Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
9 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie tolerancji i poziomu retinolu (retinol palmitate) u wcześniaków z dysplazją oskrzelowo‑płucną
NiemcyBadanie azytromycyny w zapobieganiu zakażeniom dróg oddechowych u dzieci z uszkodzeniem płuc lub wadami wrodzonymi płuc i dróg oddechowych
DaniaBadanie wpływu dodatkowej dawki kofeiny cytrynianu przed ekstubacją na sukces ekstubacji u pacjentów z niewydolnością oddechową i dysplazją oskrzelowo-płucną
WęgryBadanie nad bezpieczeństwem stosowania komórek mezenchymalnych u wcześniaków z dysplazją oskrzelowo-płucną
HiszpaniaW skrócie
Dysplazja oskrzelowo-płucna to przewlekła choroba płuc dotykająca głównie wcześniaki, które wymagały tlenoterapii lub wspomagania oddychania. Obecnie prowadzonych jest 7 badań klinicznych testujących różne metody leczenia tej choroby, w tym terapie komórkami macierzystymi, innowacyjne leki oraz zaawansowane systemy kontroli podawania tlenu. Badania te obejmują wcześniaki urodzone przed 32. tygodniem ciąży i są przeprowadzane w krajach europejskich, takich jak Hiszpania, Niemcy, Włochy, Belgia, Holandia, Portugalia, Finlandia i Irlandia.
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne bada bezpieczeństwo i wykonalność terapii z użyciem komórek macierzystych pochodzących z pępowiny u wcześniaków z dysplazją oskrzelowo-płucną. Leczenie polega na wielokrotnym podawaniu komórek dożylnie.
Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowane noworodki o masie urodzeniowej do 1250 gramów, urodzone w 28. tygodniu ciąży lub wcześniej. Niemowlęta muszą wymagać wspomagania oddychania (inwazyjnego lub nieinwazyjnego) z poziomem tlenu w mieszance oddechowej wynoszącym co najmniej 0,3 (FiO2) między 5. a 14. dniem życia. Badanie obejmuje zarówno chłopców, jak i dziewczynki.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci urodzeni o czasie, niemający rozpoznanej dysplazji oskrzelowo-płucnej, starsi niż 28 tygodni wieku ciążowego oraz o masie urodzeniowej powyżej 1250 gramów.
Cel badania: Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa terapii komórkami macierzystymi, ze szczególnym uwzględnieniem monitorowania działań niepożądanych. Badacze obserwują również stan zdrowia noworodka w 36. tygodniu, sprawdzają występowanie problemów płucnych oraz monitorują zmiany w poziomie markerów zapalnych i uszkodzenia płuc.
Badany lek: UC-MSC – komórki mezenchymalne pochodzące z pępowiny, podawane w dawce 5 milionów komórek na kilogram masy ciała noworodka poprzez powtarzające się wlewy dożylne.
Badanie prowadzone w: Holandia, Niemcy, Portugalia, Włochy, Hiszpania, Finlandia, Irlandia
To badanie ocenia nowe leczenie o nazwie mekasermina rinfabat (OHB-607), podawane dożylnie, w celu zapobiegania ciężkiej dysplazji oskrzelowo-płucnej u skrajnie wcześniaków.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić wcześniaki w wieku ciążowym od 23 do 27 tygodni i 6 dni. Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych konieczna jest pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych zatwierdzona przez komisję etyczną.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, którzy uczestniczą w innych badaniach klinicznych, mają ciężkie reakcje alergiczne na składniki leku, nie mogą przestrzegać procedur badania, mają niekontrolowane zaburzenia psychiczne, infekcje wymagające antybiotykoterapii lub przebyli poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy OHB-607 może zmniejszyć częstość występowania ciężkiej dysplazji oskrzelowo-płucnej lub zgonów do 36. tygodnia wieku po miesiączce w porównaniu ze standardową opieką neonatologiczną. Badanie monitoruje również rozwój i ogólny stan zdrowia niemowląt poprzez regularne wizyty kontrolne i kontakty telefoniczne.
Badany lek: OHB-607 (mekasermina rinfabat) – roztwór do infuzji testowany w badaniu fazy 2b.
Badanie prowadzone w: Włochy, Belgia
To badanie bada nowe leczenie o nazwie EXOB-001, składające się ze specjalnych cząstek pochodzących z komórek pępowiny, zwanych pęcherzykami pozakomórkowymi. Lek jest podawany bezpośrednio do tchawicy.
Kryteria włączenia: Noworodki urodzone między 23. a 28. tygodniem ciąży, o masie urodzeniowej od 500 do 1500 gramów, wymagające mechanicznej wentylacji. Konieczna jest pisemna zgoda rodziców lub opiekuna prawnego na udział w badaniu.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego oraz ci, którzy nie spełniają pozostałych kryteriów dotyczących stanu zdrowia.
Cel badania: Badanie składa się z dwóch faz. W fazie I oceniane jest bezpieczeństwo leczenia przy jednorazowym lub wielokrotnym podaniu różnych dawek, z monitorowaniem działań niepożądanych do 36. tygodnia wieku po miesiączce. W fazie II badana jest skuteczność EXOB-001 w redukcji nasilenia dysplazji oskrzelowo-płucnej w porównaniu z placebo (roztworem soli fizjologicznej). Badacze monitorują funkcję płuc za pomocą USG, badań krwi, zdjęć rentgenowskich klatki piersiowej i echokardiografii.
Badany lek: EXOB-001 – preparat zawierający pęcherzyki pozakomórkowe pochodzące z komórek pępowinowych, podawany dotchawiczo.
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie bada skuteczność i bezpieczeństwo połączenia dwóch leków: budesonidu (kortykosteroidu zmniejszającego stan zapalny) i poraktantu alfa (surfaktantu poprawiającego funkcję płuc), podawanych bezpośrednio do tchawicy.
Kryteria włączenia: Wcześniaki urodzone w 32. tygodniu ciąży lub wcześniej, o dowolnej masie urodzeniowej, przyjęte na oddział noworodkowy. Konieczna jest pisemna zgoda rodziców lub opiekuna prawnego. Badanie obejmuje zarówno chłopców, jak i dziewczynki.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są noworodki starsze niż 32 tygodnie ciąży, bez rozpoznania dysplazji oskrzelowo-płucnej oraz te, które nie były wcześniakami.
Cel badania: Głównym celem jest ocena skuteczności leczenia w zapobieganiu dysplazji oskrzelowo-płucnej poprzez badanie USG płuc oraz pomiar markerów zapalnych (stężenie IL-6 w aspiracje nosowo-gardłowym) w 7. dniu życia. Badacze monitorują również bezpieczeństwo, sprawdzając występowanie infekcji, problemów żołądkowo-jelitowych i innych działań niepożądanych. Dalsze badania USG przeprowadzane są w 3., 14., 21. i 28. dniu życia oraz w 36. tygodniu wieku po miesiączce. Rejestrowana jest liczba dni wymagających wspomagania tlenowego i oddechowego. W wieku 2 lat wykonywana jest ocena neurorozwojowa testem Bayley III oraz ocena stanu układu oddechowego.
Badane leki: Budezonid (kortykosteroid) w połączeniu z poraktantem alfa (surfaktant płucny pochodzenia świńskiego), podawane dotchawiczo.
Badanie prowadzone w: Węgry
To badanie ocenia skuteczność dodatkowej dawki cytrynianu kofeiny u wcześniaków zagrożonych niepowodzeniem ekstubacji (trudnościami w samodzielnym oddychaniu po usunięciu rurki oddechowej).
Kryteria włączenia: Wcześniaki urodzone przed 32. tygodniem ciąży, które były wentylowane mechanicznie przez co najmniej 48 godzin i są przed pierwszą planowaną ekstubacją. Badanie obejmuje chłopców i dziewczynki należące do populacji wymagającej szczególnej ochrony.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie doświadczyli niepowodzenia ekstubacji lub nie mają dysplazji oskrzelowo-płucnej, nie należą do określonej grupy wiekowej ani nie spełniają innych kryteriów badania.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy podanie dodatkowej dawki cytrynianu kofeiny przed usunięciem rurki oddechowej może poprawić szanse na udaną ekstubację. Badanie monitoruje konieczność ponownego wprowadzenia rurki (reintubacji), częstość występowania bezdechów (przerw w oddychaniu), działania niepożądane takie jak zwiększone tętno i ciśnienie krwi oraz problemy trawienne. Obserwowane są również powikłania, takie jak martwicze zapalenie jelit, postęp dysplazji oskrzelowo-płucnej oraz zaburzenia mózgowe (krwotok dokomorowy, leukomalacja). Oceniany jest także wynik neurorozwojowy.
Badany lek: Cytrynian kofeiny – roztwór podawany dożylnie lub w formie infuzji w celu stymulacji oddychania.
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania
To badanie bada lek o nazwie zelpultyd alfa (AT-100), będący rekombinowanym ludzkim białkiem surfaktantowym D, który ma chronić płuca i zapobiegać uszkodzeniu płuc u skrajnie wcześniaków wysokiego ryzyka rozwoju dysplazji oskrzelowo-płucnej.
Kryteria włączenia: Niemowlęta urodzone między 23. a 27. tygodniem i 6 dniami ciąży, które otrzymały co najmniej jedną dawkę surfaktantu płucnego po urodzeniu i są na inwazyjnej wentylacji mechanicznej. Pierwsza dawka badanego leku lub placebo (pozornej terapii) musi być podana co najmniej 15 minut po podaniu surfaktantu, ale w ciągu 96 godzin od urodzenia i w ciągu 48 godzin od rozpoczęcia wentylacji mechanicznej. Konieczna jest pisemna zgoda rodziców lub opiekuna prawnego.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są noworodkowie, którzy nie są wcześniakami, nie są obciążeni wysokim ryzykiem rozwoju dysplazji oskrzelowo-płucnej, nie należą do określonego przedziału wiekowego lub nie spełniają wymogów zdrowotnych i bezpieczeństwa badania.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy dodanie zelpultydu alfa do standardowej opieki może zmniejszyć ryzyko rozwoju ciężkiej dysplazji oskrzelowo-płucnej lub zgonu do 36. tygodnia skorygowanego wieku. Badanie ocenia również liczbę dni bez wentylacji mechanicznej i ogólną przeżywalność do 36. tygodnia.
Badany lek: Zelpultyd alfa (AT-100) – roztwór podawany dotchawiczo metodą endotracheopulmonalnej instylacji w fazie 3 badania klinicznego.
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie porównuje nowy automatyczny system regulacji poziomów tlenu z tradycyjną metodą manualną stosowaną przez personel medyczny u skrajnie wcześniaków urodzonych między 23. a 27. tygodniem ciąży.
Kryteria włączenia: Niemowlęta urodzone między 23. tygodniem a 27. tygodniem i 6 dniami ciąży. Badanie obejmuje zarówno chłopców, jak i dziewczynki należące do populacji wymagającej szczególnej opieki.
Kryteria wykluczenia: Kryteria wykluczenia nie są szczegółowo określone w dostępnych danych.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy automatyczny system może poprawić wyniki leczenia poprzez zmniejszenie ryzyka powikłań, takich jak retinopatia wcześniaków (poważne schorzenie oczu), przewlekła choroba płuc i martwicze zapalenie jelit. Badanie monitoruje niemowlęta podczas pobytu w szpitalu, a ocena rozwoju neurorozwojowego jest przeprowadzana w wieku 24 miesięcy skorygowanego wieku, obejmująca ocenę niepełnosprawności ruchowej, opóźnień językowych lub poznawczych oraz poważnych wad wzroku lub słuchu.
Badana technologia: FiO2-C – automatyczny system zamkniętej pętli kontrolujący frakcję inspiracyjną tlenu w standardowych respiratorach dla niemowląt. System automatycznie dostosowuje poziomy tlenu w zależności od potrzeb dziecka, zmniejszając ryzyko powikłań związanych z tlenem.
Siedem obecnie prowadzonych badań klinicznych dotyczących dysplazji oskrzelowo-płucnej reprezentuje różnorodne podejścia terapeutyczne. Większość badań koncentruje się na wcześniakach urodzonych przed 28.-32. tygodniem ciąży, które są szczególnie narażone na rozwój tej przewlekłej choroby płuc.
Zauważalna jest koncentracja badań w krajach południa Europy, szczególnie w Hiszpanii i Włoszech, które prowadzą najwięcej projektów badawczych. Badania testują innowacyjne terapie, w tym komórki macierzyste pochodzące z pępowiny (UC-MSC, EXOB-001), nowe leki biologiczne (mekasermina rinfabat, zelpultyd alfa), tradycyjne leki w nowych zastosowaniach (budezonid, cytrynian kofeiny) oraz zaawansowane technologie medyczne (automatyczna kontrola podawania tlenu).
Wszystkie badania podkreślają znaczenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii, oferując nadzieję na lepsze wyniki leczenia wcześniaków zagrożonych tym poważnym powikłaniem. Długoterminowe obserwacje, często trwające do 24. miesiąca życia dziecka, mają na celu ocenę nie tylko przeżywalności, ale również rozwoju neurorozwojowego i jakości życia małych pacjentów.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
