez ostrych infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych
  • Wyniki badań wątroby muszą być w określonych granicach (enzymy wątrobowe poniżej 3-krotności górnej granicy normy)
  • Twoja funkcja nerek musi być odpowiednia (współczynnik filtracji kłębuszkowej powyżej 45 L/min/1.73m2)
  • Poziom hemoglobiny musi wynosić co najmniej 10 g/dL
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody do 30 dni po ostatniej dawce leku
  • Mężczyźni współżyjący z kobietami w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie przez partnerkę skutecznej metody antykoncepcji
  • Musisz być w stanie zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Aktywne zakażenie płuc w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem
  • Poważne zaostrzenie mukowiscydozy (choroby płuc) w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • Stosowanie innych eksperymentalnych leków w ciągu ostatnich 30 dni
  • Poważne choroby współistniejące, takie jak:
    • niewydolność nerek
    • niewydolność wątroby
    • poważne choroby serca
    • Aktywne uzależnienie od alkoholu lub narkotyków
    • Zaburzenia psychiczne uniemożliwiające świadomą zgodę na udział w badaniu
    • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie
    • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku ARCT-032
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ARCT-032 to eksperymentalny lek badany w leczeniu mukowiscydozy (zwłóknienia torbielowatego). Jest to terapia, która ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów cierpiących na tę chorobę genetyczną. Lek podawany jest w różnych dawkach, aby określić jego bezpieczeństwo i skuteczność. Jest to nowa forma terapii, która jest obecnie w fazie badań klinicznych, mająca na celu sprawdzenie, jak dobrze pacjenci tolerują lek oraz jakie korzyści może przynieść w leczeniu objawów mukowiscydozy.

Co już wiadomo o tej terapii

ARCT-032 - Eksperymentalny lek będący obecnie w fazie II badań klinicznych, podawany w formie wzrastających dawek w terapii mukowiscydozy (zwłóknienia torbielowatego). Jest to innowacyjny preparat, którego bezpieczeństwo i tolerancja są obecnie oceniane w badaniach klinicznych prowadzonych u pacjentów z mukowiscydozą. Lek jest testowany w schemacie dawek wielokrotnych w badaniu otwartym, co oznacza, że zarówno pacjenci jak i lekarze znają stosowany preparat. Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku, a także jego skuteczności w leczeniu objawów mukowiscydozy, choć dokładny mechanizm działania na poziomie molekularnym nie został jeszcze w pełni opisany w literaturze medycznej.

Badane choroby

Mukowiscydoza – Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, która wpływa głównie na układ oddechowy i pokarmowy. Charakteryzuje się produkcją gęstego, lepkiego śluzu, który gromadzi się w płucach i innych narządach. W płucach śluz ten utrudnia oddychanie i stwarza warunki sprzyjające rozwojowi infekcji. Choroba wpływa również na pracę trzustki, utrudniając trawienie pokarmów i wchłanianie składników odżywczych. Stan ten jest obecny od urodzenia i ma charakter przewlekły. Może również wpływać na inne narządy, w tym wątrobę i układ rozrodczy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-517663-23-01Kod protokołuARCT-032-02Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorArcturus Therapeutics Europe B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).