Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo emapalumabu u dzieci i dorosłych z zespołem aktywacji makrofagów w przebiegu choroby Stilla lub tocznia rumieniowatego układowego

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy oceny leku emapalumab w leczeniu zespołu aktywacji makrofagów (MAS). Jest to poważne powikłanie występujące w przebiegu młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o początku układowym, choroby Stilla u dorosłych oraz tocznia rumieniowatego układowego. Zespół aktywacji makrofagów charakteryzuje się nadmierną aktywnością układu odpornościowego i może być stanem zagrażającym życiu.

Emapalumab jest podawany w formie wlewu dożylnego pacjentom, którzy nie zareagowali odpowiednio na standardowe leczenie wysokimi dawkami glikokortykosteroidów. Lek ten działa poprzez blokowanie określonych białek uczestniczących w procesie zapalnym. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 6 mg na kilogram masy ciała, a całkowity okres leczenia może trwać do 28 dni.

Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania emapalumabu u dzieci i dorosłych z zespołem aktywacji makrofagów. W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek przez okres do 8 tygodni, podczas których będzie oceniana ich odpowiedź na leczenie. Szczególną uwagę zwraca się na możliwość zmniejszenia dawek glikokortykosteroidów w trakcie terapii emapalumabem.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o przebiegu leczenia

    Badanie dotyczy oceny skuteczności leku o nazwie emapalumab podawanego dożylnie

    Lek jest przeznaczony dla pacjentów z zespołem aktywacji makrofagów (MAS)

  2. Krok 2

    Faza wstępna leczenia

    Otrzymasz wysokie dawki kortykosteroidów dożylnie przez minimum 3 dni

    Dawka kortykosteroidów będzie wynosić co najmniej 2 mg/kg/dzień lub 60 mg/dzień u dzieci powyżej 30 kg

    U dorosłych pacjentów dawka wyniesie minimum 1 g/dzień

  3. Krok 3

    Główna faza leczenia

    Rozpocznie się podawanie leku emapalumab w formie wlewu dożylnego

    Leczenie będzie trwało przez 8 tygodni

    W tym czasie będzie prowadzona regularna ocena skuteczności leczenia

    Dawka kortykosteroidów może zostać zmniejszona w zależności od odpowiedzi na leczenie

  4. Krok 4

    Kontrole i obserwacja

    Regularne badania krwi w celu monitorowania parametrów takich jak: poziom ferrytyny, płytek krwi, AST, trójglicerydów i fibrynogenu

    Ocena występowania gorączki i innych objawów choroby

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji leczenia

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Ocena końcowa skuteczności leczenia po 8 tygodniach

    Pacjentki w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną antykoncepcję przez 6 miesięcy po zakończeniu przyjmowania leku

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci w wieku od 6 miesięcy do 80 lat z aktywnym zespołem aktywacji makrofagów (MAS)

  • Pacjenci, którzy spełniają następujące kryteria diagnostyczne MAS:

    • Gorączka z poziomem ferrytyny >684 ng/mL
    • Oraz dowolne 2 z poniższych: • Liczba płytek krwi ≤181 x109/L • Poziom AST >48 U/L • Trójglicerydy >156 mg/dL • Poziom fibrynogenu ≤360 mg/dL
  • Pacjenci, którzy nie odpowiedzieli wystarczająco na wysokie dożylne dawki glikokortykosteroidów podawane przez minimum 3 dni
  • W przypadku Kohorty 1: Potwierdzona diagnoza młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o początku układowym lub choroby Stilla u dorosłych
  • W przypadku Kohorty 2: Potwierdzona diagnoza tocznia rumieniowatego układowego według kryteriów SLICC 2012
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki leku
  • Wymagana zgoda pacjenta lub jego prawnego opiekuna na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci z aktywną infekcją bakteryjną lub wirusową wymagającą leczenia
  • Osoby z poważnymi chorobami współistniejącymi (takimi jak niewydolność serca, ciężka choroba nerek lub wątroby)
  • Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne (leki osłabiające układ odpornościowy) w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z chorobami nowotworowymi w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub przyjmujące leki przeciwkrzepliwe
  • Pacjenci z nadwrażliwością na składniki badanego leku
  • Osoby z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokim ciśnieniem krwi)
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Emapalumab jest przeciwciałem monoklonalnym stosowanym w leczeniu zespołu aktywacji makrofagów (MAS). Lek ten działa poprzez blokowanie białka interferonu gamma, które odgrywa kluczową rolę w procesie zapalnym. Jest stosowany u dzieci i dorosłych z zespołem aktywacji makrofagów występującym w przebiegu choroby Stilla (w tym młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o początku układowym oraz choroby Stilla u dorosłych) oraz u pacjentów z MAS w przebiegu tocznia rumieniowatego układowego. Lek podawany jest w formie wlewu dożylnego i ma na celu zmniejszenie stanu zapalnego oraz złagodzenie objawów choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Emapalumab – Jest to innowacyjny lek biologiczny podawany w formie wlewu dożylnego, który został opracowany do leczenia zespołu aktywacji makrofagów (MAS) występującego w przebiegu młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o początku układowym (sJIA), choroby Stilla u dorosłych (AOSD) oraz tocznia rumieniowatego układowego (SLE). Lek działa poprzez blokowanie interferonu gamma (IFNγ), kluczowej cząsteczki odpowiedzialnej za nadmierną aktywację układu odpornościowego w MAS. Należy do grupy przeciwciał monoklonalnych i jest obecnie badany w wieloośrodkowych badaniach klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność, bezpieczeństwo oraz właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne zarówno u dzieci, jak i dorosłych pacjentów.

Badane choroby

  • Zespół aktywacji makrofagów

    Rzadkie, poważne powikłanie układowe, charakteryzujące się nadmierną aktywacją i namnażaniem makrofagów i limfocytów T. Może wystąpić w przebiegu innych chorób autoimmunologicznych, szczególnie młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o początku układowym oraz choroby Stilla u dorosłych. Prowadzi do wysokiej gorączki, powiększenia wątroby i śledziony oraz zaburzeń w funkcjonowaniu wielu narządów.

  • Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów o początku układowym (sMIZS)

    Przewlekła choroba zapalna rozpoczynająca się przed 16 rokiem życia, charakteryzująca się zapaleniem stawów i objawami ogólnoustrojowymi. Typowe objawy obejmują codzienną gorączkę, wysypkę, powiększenie węzłów chłonnych i narządów wewnętrznych. Choroba ma przebieg przewlekły z okresami zaostrzeń i remisji.

  • Choroba Stilla o początku w wieku dorosłym

    Rzadka choroba zapalna o nieznanej przyczynie, występująca u osób dorosłych. Charakteryzuje się wysoką gorączką, wysypką, bólami stawów oraz zwiększonym poziomem markerów stanu zapalnego we krwi. Może przebiegać w postaci pojedynczego epizodu lub mieć charakter nawracający.

  • Toczeń rumieniowaty układowy

    Przewlekła choroba autoimmunologiczna atakująca wiele układów i narządów w organizmie. Charakteryzuje się produkcją autoprzeciwciał i tworzeniem kompleksów immunologicznych, które uszkadzają tkanki. Typowe objawy obejmują wysypkę na twarzy w kształcie motyla, bóle stawów, zmęczenie i nadwrażliwość na światło słoneczne.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-516153-52-00Kod protokołuNI-0501-14Planowana liczba uczestników41 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).