Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad ruxolitinibem w leczeniu zespołu hemofagocytarnego u dorosłych pacjentów na OIOM-ie

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu hemofagocytarnego (HS), który jest poważnym stanem zdrowia, mogącym prowadzić do niewydolności narządów. W badaniu testowany jest lek o nazwie ruksolitinib (znany również jako Jakavi), który jest stosowany w połączeniu z standardowym leczeniem, aby sprawdzić, czy może on skuteczniej poprawić stan pacjentów niż samo standardowe leczenie. Ruksolitinib działa jako inhibitor kinaz tyrozynowych, co oznacza, że wpływa na pewne procesy w komórkach, które mogą być związane z chorobą.

W badaniu biorą udział dorośli pacjenci, którzy są przyjęci na oddział intensywnej terapii z powodu zespołu hemofagocytarnego. Celem jest ocena, czy ruksolitinib może pomóc w odwróceniu niewydolności narządów, co jest mierzone za pomocą specjalnego wskaźnika zwanego SOFA. Pacjenci będą otrzymywać ruksolitinib w formie tabletek przez okres do 28 dni. W trakcie badania będą również monitorowane różne wskaźniki zdrowotne, takie jak poziom żelaza we krwi, liczba białych krwinek i inne.

Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności ruksolitinibu, ale także jego bezpieczeństwa u pacjentów w ciężkim stanie. Wyniki badania mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak leczyć zespół hemofagocytarny i poprawić opiekę nad pacjentami z tą chorobą. W badaniu mogą być również stosowane inne leki, takie jak metyloprednizolon i etoposid, które są częścią standardowego leczenia tego schorzenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Pacjent zostaje przyjęty do oddziału intensywnej terapii (ICU) z rozpoznaniem nabytego zespołu hemofagocytarnego (HS).

    Kwalifikacja do badania wymaga spełnienia określonych kryteriów, w tym wieku powyżej 18 lat oraz obecności objawów HS zgodnie z kryteriami HLH-2004 lub wynikiem HScore ≥ 200.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek ruxolitinib w postaci tabletek Jakavi 5 mg doustnie.

    Lek podawany jest w połączeniu ze standardowym leczeniem, mającym na celu poprawę funkcji narządów.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Stan pacjenta jest regularnie monitorowany, w tym temperatura ciała, poziom ferrytiny, liczba białych krwinek i inne wskaźniki biologiczne.

    Ocena stanu zdrowia odbywa się za pomocą skali SOFA, która mierzy stopień niewydolności narządów.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest poprawa przeżywalności pacjentów z HS oraz zmniejszenie wyniku SOFA o co najmniej 3 punkty w ciągu 7 dni.

    Dodatkowe cele obejmują ocenę ogólnego przeżycia, bezpieczeństwa stosowania ruxolitinibu oraz analizę markerów zapalnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia 16 października 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poddany dalszej obserwacji w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci muszą być dorośli, czyli mieć więcej niż 18 lat.
  • Pacjenci muszą mieć zespół hemofagocytarny (HS), który jest stanem, w którym układ odpornościowy atakuje własne komórki. Muszą spełniać określone kryteria diagnostyczne, takie jak 5 lub 6 kryteriów HLH-2004 lub wynik HScore równy lub większy niż 200.
  • Pacjenci muszą być przyjęci na oddział intensywnej terapii (ICU).
  • Pacjenci muszą potrzebować leczenia objawowego HS związanego z niewydolnością narządów, co jest określane przez wynik SOFA równy lub większy niż 4. SOFA to skala oceniająca funkcjonowanie narządów.
  • Pacjenci muszą podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent nie jest w stanie wyrazić zgody pisemnie, może to zrobić członek rodziny lub zaufana osoba. W sytuacjach nagłych, gdy nie ma członków rodziny, pacjent może zostać włączony do badania, a zgoda zostanie uzyskana, gdy stan pacjenta na to pozwoli.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować bardzo skuteczne środki antykoncepcyjne podczas leczenia i jeden dzień po jego zakończeniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie zostali przyjęci na oddział intensywnej terapii, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów kwalifikacyjnych, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ruxolitinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności w leczeniu zespołu hemofagocytarnego u pacjentów w stanie krytycznym. Lek ten jest inhibitorem JAK, co oznacza, że działa na określone szlaki sygnałowe w komórkach, które mogą być zaangażowane w procesy zapalne. W badaniu ruxolitinib jest stosowany w połączeniu z standardowym leczeniem, aby sprawdzić, czy może on skuteczniej poprawić funkcjonowanie narządów u pacjentów niż samo standardowe leczenie.

Co już wiadomo o tej terapii

Ruxolitinib – Jest to lek podawany doustnie, w postaci tabletek. Obecnie jest badany w kontekście zespołu hemofagocytarnego u pacjentów w stanie krytycznym, w ramach badań klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie zespołu hemofagocytarnego, szczególnie w przypadkach, gdy standardowe metody leczenia nie przynoszą oczekiwanych rezultatów. Mechanizm działania ruxolitinibu polega na hamowaniu enzymów JAK1 i JAK2, co prowadzi do zmniejszenia nadmiernej aktywacji układu odpornościowego. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinaz janusowych (JAK).

Badane choroby

Zespół hemofagocytarny (HLH) – Jest to rzadkie zaburzenie układu odpornościowego, w którym dochodzi do nadmiernej aktywacji i proliferacji limfocytów T oraz makrofagów. Prowadzi to do nadprodukcji cytokin, co skutkuje stanem zapalnym i uszkodzeniem tkanek. Objawy mogą obejmować gorączkę, powiększenie wątroby i śledziony, a także zmiany w wynikach badań krwi, takie jak niska liczba krwinek. Choroba może postępować szybko, prowadząc do niewydolności wielonarządowej. Wymaga szybkiej interwencji medycznej, aby zapobiec dalszemu uszkodzeniu narządów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-504513-77-00Kod protokołuAPHP220919Planowana liczba uczestników42 osobySponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).