W skrócie
Badania kliniczne badają RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), KOMPLEKS Z RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL hydrogen PHOSPHATE] (1:1) u dorosłych z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT). Badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję, z kontrolą taką jak parametry życiowe, EKG i badania laboratoryjne.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne badają RNA,(UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), KOMPLEKS Z RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL hydrogen PHOSPHATE] (1:1) u dorosłych z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT). Dostępne badanie to badanie fazy 1 i jest autoryzowane. Obejmuje dorosłych zdrowych ochotników oraz dorosłych pacjentów z HHT. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielu dawek. Badacze mierzą także zdarzenia niepożądane, parametry życiowe, EKG i badania laboratoryjne. Badanie obejmuje 48 uczestników.
Przegląd badania klinicznego
Dostępne badanie jest badaniem interwencyjnym, co oznacza, że badacze podają leczenie badawcze i następnie obserwują, co się dzieje. Badanie obejmuje dorosłych z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT).
Tytuł badania wskazuje, że jest to badanie fazy 1/2, ale rekord badania podany tutaj wskazuje fazę 1. Krótkie podsumowanie mówi, że badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji wielu dawek leku badawczego u dorosłych pacjentów z HHT.
Kogo obejmuje badanie
Rekord badania podaje, że badanie obejmuje dorosłych zdrowych ochotników oraz dorosłych pacjentów z HHT. Wymieniona choroba to HHT, więc główną grupą pacjentów są dorośli, którzy mają tę chorobę.
Liczba uczestników podana w rekrutacji wynosi 48 uczestników.
Faza i projekt badania
To badanie jest w fazie 1, co jest wczesnym etapem badań klinicznych. Badania w wczesnej fazie koncentrują się głównie na ustaleniu, czy leczenie można podawać bezpiecznie i jak pacjenci je tolerują.
Status badania to Autoryzowane. Lista interwencji obejmuje lek badawczy podawany jako iniekcja podskórna, co oznacza wstrzyknięcie pod skórę, oraz sól fizjologiczną buforowaną fosforanem do podania podskórnego.
Co badacze mierzą
Główny wynik to częstość zdarzeń niepożądanych (AEs). Zdarzenia niepożądane to problemy medyczne, które występują w trakcie badania, niezależnie od tego, czy są spowodowane leczeniem badawczym.
Bezpieczeństwo jest również monitorowane przy użyciu parametrów życiowych, EKG i ocen laboratoryjnych. Parametry życiowe to podstawowe pomiary zdrowia, takie jak ciśnienie krwi i puls, EKG to test zapisu elektrycznej aktywności serca, a oceny laboratoryjne to badania krwi lub innych próbek.
Co to oznacza dla pacjentów
Dla pacjentów to badanie dotyczy głównie ustalenia, czy leczenie badawcze można podawać bezpiecznie dorosłym z HHT. Badanie nie jest opisane jako ocena długoterminowych korzyści, więc najpierw koncentruje się na wczesnych informacjach o bezpieczeństwie.
Ponieważ badanie jest w wczesnym etapie, najważniejsze wyniki będą dotyczyć działań niepożądanych obserwowanych w trakcie badania, a także zmian w testach serca, badaniach laboratoryjnych i innych kontrolach bezpieczeństwa.