Badanie propranololu i winorelbiny u dzieci i młodzieży z opornymi na leczenie lub nawracającymi guzami litymi
Badanie przeprowadzane w: Francja
To badanie kliniczne jest skierowane do dzieci i młodzieży z guzami litymi, które nie odpowiadają na wcześniejsze leczenie lub powróciły po terapii. Badanie testuje kombinację dwóch leków: propranololu i winorelbiny. Propranolol jest zwykle stosowany w leczeniu chorób serca, natomiast winorelbina to lek chemioterapeutyczny używany w terapii nowotworów.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza nowotworu lub specyficznego typu guza
- Wiek od 4 do 24 lat
- Choroba, która powróciła lub nie odpowiedziała na standardowe leczenie, albo w przypadku której nie istnieje skuteczne standardowe leczenie
- Mierzalne guzy według określonych kryteriów medycznych
- Zdolność do połykania kapsułek, płynnych leków lub tabletek
- Brak znanych alergii na testowane leki
- Odpowiedni poziom białych krwinek i płytek krwi
- Prawidłowa funkcja nerek i wątroby zgodnie z określonymi parametrami
- Przewidywany czas przeżycia dłuższy niż 3 miesiące
- W stosownych przypadkach obowiązek stosowania skutecznej antykoncepcji podczas leczenia
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie są dziećmi ani młodzieżą
- Brak opornego na leczenie lub nawracającego guza litego
- Niemożność przyjmowania leków doustnych
- Brak możliwości przyjmowania winorelbiny lub propranololu
- Brak dostępności do przyjmowania leków trzy razy w tygodniu i codziennie
- Niechęć do przestrzegania procedur badania
- Inne schorzenia, które mogą zakłócić przebieg badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Udział w innym badaniu klinicznym
Cel i przebieg badania:
Głównym celem badania jest określenie najwyższej dawki winorelbiny, która może być bezpiecznie podawana w połączeniu z propranololem. Uczestnicy będą przyjmować winorelbinę doustnie trzy razy w tygodniu, a propranolol w formie roztworu doustnego codziennie.
Badanie monitoruje, jak dobrze pacjenci tolerują leczenie i ocenia wszelkie działania niepożądane. Szczególną uwagę zwraca się na poważne skutki uboczne, takie jak znaczne obniżenie liczby komórek krwi lub inne poważne reakcje, które mogą wymagać dostosowania planu leczenia.
Skuteczność leczenia będzie oceniana poprzez pomiar przeżycia wolnego od progresji choroby oraz całkowitego przeżycia po sześciu miesiącach leczenia. Przeżycie wolne od progresji oznacza czas, w którym pacjent żyje bez pogorszenia się choroby. Początkowy cykl leczenia trwa 56 dni, podczas którego oceniana jest maksymalna tolerowana dawka.
Badane leki:
Propranolol (HEMANGIOL®) to lek powszechnie stosowany w leczeniu wysokiego ciśnienia krwi, niektórych rodzajów zaburzeń rytmu serca i innych schorzeń związanych z sercem. W tym badaniu bada się jego potencjalne korzyści w leczeniu guzów litych u dzieci i młodzieży w połączeniu z innym lekiem.
Winorelbina (NAVELBINE®) to lek chemioterapeutyczny stosowany w leczeniu różnych rodzajów nowotworów poprzez spowolnienie lub zatrzymanie wzrostu komórek rakowych. Działa poprzez zakłócanie tworzenia mikrorurek, które są niezbędne do podziału komórek, tym samym hamując wzrost komórek nowotworowych. W badaniu podawana jest w formie doustnej trzy razy w tygodniu.
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z guzami desmoidalnymi dostępne jest jedno badanie kliniczne prowadzone we Francji. Badanie to koncentruje się na kombinacji propranololu i winorelbiny dla dzieci i młodzieży z opornymi na leczenie lub nawracającymi guzami litymi. Badanie ma na celu znalezienie najlepszej dawki, która równoważy skuteczność z minimalnymi działaniami niepożądanymi, co jest szczególnie ważne dla młodych pacjentów z ograniczonymi opcjami terapeutycznymi.
To badanie stanowi ważny krok w poszukiwaniu nowych sposobów leczenia dzieci i młodzieży z trudnymi do wyleczenia nowotworami. Łącząc te dwa leki, badacze mają nadzieję poprawić wyniki leczenia pacjentów, którzy wyczerpali standardowe metody terapii.
Belgia
