Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością quizartynibu u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacjami FLT3-ITD

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej białaczki szpikowej (AML), która jest rodzajem nowotworu krwi. W badaniu testowany jest lek o nazwie quizartinib, który jest podawany w formie roztworu doustnego. Quizartinib jest stosowany w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielna terapia kontynuacyjna. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u dzieci i młodych dorosłych z AML, którzy mają specyficzną mutację zwaną FLT3-ITD.

W badaniu uczestniczą dzieci i młodzi dorośli w wieku od 1 miesiąca do 21 lat, którzy mają nawrót choroby lub są oporni na wcześniejsze leczenie. Uczestnicy otrzymują quizartinib w połączeniu z chemioterapią, a następnie mogą kontynuować leczenie samym Quizartinibem. Badanie ma na celu ustalenie odpowiedniej dawki leku oraz ocenę jego wpływu na remisję choroby, czyli stan, w którym objawy nowotworu ustępują.

Podczas badania oceniane są również działania niepożądane oraz jak organizm przetwarza lek. Uczestnicy są monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia przez określony czas. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w przyszłym leczeniu AML u dzieci i młodych dorosłych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu oraz potencjalnych ryzykach i korzyściach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak diagnoza ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz obecność mutacji FLT3-ITD.

  2. Krok 2

    Cykl re-indukcji

    Pacjent otrzymuje lek quizartinib w formie roztworu doustnego. Lek ten jest podawany w połączeniu z chemioterapią.

    Celem tego etapu jest osiągnięcie remisji choroby. Cykl re-indukcji może być powtórzony do dwóch razy, w zależności od reakcji pacjenta.

  3. Krok 3

    Terapia kontynuacyjna

    Po zakończeniu cykli re-indukcji, pacjent może kontynuować terapię Quizartinibem jako jedyny lek przez maksymalnie 12 cykli.

    Celem tego etapu jest utrzymanie remisji choroby i monitorowanie ewentualnych skutków ubocznych.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania, pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Oceniane są parametry farmakokinetyczne i farmakodynamiczne leku, co pozwala na dostosowanie dawki i schematu leczenia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu wszystkich etapów badania, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ostrą białaczkę szpikową (AML) zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia z 2008 roku, z co najmniej 5% blastów w szpiku kostnym, z chorobą pozaszpikową lub bez niej.
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub gotowi stosować bardzo skuteczną antykoncepcję podczas leczenia oraz przez 6 miesięcy po ostatniej dawce quizartinibu, etopozydu, fludarabiny, metotreksatu lub cytarabiny, w zależności od tego, co nastąpi później.
  • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi być w stanie zrozumieć badawczy charakter badania, potencjalne ryzyko i korzyści oraz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Kobiety nie mogą oddawać ani pobierać komórek jajowych do własnego użytku od momentu badania przesiewowego i przez cały okres leczenia oraz przez co najmniej 7 miesięcy po ostatniej dawce.
  • Mężczyźni nie mogą zamrażać ani oddawać nasienia od momentu badania przesiewowego i przez cały okres leczenia oraz co najmniej 4 miesiące po ostatniej dawce.
  • Pacjent musi być w pierwszej wznowie lub oporny na pierwszą linię chemioterapii wysokodawkowej, z nie więcej niż jedną próbą (1 do 2 cykli chemioterapii indukcyjnej) uzyskania remisji - wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego jest dozwolony.
  • Pacjent musi mieć obecność mutacji aktywującej FLT3-ITD w szpiku kostnym lub krwi obwodowej, zgodnie z definicją w protokole.
  • Pacjent musi mieć od 1 miesiąca do 21 lat w momencie podpisania formularza zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć odpowiedni stan zdrowia zgodnie z protokołem.
  • Pacjent musi być w pełni wyleczony z ostrych, klinicznie istotnych skutków toksyczności poprzedniej terapii przeciwnowotworowej przed rozpoczęciem pierwszego cyklu ponownego indukowania, zdefiniowanych jako toksyczności (inne niż wypadanie włosów) nieprzekraczające stopnia 1 według kryteriów NCI-CTCAE v5.0.
  • Pacjent musi mieć odpowiednie funkcje nerek, wątroby i serca zgodnie z protokołem.
  • Jeśli pacjent ma zdolność do rozrodu, musi być trwale sterylny lub zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej antykoncepcji po zapisaniu się do badania, podczas terapii oraz przez 6 miesięcy po ostatniej dawce quizartinibu, etopozydu, fludarabiny, metotreksatu lub cytarabiny, w zależności od tego, co nastąpi później.
  • Jeśli pacjentka jest w wieku rozrodczym, musi mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na niekarmienie piersią.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli miał przeszczep szpiku kostnego w ciągu ostatnich kilku miesięcy.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na działanie leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w wieku poniżej 1 miesiąca lub powyżej 21 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Quizartinib to lek badany w połączeniu z chemioterapią u dzieci i młodych dorosłych z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacjami FLT3-ITD. Celem jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności oraz określenie odpowiedniej dawki leku. Quizartinib jest również stosowany jako terapia kontynuacyjna w monoterapii, co oznacza, że pacjenci mogą go przyjmować samodzielnie po zakończeniu początkowego leczenia w celu utrzymania remisji choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Quizartinib – Quizartinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci i młodych dorosłych z mutacjami FLT3-ITD. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielna terapia kontynuacyjna. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie nawrotowej lub opornej na leczenie AML. Mechanizm działania quizartinibu polega na blokowaniu aktywności kinazy FLT3, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie produkowane są komórki krwi. W tej chorobie szpik kostny produkuje zbyt wiele niedojrzałych białych krwinek, które nie funkcjonują prawidłowo. Te nieprawidłowe komórki mogą gromadzić się w szpiku kostnym, co prowadzi do zmniejszenia produkcji zdrowych krwinek. Choroba może szybko się rozwijać, powodując objawy takie jak zmęczenie, bladość, łatwe siniaczenie się i krwawienia. Może również prowadzić do infekcji z powodu osłabionego układu odpornościowego. W miarę postępu choroby, nieprawidłowe komórki mogą rozprzestrzeniać się do innych części ciała.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-510009-16-00Kod protokołuAC220-A-U202Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorDaiichi Sankyo Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).