Dziecko zbyt małe w stosunku do wieku ciążowego Badania w chorobie

Badanie wpływu somapacitanu i somatropiny u dzieci z niskorosłością urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego bez wzrostu wyrównawczego do 2. roku życia

Badanie prowadzone w: Łotwa, Włochy, Francja, Węgry, Austria

To badanie kliniczne koncentruje się na dzieciach, które urodziły się jako małe w stosunku do wieku ciążowego i nie doświadczyły wzrostu wyrównawczego do ukończenia dwóch lat lub później. Badanie ocenia skutki i bezpieczeństwo nowego leczenia o nazwie somapacitan, który jest podawany raz w tygodniu, w porównaniu z codziennym leczeniem preparatem Norditropin®.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Dziecko musi być w wieku przedpokwitaniowym, co oznacza, że nie rozpoczęło jeszcze dojrzewania płciowego
• Chłopcy muszą mieć co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 11 lat w momencie badania przesiewowego, a objętość jąder powinna wynosić mniej niż 4 mililitry
• Dziewczynki muszą mieć co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 10 lat w momencie badania przesiewowego i powinny być w stadium Tannera 1 rozwoju piersi
• Dziecko musi być urodzone jako małe w stosunku do wieku ciążowego, co oznacza, że jego długość i/lub masa ciała przy urodzeniu były mniejsze niż 2 odchylenia standardowe poniżej średniej dla wieku ciążowego
• Wzrost dziecka musi być co najmniej 2,5 odchylenia standardowego poniżej średniego wzrostu dla wieku i płci
• Tempo wzrastania dziecka musi być poniżej 50. percentyla dla wieku i płci, obliczone dla okresu co najmniej 6 miesięcy i do 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym
• Dziecko nie może być wcześniej leczone hormonem wzrostu ani czynnikiem wzrostu insulinopodobnym IGF-I

Główne kryteria wykluczenia:

• Dzieci, które nie są uznawane za małe w stosunku do wieku ciążowego
• Dzieci, które doświadczyły wzrostu wyrównawczego do 2. roku życia lub później
• Dzieci, które nie są w wieku 2 lat lub starsze
• Dzieci, które nie mają niskorosłości
• Dzieci, które nie kwalifikują się do badania ze względu na inne schorzenia lub czynniki

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skutecznie somapacitan działa w promowaniu wzrastania w porównaniu z preparatem Norditropin®. Uczestnicy badania będą otrzymywać albo somapacitan, albo Norditropin® przez specjalny wstrzykiwacz w postaci pena, który służy do wstrzykiwania leku pod skórę. Badanie będzie trwało przez okres, w którym wzrost dzieci będzie monitorowany i porównywany między dwiema grupami leczenia.

Badane leki: Somapacitan to lek podawany raz w tygodniu w postaci wstrzyknięcia pod skórę, który jest obecnie badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z niskorosłością. Działa on poprzez naśladowanie działania naturalnego hormonu wzrostu, stymulując wzrost i reprodukcję komórek. Norditropin® to ustalone leczenie, podawane codziennie w postaci wstrzyknięcia pod skórę, stosowane do leczenia dzieci z zaburzeniami wzrastania, w tym urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego bez wzrostu wyrównawczego.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności somapacitanu u dzieci z niskorosłością spowodowaną zespołem Noonan, zespołem Turnera, urodzeniem jako małe w stosunku do wieku ciążowego lub niskorosłością idiopatyczną

Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Holandia

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie somapacitan u dzieci, które mają trudności ze wzrastaniem. Badanie obejmuje dzieci ze schorzeniami takimi jak zespół Turnera, zespół Noonan, urodzenie jako małe w stosunku do wieku ciążowego lub niskorosłość idiopatyczna, co oznacza niskorosłość bez znanej przyczyny.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Dzieci urodzone jako małe w stosunku do wieku ciążowego według standardów krajowych
• Dzieci z zespołem Turnera - uczestniczki płci żeńskiej muszą mieć otwarte nasady kostne, co oznacza, że płytki wzrostowe w kościach są nadal otwarte, umożliwiając wzrost
• Dzieci z zespołem Noonan - muszą mieć diagnozę zespołu Noonan zgodnie z lokalną praktyką kliniczną i otwarte nasady kostne
• Dzieci z niskorosłością idiopatyczną - uczestnicy płci męskiej i żeńskiej muszą mieć otwarte nasady kostne
• Wszystkie grupy muszą spełniać określone kryteria wiekowe w momencie badania przesiewowego

Główne kryteria wykluczenia:

• Pacjenci z historią jakiegokolwiek innego istotnego schorzenia, które mogłoby zakłócić badanie
• Pacjenci, którzy otrzymywali inne leczenie hormonem wzrostu w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Pacjenci ze znanymi alergiami na badany lek lub jego składniki
• Pacjenci, którzy obecnie uczestniczą w innym badaniu klinicznym
• Pacjenci z historią raka lub innej poważnej choroby
• Pacjenci, którzy nie są w stanie przestrzegać procedur badania
• Pacjenci z jakimkolwiek stanem, który w opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do badania

Cel badania: Badanie ma na celu zebranie informacji o tym, jak bezpieczny jest somapacitan dla dzieci i jak dobrze działa w pomaganiu im rosnąć. Somapacitan jest podawany raz w tygodniu w postaci roztworu do wstrzykiwań pod skórę przy użyciu specjalnego wstrzykiwacza typu pen. Badanie będzie monitorować liczbę jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych, którymi są nieoczekiwane problemy medyczne, przez okres czasu, a także będzie obserwować, jak zmienia się wzrost dzieci w trakcie badania.

Badany lek: Somapacitan jest lekiem podawanym w postaci wstrzyknięcia pod skórę, zwykle raz w tygodniu. Działa poprzez naśladowanie naturalnego hormonu wzrostu w organizmie, pomagając stymulować wzrost u dzieci, które mają niedobór hormonu wzrostu lub potrzebują dodatkowego wsparcia wzrostu. Somapacitan jest klasyfikowany jako terapia hormonem wzrostu i ma na celu poprawę wzrostu i wzorców wzrastania u dzieci dotkniętych problemami ze wzrostem. Badanie ocenia dawkę 15 mg somapacitanu w 1,5 ml roztworu, podawaną raz w tygodniu przez okres do 156 tygodni.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące dzieci urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego. Oba badania koncentrują się na ocenie somapacitanu - nowej formy terapii hormonem wzrostu podawanej raz w tygodniu, co stanowi alternatywę dla codziennego leczenia konwencjonalnego.

Pierwsze badanie, prowadzone na Łotwie, we Włoszech, Francji, na Węgrzech i w Austrii, koncentruje się wyłącznie na dzieciach urodzonych jako SGA bez wzrostu wyrównawczego i porównuje somapacitan z preparatem Norditropin®. Drugie badanie, realizowane w Polsce, Hiszpanii i Holandii, ma szerszy zakres i obejmuje również dzieci z zespołem Turnera, zespołem Noonan oraz niskorosłością idiopatyczną.

Warto zauważyć, że oba badania kładą nacisk na bezpieczeństwo i skuteczność somapacitanu, który dzięki rzadszemu podawaniu (raz w tygodniu zamiast codziennie) może poprawić komfort leczenia dla dzieci i ich rodzin. Badania te są prowadzone wyłącznie w krajach europejskich, co może świadczyć o regionalnym podejściu do rozwoju tej terapii.

Dla rodziców dzieci urodzonych jako małe w stosunku do wieku ciążowego, które nie osiągnęły wzrostu wyrównawczego, badania te mogą stanowić szansę na dostęp do nowych opcji terapeutycznych. Osoby zainteresowane uczestnictwem powinny skontaktować się z ośrodkami badawczymi w wymienionych krajach, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat kwalifikacji i procedur rekrutacji.