Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność nirogacestatu u dorosłych kobiet przed menopauzą z guzami desmoidalnymi lub agresywną fibromatozą

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia guzów desmoidalnych/agresywnej fibromatozy (DT/AF), które są rzadkimi nowotworami tkanki miękkiej. W ramach badania stosowany jest lek nirogacestat (znany również jako PF-03084014) w postaci tabletek przyjmowanych doustnie. Jest to badanie fazy 4, które ma na celu ocenę wpływu leku na funkcje jajników u dorosłych kobiet w wieku przedmenopauzalnym z tym schorzeniem.

Podczas badania pacjentki będą przyjmować lek nirogacestat w dawce do 300 mg dziennie przez okres do 24 miesięcy. W trakcie leczenia będzie prowadzona obserwacja cyklu menstruacyjnego oraz wykonywane będą badania hormonalne w celu monitorowania funkcji jajników. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że wszystkie uczestniczki otrzymują lek aktywny.

Szczególna uwaga zostanie zwrócona na ocenę powrotu prawidłowej funkcji jajników u pacjentek, u których wystąpią zaburzenia związane z leczeniem. Monitorowanie będzie obejmować regularne badania poziomu hormonów, w tym hormonu folikulotropowego (FSH), estradiolu oraz hormonu antymüllerowskiego (AMH). Prowadzona będzie również obserwacja występowania i nasilenia działań niepożądanych związanych z leczeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek nirogacestat w formie tabletek do przyjmowania doustnego.

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie wykonane badanie sprawdzające stan Twoich narządów wewnętrznych i szpiku kostnego.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Będziesz przyjmować tabletki nirogacestat zgodnie z zaleconym schematem dawkowania.

    W trakcie leczenia będą regularnie wykonywane badania krwi, w tym poziomy hormonów FSH, estradiolu i AMH.

    Lekarz będzie monitorować Twój stan zdrowia i możliwe działania niepożądane.

    Podczas badania będzie prowadzona obserwacja cyklu menstruacyjnego.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    Po zakończeniu przyjmowania leku będziesz pozostawać pod obserwacją medyczną.

    Regularne wizyty kontrolne będą obejmować badania hormonalne i ocenę cyklu menstruacyjnego.

    Obserwacja będzie trwać do momentu powrotu prawidłowej funkcji jajników, potwierdzonej przez wystąpienie co najmniej 2 kolejnych miesiączek.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie zostanie zakończone po osiągnięciu wyznaczonych celów lub zgodnie z planem w 2028 roku.

    Ostatnia wizyta będzie obejmować końcową ocenę stanu zdrowia i badania laboratoryjne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Musisz być kobietą w wieku od 18 do 40 lat i być po okresie dojrzewania w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu
  • Musisz być w okresie przedmenopauzalnym (mieć regularne miesiączki)
  • Nie możesz być w ciąży ani karmić piersią. Musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcji lub zachowywać abstynencję seksualną
  • Nie możesz oddawać komórek jajowych do celów rozrodczych przez co najmniej 90 dni przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie badania
  • Musisz mieć potwierdzone badaniem histopatologicznym (mikroskopowym) rozpoznanie guza desmoidalnego/agresywnej fibromatozy wymagające leczenia systemowego
  • Jeśli wcześniej przechodziłaś chemioterapię lub radioterapię, musi minąć minimum 2 tygodnie od zakończenia leczenia. Nie możesz uczestniczyć w badaniu, jeśli otrzymywałaś chemioterapię uszkadzającą jajniki lub napromienianie okolicy miednicy
  • Twój stan sprawności według skali ECOG musi być oceniony na 2 lub mniej (oznacza to, że jesteś w stanie wykonywać większość codziennych czynności)
  • Musisz mieć prawidłową funkcję narządów wewnętrznych i szpiku kostnego
  • Musisz być w stanie połykać tabletki i nie mieć problemów z układem pokarmowym, które mogłyby wpływać na wchłanianie leku
  • Musisz być zdolna do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu i przestrzegania wszystkich wymogów protokołu badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Brak możliwości uczestnictwa mężczyzn w badaniu - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla kobiet
  • Osoby poniżej 18 roku życia - badanie jest skierowane do osób dorosłych
  • Pacjentki, które nie mają zdiagnozowanych guzów desmoidalnych/agresywnej fibromatozy (DT/AF) - są to łagodne nowotwory tkanek miękkich
  • Pacjentki, które nie mogą lub nie chcą wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjentki z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Pacjentki uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Osoby z przeciwwskazaniami do stosowania planowanego leczenia
  • Pacjentki z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek
  • Osoby z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Nirogacestat to lek stosowany w leczeniu guzów desmoidalnych i agresywnej fibromatozy. Jest to doustny inhibitor gamma-sekretazy, który działa poprzez blokowanie szlaku sygnałowego Notch. Lek ten jest badany szczególnie u dorosłych kobiet w wieku przedmenopauzalnym. Pomaga w kontrolowaniu wzrostu guzów tkanek miękkich, które mimo że nie są złośliwe, mogą być agresywne w swoim wzroście i powodować znaczące problemy zdrowotne. Podczas terapii monitorowana jest funkcja jajników, ponieważ lek może wpływać na układ rozrodczy.

Co już wiadomo o tej terapii

Nirogacestat - Eksperymentalny lek stosowany w formie doustnej w leczeniu guzów desmoidalnych i agresywnej fibromatozy (DT/AF). Jest to inhibitor gamma-sekretazy, który działa poprzez blokowanie szlaku sygnałowego Notch, kluczowego w rozwoju tych nowotworów. Lek znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych, gdzie szczególną uwagę zwraca się na jego wpływ na funkcje jajników u kobiet w wieku przedmenopauzalnym, co jest istotne ze względu na potencjalne działania niepożądane związane z układem rozrodczym. Nirogacestat reprezentuje nowe podejście w terapii celowanej guzów tkanek miękkich, oferując potencjalną alternatywę dla obecnie stosowanych metod leczenia.

Badane choroby

Guzy desmoidalne/agresywna fibromatoza (DT/AF) - Rzadka choroba charakteryzująca się powstawaniem łagodnych, ale agresywnie rosnących guzów w tkance łącznej. Guzy te, mimo że nie dają przerzutów, mogą naciekać okoliczne tkanki i narządy, powodując znaczące problemy zdrowotne. Występują najczęściej w obrębie jamy brzusznej, kończyn lub tułowia. Choroba może pojawić się spontanicznie lub być związana z niektórymi zespołami genetycznymi. W niektórych przypadkach guzy mogą rosnąć powoli lub pozostawać stabilne przez dłuższy czas. Rozwój choroby jest nieprzewidywalny, a guzy mogą pojawiać się w różnych lokalizacjach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515215-21-00Kod protokołuNIR-DT-401Planowana liczba uczestników50 osóbSponsorSpringworks Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).