Badanie AAV2-GDNF u dorosłych z umiarkowaną chorobą Parkinsona z zastosowaniem kombinacji leków
Badanie przeprowadzane w: Polska, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie terapii genowej AAV2-GDNF u pacjentów z umiarkowaną postacią choroby Parkinsona. Terapia genowa polega na wykorzystaniu specjalnie zaprojektowanego wirusa do dostarczenia genu, który może pomóc chronić i naprawiać komórki nerwowe dotknięte chorobą.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dorośli w wieku 45-75 lat z rozpoznaniem choroby Parkinsona trwającym od 4 do 10 lat. Pacjenci powinni wykazywać bradykinezję (spowolnienie ruchów) oraz przynajmniej jeden z następujących objawów: sztywność, drżenie spoczynkowe lub zaburzenia postawy. Niezbędna jest również pozytywna odpowiedź na lewodopę.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci bez umiarkowanej postaci choroby Parkinsona, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby należące do grup wrażliwych wymagających szczególnej opieki.
Cel badania: Leczenie podawane jest poprzez iniekcję bezpośrednio do skorupy mózgu. Badanie monitoruje uczestników przez 18 miesięcy, oceniając zmiany w objawach ruchowych oraz bezpieczeństwo terapii. Głównym celem jest sprawdzenie, czy AAV2-GDNF może poprawić lub ustabilizować objawy ruchowe u pacjentów z umiarkowaną chorobą Parkinsona.
Badany lek: AAV2-GDNF to eksperymentalna terapia genowa dostarczająca gen dla czynnika neurotroficznego GDNF, który może wspierać przeżycie neuronów i potencjalnie poprawić kontrolę nad ruchem.
Badanie apomorfiny i rifaksyminy u pacjentów z chorobą Parkinsona ze zmniejszoną skutecznością lewodopy
Badanie przeprowadzane w: Holandia
To badanie koncentruje się na pacjentach, których organizm zbyt szybko rozkłada lewodopę, standardowy lek stosowany w chorobie Parkinsona. Badacze testują różne podejścia terapeutyczne z użyciem apomorfiny (lek bezpośrednio stymulujący receptory dopaminowe w mózgu) i rifaksyminy (antybiotyku).
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 25 lat, rozumieć język niderlandzki i posiadać zdiagnozowaną przez neurologa chorobę Parkinsona. Muszą wykazywać udokumentowaną oporność na lewodopę, potwierdzoną zwiększonymi poziomami enzymów AADC lub TDC we krwi lub kale.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci obecnie przyjmujący antybiotyki lub z ich przyjmowaniem w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z alergiami na badane leki, ciężkimi chorobami serca, wątroby lub nerek, demencją, historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby z głęboką stymulacją mózgu.
Cel badania: Badanie porównuje skuteczność różnych kombinacji leków w zarządzaniu objawami u pacjentów z problemami w metabolizmie lewodopy. Uczestnicy otrzymują apomorfinę poprzez iniekcję podskórną lub rifaksyminę w tabletkach doustnych, przy jednoczesnym kontynuowaniu regularnego leczenia.
Badane leki: Apomorfina bezpośrednio stymuluje receptory dopaminowe w mózgu, omijając potrzebę konwersji przez enzymy. Rifaksymina to antybiotyk badany pod kątem zmniejszania bakterii jelitowych, które mogą zakłócać działanie leków przeciwparkinsonowskich poprzez produkowanie określonych enzymów.
Badanie CVN424 w redukcji powikłań ruchowych u pacjentów z chorobą Parkinsona
Badanie przeprowadzane w: Czechy, Polska, Hiszpania, Francja, Włochy
To 12-tygodniowe badanie ocenia skuteczność leku CVN424 w zmniejszaniu czasu "OFF" – okresów, gdy zwykłe leki przeciwparkinsonowskie nie działają dobrze i objawy powracają.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 30 lat, zdiagnozowaną chorobę Parkinsona z bradykinezją i dobrą odpowiedzią na lewodopę, BMI między 18,0 a 35,0, stadium 3 lub niższe w skali Modified Hoehn and Yahr w stanie "ON", wynik co najmniej 24 w Montreal Cognitive Assessment, stabilne leki przeciwparkinsonowskie przez co najmniej 4 tygodnie, przyjmowanie lewodopy co najmniej 4 razy dziennie oraz średnio co najmniej 3 godziny czasu "OFF" dziennie.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy choroby Parkinsona, spoza określonego przedziału wiekowego, niezdolni do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historiami reakcji alergicznych na badany lek oraz obecnie uczestniczące w innych badaniach klinicznych.
Cel badania: Uczestnicy przyjmują CVN424 lub placebo raz dziennie przez 12 tygodni, prowadząc dziennik objawów. Badanie ocenia zmiany w średnim dziennym czasie "OFF" oraz bezpieczeństwo leku poprzez regularne kontrole, badania fizyczne i testy EKG.
Badany lek: CVN424 to eksperymentalna terapia testowana jako dodatkowe leczenie dla pacjentów z powikłaniami ruchowymi, mająca na celu zmniejszenie okresów "OFF" i poprawę kontroli nad ruchem.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności radotinibu w porównaniu z placebo u osób z chorobą Parkinsona
Badanie przeprowadzane w: Francja
To 6-miesięczne badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję radotinibu w różnych dawkach (50-200 mg) u pacjentów z chorobą Parkinsona zdiagnozowaną w ciągu ostatnich trzech lat, którzy jeszcze nie rozpoczęli regularnego leczenia.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 40-80 lat z prawidłowym ciśnieniem krwi i częstością akcji serca, normalnymi wynikami badań laboratoryjnych, rozpoznaniem choroby Parkinsona w ciągu ostatnich 3 lat, pozytywnym skanem DAT pokazującym zmniejszoną funkcję dopaminy, łagodnym do umiarkowanego stadiowaniem choroby (Hoehn & Yahr 2.5 lub mniej), bez wcześniejszego leczenia i niewymagający terapii dopaminergicznej w ciągu 6 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 65 lat, ciąża lub karmienie piersią, historia głębokiej stymulacji mózgu, wcześniejsze operacje mózgu, znaczące choroby serca, niekontrolowane nadciśnienie, ciężkie choroby wątroby lub nerek, aktywny nowotwór lub historia nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat, udział w innych badaniach klinicznych, historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku oraz ciężkie stany zdrowia psychicznego.
Cel badania: Uczestnicy przyjmują kapsułki radotinibu lub placebo doustnie. Badanie monitoruje zmiany objawów choroby przy użyciu skali MDS-UPDRS, mierzy poziomy leku we krwi i ocenia ogólną jakość życia. Bada się także, jak długo mija czas, zanim pacjenci potrzebują standardowych leków przeciwparkinsonowskich.
Badany lek: Radotinib to lek badawczy podawany doustnie, pierwotnie opracowany jako inhibitor kinazy tyrozynowej, obecnie badany pod kątem potencjalnych właściwości neuroprotekcyjnych w chorobach neurodegeneracyjnych.
Badanie donepezilu w łagodnym zaburzeniu poznawczym u pacjentów z chorobą Parkinsona
Badanie przeprowadzane w: Hiszpania
To 12-miesięczne badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność donepezilu – leku tradycyjnie stosowanego w chorobie Alzheimera – u osób z chorobą Parkinsona doświadczających łagodnego zaburzenia poznawczego.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 50-80 lat z rozpoznaniem choroby Parkinsona według kryteriów Movement Disorder Society, obrazowaniem mózgu zgodnym z diagnozą, stadiami I-III w skali Hoehn and Yahr, osobistymi obawami dotyczącymi problemów z pamięcią lub myśleniem trwającymi co najmniej 6 miesięcy, diagnozą łagodnego zaburzenia poznawczego związanego z chorobą Parkinsona (wynik MoCA między 20 a 24 oraz zmiany w 2 z 10 testów neuropsychologicznych) trwającą co najmniej 3 miesiące oraz stabilnym leczeniem dopaminergicznym przez co najmniej 4 tygodnie.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy choroby Parkinsona, poza określonym przedziałem wiekowym oraz należące do grup wrażliwych niezdolnych do wyrażenia świadomej zgody.
Cel badania: Uczestnicy przyjmują donepezil lub placebo doustnie przez 12 miesięcy. Badanie monitoruje funkcje poznawcze przy użyciu skal PD-CRS i PD-CFRS oraz ocenia zmiany w objawach ruchowych i nieruchowych, nastroju i codziennym funkcjonowaniu.
Badany lek: Donepezil to inhibitor cholinesterazy zwiększający poziomy acetylocholiny w mózgu, co może poprawić pamięć i funkcje poznawcze. Obecnie badany jest pod kątem potencjalnych korzyści w łagodnym zaburzeniu poznawczym związanym z chorobą Parkinsona.
Badanie wpływu eksenaty du na progresję wczesnej choroby Parkinsona u pacjentów
Badanie przeprowadzane w: Szwecja
To badanie bada, jak eksenatyda (Bydureon) – lek podawany jako iniekcja podskórna o przedłużonym uwalnianiu – wpływa na mózg i czy może spowolnić pogarszanie się objawów ruchowych u osób z wczesną chorobą Parkinsona.
Kryteria włączenia: Pacjenci z rozpoznaniem choroby Parkinsona według wytycznych medycznych, którzy ukończyli wcześniejsze badanie i jego pierwszą fazę obserwacyjną, w stadium Hoehn and Yahr 2 lub mniejszym podczas przyjmowania leków, obecnie przyjmujący lewodopę, bez potrzeby znaczących zmian w leczeniu i bez istotnych zmian w zdolnościach ruchowych w ciągu ostatniego roku, w wieku 25-80 lat, zdolni do samodzielnego przyjmowania leku lub z pomocą.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci bez diagnozy choroby Parkinsona, spoza określonego przedziału wiekowego, należący do grup wrażliwych, niezdolni do przerwania aktualnego leczenia dopaminergicznego, z warunkami medycznymi mogącymi zakłócać badanie lub niechętni do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Uczestnicy otrzymują iniekcje Bydurea (2 mg) raz w tygodniu. Badanie obejmuje oceny FDG-PET na początku, po 9 i 21 miesiącach, ocenę objawów ruchowych przy użyciu MDS-UPDRS oraz testy parametrów opartych na płynach biologicznych w określonych odstępach czasu.
Badany lek: Eksenatyda (Bydureon) to agonista receptora GLP-1 badany pod kątem potencjalnych efektów neuroprotekcyjnych w chorobie Parkinsona, podawany jako długodziałająca iniekcja podskórna.
Badanie montelukastu w spowolnieniu progresji choroby Parkinsona u pacjentów z łagodnymi do umiarkowanych objawami
Badanie przeprowadzane w: Szwecja
To badanie ocenia, czy montelukast – lek zwykle stosowany w astmie i alergiach poprzez redukcję stanu zapalnego w drogach oddechowych – może spowolnić progresję łagodnej do umiarkowanej choroby Parkinsona.
Kryteria włączenia: Pacjenci, którzy wyrazili pisemną zgodę na udział, z rozpoznaniem choroby Parkinsona, obojga płci, w stadium H&Y ≤ 2 w stanie OFF (wczesne stadia choroby bez leków), w wieku 35-80 lat, z kliniczną diagnozą choroby Parkinsona trwającą mniej niż 4 lata, obecnie otrzymujący leczenie lewodopą, zdolni do samodzielnego przyjmowania leku badanego oraz (dla kobiet) rok po menopauzie lub skłonni do stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji podczas leczenia i przez 3 miesiące po ostatniej dawce.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z inną chorobą niż choroba Parkinsona, nie we wczesnym do umiarkowanego stadium, spoza określonego przedziału wiekowego oraz należący do grup wrażliwych.
Cel badania: Uczestnicy otrzymują film policzkowy montelukastu lub placebo. Badanie trwa 21 miesięcy z regularnymi ocenami objawów ruchowych w stanie OFF-medication przy użyciu MDS-UPDRS Part 3, a także ocenami objawów nieruchowych, lęku, depresji i zdarzeń niepożądanych w 6, 12, 18 i 21 miesięcy.
Badany lek: Montelukast to antagonista receptora leukotrienowego badany jako film policzkowy pod kątem potencjału w redukcji stanu zapalnego w mózgu i spowolnieniu progresji wczesnej do umiarkowanej choroby Parkinsona.
Badanie bólu w chorobie Parkinsona: ocena efektów 18F-MPPF u pacjentów z bólem i bez bólu
Badanie przeprowadzane w: Francja
To badanie wykorzystuje specjalną technikę obrazowania PET z użyciem znacznika [18F]-MPPF do badania roli układu serotoninowego w bólu u osób z chorobą Parkinsona. Celem jest zrozumienie, jak mózg przetwarza ból u pacjentów z chorobą Parkinsona.
Kryteria włączenia: Pacjenci z chorobą Parkinsona według określonych kryteriów medycznych, mężczyźni i kobiety w wieku 40-80 lat, na stabilnym leczeniu choroby Parkinsona przez co najmniej 4 tygodnie przed dołączeniem do badania, z wynikiem MOCA większym niż 25 (test sprawdzający umiejętności pamięci i myślenia), wynikiem HADS-D wynoszącym 11 lub mniej (kwestionariusz mierzący poziomy depresji), afiliowani do systemu zabezpieczenia społecznego oraz wyrażający wolną, świadomą i pisemną zgodę.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci bez choroby Parkinsona, spoza określonego przedziału wiekowego oraz należący do grup wrażliwych.
Cel badania: Uczestnicy są podzieleni na dwie grupy – doświadczających bólu i bez bólu. Badanie mierzy, jak [18F]-MPPF jest rozprowadzany w mózgu, szczególnie w móżdżku, aby zrozumieć różnice między obiema grupami. Ocenia się także związek między wychwytem [18F]-MPPF a intensywnością bólu oraz innymi cechami bólu, a także jak łączy się to z sieciami mózgowymi zaangażowanymi w percepcję bólu.
Badany lek: [18F]-MPPF to środek obrazujący podawany dożylnie podczas skanowania PET, pozwalający badaczom wizualizować aktywność receptorów serotoninowych w mózgu i dostarczający informacji o patofizjologii bólu w chorobie Parkinsona.
Badanie safinamidu i rasagiliny w leczeniu zmęczenia u pacjentów z chorobą Parkinsona na stabilnym leczeniu dopaminergicznym
Badanie przeprowadzane w: Hiszpania
To 24-tygodniowe badanie porównuje dwa leki – safinamid i rasagiliną – u osób z chorobą Parkinsona doświadczających uporczywego zmęczenia, pomimo stabilnej terapii dopaminergicznej.
Kryteria włączenia: Pacjenci obojga płci w wieku 50-80 lat z rozpoznaniem choroby Parkinsona przez co najmniej trzy lata według określonych kryteriów, obrazowaniem mózgu zgodnym z chorobą Parkinsona, w stadiach I-IV w skali Hoehn and Yahr w fazie "ON", doświadczający zmęczenia przez co najmniej miesiąc przed pierwszą wizytą (wynik w skali zmęczenia 8 lub wyższy), na stabilnej dawce lewodopy samodzielnie lub z innymi lekami przez co najmniej cztery tygodnie przed wizytą przesiewową oraz zdolni do wyrażenia pisemnej zgody.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci nie doświadczający objawów zmęczenia związanych z chorobą Parkinsona, spoza określonego przedziału wiekowego, niespełniający wymogów płciowych, należący do grup wrażliwych.
Cel badania: Uczestnicy otrzymują safinamid (100 mg dziennie) lub rasagiliną (1 mg dziennie) doustnie przez 24 tygodnie, kontynuując stabilne leczenie dopaminergiczne. Regularne monitorowanie obejmuje ciśnienie krwi, częstość akcji serca, badania krwi, EKG oraz ocenę objawów ruchowych przy użyciu MDS UPDRS-III.
Badane leki: Safinamid to selektywny inhibitor MAO-B z dodatkowym działaniem na uwalnianie glutaminianu. Rasagilina to również selektywny inhibitor MAO-B. Oba leki są zatwierdzone jako terapia dodatkowa dla pacjentów na stabilnym leczeniu dopaminergicznym i badane pod kątem skuteczności w zarządzaniu objawami zmęczenia w chorobie Parkinsona.
Badanie bezpieczeństwa i efektów ACI-7104.056 u pacjentów z wczesną chorobą Parkinsona
Badanie przeprowadzane w: Hiszpania, Niemcy
To badanie testuje szczepionkę ACI-7104.056 zaprojektowaną w celu wywołania produkcji przeciwciał, które mogą chronić przed progresją choroby Parkinsona u osób we wczesnych stadiach choroby.
Kryteria włączenia: Pacjenci z potwierdzoną diagnozą wczesnych stadiów idiopatycznej choroby Parkinsona (trwającej nie dłużej niż 2 lata), obecnie przyjmujący pojedynczy lek L-Dopa w dawce 300 mg dziennie ze stabilną dawką przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania, obojga płci, w wieku 40-75 lat, z wagą ciała 45-110 kg i BMI 18-34 kg/m², w stadium Modified Hoehn-Yahr I-II, ze skanem DaT-SPECT zgodnym z chorobą Parkinsona.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci bez wczesnych stadiów idiopatycznej choroby Parkinsona, spoza określonego przedziału wiekowego, należący do grup wrażliwych oraz niespełniający innych konkretnych kryteriów zdrowotnych określonych przez badanie.
Cel badania: Szczepionka lub placebo są podawane jako iniekcja domięśniowa. Badanie monitoruje odpowiedź immunologiczną poprzez testy krwi oraz ocenia objawy ruchowe przy użyciu MDS-UPDRS Part III przez 100 tygodni. Przeprowadza się także skany DaT-SPECT po 48 i 100 tygodniach w celu oceny zmian w mózgu.
Badany lek: ACI-7104.056 to eksperymentalna szczepionka zaprojektowana do generowania przeciwciał przeciwko alfa-synukleinie, białku, które gromadzi się nieprawidłowo w mózgach pacjentów z chorobą Parkinsona, potencjalnie spowalniając progresję choroby.
Badanie bezpieczeństwa i efektów BIIB122 dla pacjentów z chorobą Parkinsona związaną z LRRK2
Badanie przeprowadzane w: Hiszpania, Niemcy
To 12-tygodniowe badanie ocenia bezpieczeństwo i efekty BIIB122 u osób z chorobą Parkinsona związaną z mutacją genetyczną LRRK2. Lek podawany jest jako tabletka doustna.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć 30-80 lat jeśli mają jedną kopię zmienionego genu LRRK2 lub co najmniej 30 lat jeśli mają dwie kopie, kliniczną diagnozę choroby Parkinsona spełniającą określone kryteria ekspertów ds. zaburzeń ruchu oraz potwierdzone wyniki testów genetycznych pokazujące patogenną wariant w genie LRRK2.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy choroby Parkinsona, spoza określonego przedziału wiekowego, niespełniające wymogów grup badania klinicznego oraz należące do grup wrażliwych.
Cel badania: Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania BIIB122 lub placebo w formie tabletek doustnych przez 12 tygodni. Badanie monitoruje bezpieczeństwo poprzez śledzenie zdarzeń niepożądanych oraz zmian w określonych biomarkerach we krwi i moczu związanych z chorobą Parkinsona.
Badany lek: BIIB122 to inhibitor kinazy badany pod kątem jego potencjału w zarządzaniu objawami choroby Parkinsona związanej z mutacją genetyczną LRRK2, działający poprzez hamowanie aktywności białka LRRK2.
Podsumowanie
Przedstawione 38 badań klinicznych dotyczących choroby Parkinsona odzwierciedla szeroki zakres innowacyjnych podejść terapeutycznych, od zaawansowanych terapii genowych po nowe kombinacje leków i immunoterapie. Znaczna część badań koncentruje się na wczesnych stadiach choroby, co sugeruje rosnące zainteresowanie interwencjami mogącymi spowolnić lub zmodyfikować przebieg choroby.
Zwraca uwagę zróżnicowanie geograficzne badań – wiele z nich prowadzonych jest w krajach europejskich, szczególnie w Hiszpanii, Francji, Niemczech, Włoszech i Polsce, co świadczy o silnej infrastrukturze badawczej w tych regionach. Niektóre badania koncentrują się na konkretnych podtypach genetycznych choroby Parkinsona, takich jak mutacje w genach LRRK2 i GBA1, co ilustruje postęp w kierunku medycyny spersonalizowanej.
Różnorodność testowanych terapii – od małych cząsteczek chemicznych przez terapię genową po przeciwciała monoklonalne – pokazuje wielowymiarowe podejście do walki z tą złożoną chorobą neurodegeneracyjną. Wiele badań kładzie nacisk nie tylko na objawy ruchowe, ale również na aspekty nieruchowe, takie jak zaburzenia poznawcze, zmęczenie i ból, co odzwierciedla holistyczne podejście do poprawy jakości życia pacjentów.
Francja
