Guz rabdoidalny Badania w chorobie

Badanie nad atypowymi guzami teratoidalnymi/rabdoidalnymi u dzieci z zastosowaniem daktynomycyny, karboplatyny i cyklofosfamidu

Badanie prowadzone w: Szwecja, Niemcy, Holandia, Dania, Norwegia, Belgia, Włochy, Francja, Finlandia, Hiszpania, Węgry, Czechy

To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkim typie guza mózgu u dzieci znanym jako atypowy guz teratoidalny/rabdoidalny (ATRT). Celem badania jest ocena skuteczności różnych metod leczenia dzieci z ATRT.

Główne kryteria włączenia:

• Wiek w momencie diagnozy poniżej 18 lat
• Dla Części A: Wiek między 12-35 miesiącami w momencie terapii konsolidacyjnej
• Potwierdzenie diagnozy ATRT przez centralną weryfikację
• Ukończenie 3 kursów chemioterapii indukcyjnej zgodnie z protokołem
• Prawidłowe wyniki badań krwi: poziomy ALT lub AST nie większe niż 3-krotność górnej granicy normy, bilirubina nie większa niż 1,5-krotność górnej granicy normy
• Prawidłowa funkcja nerek: kreatynina nie większa niż 1,5-krotność górnej granicy normy
• Prawidłowa funkcja serca: frakcja wyrzutowa (EF) 50% lub więcej, lub skrócenie frakcji (FS) 29% lub więcej
• Pisemna zgoda na udział w badaniu zgodnie z przepisami krajowymi

Główne kryteria wykluczenia:

• Pacjenci bez potwierdzonej diagnozy ATRT
• Dzieci poza określonym zakresem wiekowym dla poszczególnych części badania
• Pacjenci niespełniający wymogów dla określonych planów leczenia, takich jak chemioterapia wysokodawkowa lub radioterapia

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności różnych podejść terapeutycznych, w tym chemioterapii wysokodawkowej (HDCT) i ogniskowej radioterapii, stosowanych jako terapia konsolidacyjna. Terapia konsolidacyjna to leczenie podawane po terapii początkowej w celu wzmocnienia jej efektów i zapobieżenia nawrotom nowotworu. Badanie porówna wyniki dzieci otrzymujących te metody leczenia ze standardową opieką oraz z danymi historycznymi poprzednich pacjentów.

Badane leki: Badanie obejmuje kilka leków, w tym daktynomycynę, karboplatynę, cyklofosfamid, ifosfamid, etopozyd, siarczan winkrystyny, tiotepę, chlorowodorek doksorubicyny i metotreksat. Leki te podawane są dożylnie. Dodatkowo testowana jest chemioterapia wysokodawkowa (HDCT), która wykorzystuje bardzo wysokie dawki silnych leków w celu zniszczenia komórek nowotworowych, oraz ogniskowa radioterapia (RT), która wykorzystuje wysokoenergetyczne promienie do celowania i niszczenia komórek nowotworowych w określonym obszarze ciała.

Badanie skuteczności bewacyzumabu i kombinacji leków u dzieci z nawrotowym lub postępującym meduloblastomą, ependymomą i ATRT

Badanie prowadzone w: Szwecja, Austria, Norwegia, Czechy, Dania, Francja, Hiszpania

To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu dzieci z określonymi typami guzów mózgu, w szczególności meduloblastomą, ependymomą i atypowym guzem teratoidalnym rabdoidalnym (ATRT). Badanie ma na celu zbadanie skuteczności kombinacji leków, które celują w naczynia krwionośne zaopatrujące guz - proces znany jako terapia przeciwnaczyniowa.

Główne kryteria włączenia:

• Pacjenci z nawrotową lub postępującą meduloblastomą, ependymomą lub ATRT
• Wiek od 0 do poniżej 20 lat w momencie pierwotnej diagnozy
• Potwierdzenie pierwotnej diagnozy lub nawrotu poprzez badanie histologiczne
• Obecność co najmniej jednego miejsca choroby, które nie zostało ponownie leczone
• Prawidłowa funkcja narządów i szpiku kostnego, w tym: ALT mniejsze niż 5-krotność normy, kreatynina mniejsza niż 1,5-krotność normy, białe krwinki powyżej 1000 na mm3, płytki krwi powyżej 20 000 na mm3
• Wskaźnik sprawności co najmniej 50 (dla dzieci poniżej 12 lat stosuje się skalę Lansky'ego)
• Pisemna zgoda pacjenta i/lub rodziców na udział w badaniu

Główne kryteria wykluczenia:

• Pacjenci z nawrotową lub postępującą meduloblastomą, ependymomą lub ATRT, którzy nie spełniają określonych kryteriów badania
• Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym
• Pacjenci należący do szczególnie wrażliwych grup populacji wymagających specjalnej ochrony

Cel badania: Celem badania jest określenie, jak dobrze testowane leczenie działa w zatrzymywaniu wzrostu tych guzów. Badacze będą obserwować, jak guzy reagują na leczenie - czy się kurczą, pozostają bez zmian, czy rosną - oraz jak długo pacjenci pozostają wolni od wzrostu guza. Badanie będzie również monitorować ogólny stan zdrowia i jakość życia uczestników podczas i po leczeniu.

Badane leki: Testowane leki obejmują cytarabinę, celekoksyb, cyklofosfamid, etopozyd, bewacyzumab, fenofibrat i talidomid. Niektóre z tych leków podawane są w postaci zastrzyków, inne przyjmowane są doustnie w postaci kapsułek. Badanie testuje dwa główne podejścia terapeutyczne: terapię metronomiczną, która polega na podawaniu mniejszych dawek leków chemioterapeutycznych częściej, aby zminimalizować skutki uboczne przy jednoczesnym skutecznym celowaniu w komórki nowotworowe, oraz terapię przeciwnaczyniową, która koncentruje się na zatrzymaniu powstawania nowych naczyń krwionośnych potrzebnych do wzrostu guza.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące leczenia guzów rabdoidalnych u dzieci. Oba badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym pierwsze badanie obejmuje szeroki zakres 12 państw, w tym Szwecję, Niemcy, Holandię, Danię, Norwegię, Belgię, Włochy, Francję, Finlandię, Hiszpanię, Węgry i Czechy, natomiast drugie badanie jest prowadzone w 7 krajach: Szwecji, Austrii, Norwegii, Czechach, Danii, Francji i Hiszpanii.

Pierwsze badanie koncentruje się na niedawno zdiagnozowanych przypadkach ATRT i testuje różne podejścia terapeutyczne w zależności od wieku dziecka, w tym chemioterapię wysokodawkową i radioterapię jako terapię konsolidacyjną. Drugie badanie skupia się na przypadkach nawrotowych lub postępujących i bada innowacyjne podejście łączące terapię metronomiczną z terapią przeciwnaczyniową.

Oba badania wymagają precyzyjnego potwierdzenia diagnozy oraz prawidłowej funkcji głównych narządów przed włączeniem pacjentów. Badania te mają na celu poprawę wyników leczenia i wydłużenie czasu przeżycia dzieci z tymi rzadkimi i agresywnymi guzami mózgu, jednocześnie monitorując jakość życia pacjentów oraz potencjalne skutki uboczne terapii.