Fms-podobna kinaza tyrozynowa 3 dodatnia Badania w chorobie

Główne kryteria włączenia do badania:

Aby wziąć udział w badaniu, pacjent musi spełniać następujące warunki:

• Posiadać potwierdzoną diagnozę ostrej białaczki szpikowej z co najmniej 5% nieprawidłowych komórek (blastów) w szpiku kostnym
• Mieć specyficzną mutację genetyczną zwaną FLT3-ITD w szpiku kostnym lub krwi
• Być w wieku od 1 miesiąca do 21 lat w momencie podpisywania zgody na udział
• Znajdować się w pierwszym nawrocie choroby lub nie odpowiadać na pierwszą rundę chemioterapii wysokodawkowej
• Posiadać odpowiednią wydolność nerek, wątroby i serca zgodnie z wymogami badania
• Całkowicie wyzdrowieć z istotnych skutków ubocznych wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych przed rozpoczęciem nowego cyklu leczenia
• Pacjent lub jego przedstawiciel prawny musi zrozumieć eksperymentalny charakter badania, potencjalne zagrożenia i korzyści oraz podpisać pisemną zgodę

Dla pacjentów w wieku rozrodczym obowiązują dodatkowe wymogi dotyczące stosowania skutecznej antykoncepcji przez okres leczenia i przez 6 miesięcy po ostatniej dawce leków badanych.

Główne kryteria wykluczenia z badania:

Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy:

• Mają inny rodzaj nowotworu niż ostra białaczka szpikowa
• Nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym od 1 miesiąca do 21 lat
• Nie mogą bezpiecznie otrzymywać leku badanego lub chemioterapii z powodu innych schorzeń
• Są w ciąży lub karmią piersią
• Mają określone infekcje lub inne poważne problemy zdrowotne, które mogłyby zakłócić przebieg badania
• Nie są w stanie przestrzegać procedur badania lub uczestniczyć w wymaganych wizytach

Cel i przebieg badania:

Głównym celem badania jest określenie najlepszej dawki quizartinibu dla różnych grup wiekowych oraz ocena, jak dobrze działa on w osiąganiu remisji – czyli stanu, w którym nowotwór nie jest już wykrywalny. Badanie monitoruje również bezpieczeństwo leczenia oraz sposób, w jaki organizm przetwarza lek.

Uczestnicy otrzymują quizartinib wraz z chemioterapią przez maksymalnie dwa cykle, z możliwością dodatkowego leczenia w razie potrzeby. Po tym etapie quizartinib może być podawany samodzielnie przez maksymalnie dwanaście cykli, aby sprawdzić, czy pomaga zapobiegać nawrotom choroby.

Badanie obejmuje następujące etapy:

1. Przystąpienie do badania – potwierdzenie diagnozy AML z mutacją FLT3-ITD
2. Pierwszy cykl ponownej indukcji – kombinacja leków chemioterapeutycznych i quizartinibu w celu osiągnięcia całkowitej remisji
3. Drugi cykl ponownej indukcji – w razie potrzeby kontynuacja leczenia tą samą kombinacją
4. Opcjonalna terapia konsolidująca – dodatkowa chemioterapia w celu utrzymania remisji
5. Terapia kontynuacyjna jednym lekiem – podawanie samego quizartinibu przez maksymalnie 12 cykli
6. Monitorowanie i obserwacja – regularne oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia

Badany lek:

Quizartinib to lek z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej klasy III, zaprojektowany tak, aby celować w specyficzne mutacje w komórkach nowotworowych. Jest podawany doustnie i obecnie znajduje się w fazie badań mających na celu określenie jego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu ostrej białaczki szpikowej u młodych pacjentów z mutacją FLT3-ITD. Lek działa poprzez hamowanie receptora FLT3, który bierze udział w rozwoju i przeżyciu komórek rakowych.

Badanie będzie śledziło, jak dobrze leczenie działa w redukcji komórek nowotworowych, jak długo utrzymuje się remisja oraz jakie skutki uboczne doświadczają pacjenci. Celem jest znalezienie bezpiecznej i skutecznej opcji leczenia dla młodych pacjentów z tym rodzajem białaczki.