Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Bezpieczeństwo i tolerancja przeciwciała bispecyficznego ALK1 i BMPRII (DIAG723) oraz chlorku sodu u dorosłych pacjentów z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej, dziedzicznej choroby zwanej Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, w której nieprawidłowo rozwijają się naczynia krwionośne. Skutkiem tego są częste i obfite krwawienia z nosa, zmętnienie błon śluzowych oraz ryzyko powstawania nieprawidłowych połączeń naczyniowych w różnych narządach.

W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie DIAG723. Jest to specjalny rodzaj przeciwciała, które jednocześnie wiąże się z dwoma celami – ALK-1 i BMPRII – aby pomóc regulować nieprawidłowy wzrost naczyń. Lek podawany jest w formie wstrzyknięcia pod skórę. W niektórych grupach pacjentów podawany jest również roztwór soli fizjologicznej, czyli sodium chloride, który służy jako substancja kontrolna.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku. Badanie rozpoczyna się od podania pojedynczych, stopniowo zwiększanych dawek, a następnie przechodzi do podawania kilku dawek w krótkim odstępie czasu. Pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych, a także wykonywane będą podstawowe badania laboratoryjne, pomiary ciśnienia i badania serca, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na lek.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta i badania wstępne

    Po przyjęciu do badania następuje wizyta w placówce, podczas której wypełnia się formularze oraz wykonuje się podstawowe badania laboratoryjne, pomiar ciśnienia, tętna oraz elektrokardiogram (EKG). wyniki służą jako punkt odniesienia do dalszej oceny.

    Przygotowuje się także miejsce podskórnej iniekcji, które będzie użyte w kolejnych częściach badania.

  2. Krok 2

    Podanie jednorazowej dawki (część a)

    W pierwszej części badania (część a) podaje się jednorazowo podskórnie diag723 lub placebo w postaci roztworu soli fizjologicznej (sodu chlorku). dawka jest ustalana w kolejnych kohortach, zaczynając od najniższej i stopniowo zwiększając się.

    Po podaniu pacjent jest monitorowany w placówce przez kilka godzin, a następnie pozostaje pod obserwacją w domu, zgłaszając ewentualne objawy niepożądane.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa po jednorazowej dawce

    W ciągu kolejnych dni wykonuje się powtórne badania laboratoryjne, kontrolę parametrów życiowych oraz ewentualne dodatkowe EKG, aby ocenić wystąpienie działań niepożądanych.

    Pacjent wypełnia także krótkie kwestionariusze dotyczące częstotliwości i nasilenia krwawień z nosa.

  4. Krok 4

    Przejście do dawkowania wielokrotnego (część B i C)

    Po zakończeniu oceny jednorazowej dawki, jeśli nie wystąpiły poważne problemy, badanie przechodzi do części B i C, w których podaje się diag723 podskórnie wielokrotnie, zgodnie z harmonogramem określonym w protokole (np. co tydzień lub co dwa tygodnie). dokładna liczba dawek i odstępy czasowe są ustalone indywidualnie dla każdej kohorty.

    Każda kolejna iniekcja jest poprzedzona krótką kontrolą parametrów życiowych oraz oceną ewentualnych objawów niepożądanych.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty kontrolne i badania

    W trakcie całego okresu dawkowania pacjent przychodzi na zaplanowane wizyty kontrolne, podczas których pobierane są próbki krwi do analizy farmakokinetycznej, badane są poziomy przeciwciał przeciw lekowi oraz ocenia się zmiany w hemoglobinie i innych parametrach krwi.

    Ocenia się także częstotliwość, czas trwania i nasilenie epistaksji (krwawień z nosa) oraz potrzebę transfuzji lub suplementacji żelaza.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału i podsumowanie

    Po zakończeniu zaplanowanego okresu terapii przeprowadza się ostateczne badania laboratoryjne, kontrolę parametrów życiowych oraz końcowy wywiad dotyczący jakości życia i samopoczucia.

    Wyniki są zbierane w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji leku, ale nie są udostępniane pacjentowi w formie indywidualnego raportu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Musí mieć potwierdzoną diagnozę Hereditary Haemorrhagic Telangiectasia (HHT) – diagnoza może być oparta na kryteriach Curaçao lub na badaniu genetycznym.
  • Musí mieć prawidłową czynność wątroby i nerek (określoną w protokole badania).
  • W częściach B i C uczestnik musi mieć umiarkowaną lub ciężką postać HHT, co może obejmować częste krwawienia z nosa (epistaksję) i/lub niedobór czerwonych krwinek (anemię) wymagający leczenia.
  • W części C uczestnik musi mieć HHT oraz potwierdzone nadciśnienie płucne (PAH).
  • Osoba musi być w stanie i chcieć stosować się do wszystkich wymagań i procedur badania.
  • Należy dostarczyć pisemną informowaną zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Posiadanie jakiejkolwiek poważnej, niekontrolowanej choroby, która według lekarza może utrudnić udział w badaniu lub wpłynąć na wyniki.
  • Jakakolwiek choroba, którą lekarz uzna za nieodpowiednią do udziału w badaniu.
  • Historia niedawnych zdarzeń zakrzepowo‑zatorowych (tworzenie się zakrzepów, które mogą blokować naczynia) lub poważnych chorób sercowo‑naczyniowych (serce lub naczynia krwionośne).
  • Aktywna lub niedawna poważna infekcja, w tym m.in. Wirusowe zapalenie wątroby typu B, Wirusowe zapalenie wątroby typu C, HIV lub gruźlica.
  • Stosowanie leków antyangiogennych (leków hamujących tworzenie nowych naczyń krwionośnych) lub innych leków zakazanych w badaniu.
  • Ostatnie zabiegi w nosie, które mogłyby utrudnić ocenę krwawienia z nosa.
  • Znana alergia (hipersensytywność) na przeciwciała monoklonalne lub na którykolwiek składnik leku badanego w tym badaniu.
  • Bycie w ciąży lub karmienie piersią.
  • Udział w innym badaniu klinicznym lub przyjmowanie innego leku przedbadawczego w określonym czasie przed rozpoczęciem tego badania.
  • Poprzednie przyjęcie leku DIAG723 (dotyczy części C badania).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DIAG723 to nowy lek w postaci przeciwciała monoklonalnego, które jednocześnie wiąże dwa różne cele w organizmie – receptory ALK‑1 i BMPRII. Działanie tego leku ma na celu wspomaganie procesów naprawczych w naczyniach krwionośnych, co może być korzystne dla osób z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT). W badaniu lek podawany jest podskórnie, czyli wstrzykiwany pod skórę, a uczestnicy otrzymują go w różnych schematach – najpierw pojedyncze dawki rosnące, a potem wielokrotne podania. Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Sodium chloride

    roztwór do wstrzykiwań podawany dożylnie, stosowany jako placebo w badaniu; jest powszechnie używany w medycynie jako płyn izotoniczny do uzupełniania soli i wody w organizmie; jest lekiem zatwierdzonym i szeroko opisanym w literaturze medycznej; klasyfikowany jest jako elektrolitowy roztwór doinfuzyjny.

  • DIAG723

    podskórna injekcja podawana w pojedynczych i wielokrotnych dawkach, będąca eksperymentalnym lekiem badanym w pierwszych badaniach u ludzi; jest to bispecyficzne przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko receptorom ALK‑1 i BMPRII, działające jako agonista wspierający prawidłowe tworzenie naczyń krwionośnych; aktualnie jest lekiem sierocym w fazie badań klinicznych i nie ma jeszcze zatwierdzenia, ale jest opisany w literaturze jako potencjalna terapia dla rzadkiej choroby HHT; klasyfikowany jest jako biologiczny lek przeciwciałowy.

Badane choroby

Dziedzicna krwotoczna teleangiektazja (HHT) - jest to wrodzona choroba naczyń krwionośnych, w której dochodzi do powstawania nieprawidłowych, cienkich naczyń (teleangiektazji) w skórze i błonach śluzowych. Najczęściej objawia się nawracającymi krwawieniami z nosa oraz powstawaniem zmian skórnych w postaci drobnych plamek. Z czasem mogą rozwijać się przetoki i malformacje tętniczo‑żyłowe w narządach wewnętrznych, takich jak płuca, wątroba czy mózg. Choroba ma charakter postępujący, a nowe teleangiektazje i malformacje mogą pojawiać się w kolejnych latach życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2026-526271-29-00Kod protokołuDIAG723-PT-CL-001Planowana liczba uczestników93 osoby

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).