Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności engasertibu u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej, dziedzicznej choroby zwanej Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia, w której nieprawidłowe naczynia krwionośne prowadzą do częstych krwawień z nosa, czyli epistaxis. Celem badania jest sprawdzenie, czy codzienne przyjmowanie tabletki z substancją engasertib w dawce 40 mg zmniejsza liczbę epizodów krwawień w porównaniu z przyjmowaniem placebo.

Uczestnicy będą przyjmować jedną tabletkę dziennie przez około 28 tygodni, a w czasie trwania badania będą zapisywać w specjalnym dzienniczku każde wystąpienie krwawienia. Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, która tabletka jest aktywna, co pomaga w obiektywnej ocenie efektów. W trakcie badania planowane są regularne wizyty kontrolne, podczas których sprawdzane będą ogólne samopoczucie oraz ewentualne działania niepożądane leku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po wyrażeniu zgody zostają przeprowadzone badania wstępne, w tym pomiar ciśnienia, badanie krwi i wywiad medyczny, aby potwierdzić spełnienie kryteriów włączenia do badania.

    Następnie pacjent jest losowo przydzielany do jednej z dwóch grup: otrzymuje engasertib 40 mg lub placebo. podział jest podwójnie ślepy, co oznacza, że zarówno pacjent, jak i badacz nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Od pierwszego dnia po losowaniu pacjent przyjmuje jedną kapsułkę doustnie codziennie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia.

    Każda kapsułka zawiera 40 mg engasertib lub jest placebo – wygląd jest identyczny, więc nie ma możliwości odróżnienia.

    Lek jest przyjmowany przez 28 tygodni bez przerwy.

  3. Krok 3

    Codzienne prowadzenie dziennika

    Pacjent codziennie wypełnia elektroniczny dziennik HHT eDiary, w którym zapisuje liczbę epizodów krwawień z nosa oraz ich czas trwania.

    Informacje te są niezbędne do oceny skuteczności leczenia.

  4. Krok 4

    Okresowe wizyty kontrolne

    Co cztery tygodnie pacjent przychodzi na wizytę kontrolną, podczas której lekarz ocenia stan zdrowia, zbiera wyniki dziennika oraz wykonuje ewentualne badania laboratoryjne.

    W trakcie wizyty monitorowane są działania niepożądane i ewentualne potrzeby zmiany dawkowania, które jednak nie są wprowadzane bez wyraźnego uzasadnienia.

  5. Krok 5

    Wypełnianie kwestionariuszy oceniających objawy

    Na koniec 28‑tego tygodnia pacjent wypełnia ESS Questionnaire – kwestionariusz oceniający nasilenie objawów w ciągu ostatnich czterech tygodni, oraz NOSE HHT Questionnaire – ocenę objawów w ciągu ostatnich dwóch tygodni.

    Dodatkowo podaje całkowity czas trwania epistaxis w ostatnich czterech tygodniach oraz liczbę jednostek krwinek czerwonych (RBC) otrzymanych w trakcie badania.

  6. Krok 6

    Zakończenie fazy podwójnie ślepej

    Po upływie 28 tygodni pacjent przestaje przyjmować badany lek lub placebo.

    Następuje podsumowanie wyników klinicznych oraz przekazanie pacjentowi informacji o dalszym postępowaniu medycznym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w dniu pierwszej wizyty kwalifikacyjnej.
  • Musisz mieć pewną diagnozę dziedzicznej krwotocznej teleangiektazji (HHT) według kryteriów Curaçao, czyli: spontaniczne i nawracające krwawienia z nosa oraz przynajmniej dwa z następujących: liczne teleangiektazje (małe, czerwone naczynka) widoczne na ustach, wargach, palcach lub nosie; zmiany w narządach wewnętrznych (np. w przewodzie pokarmowym, płucach, wątrobie, mózgu lub kręgosłupie); lub bliski krewny pierwszego stopnia z potwierdzoną HHT.
  • W badaniu wstępnym musisz mieć wynik ESS (Epistaxis Severity Score) większy niż 4, co oznacza umiarkowane do ciężkiego nasilenie krwawień z nosa, a lekarz musi ocenić, że krwawienia są regularne i trwają kilka minut.
  • Musisz mieć anemię (niski poziom hemoglobiny: poniżej 13 g/dL u mężczyzn lub poniżej 12 g/dL u kobiet) lub w ciągu ostatnich 6 miesięcy otrzymać infuzję żelaza co najmniej 250 mg lub przetoczenie czerwonych krwinek lub całej krwi.
  • Jeśli masz cukrzycę przedcukrzycową, musi być ona stabilna klinicznie; a jeśli masz cukrzycę, musi być dobrze kontrolowana, co potwierdza wynik HbA1c (średni poziom cukru we krwi z ostatnich 2‑3 miesięcy) nie wyższy niż 8,0 %.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Miał/a Pan/i w przeszłości poważne lub niekontrolowane problemy skórne – czyli choroby lub zmiany na skórze, które wymagają leczenia i nie są pod kontrolą lekarza.
  • Wykonano lokalne zabiegi niszczące (np. kauteryzację) lub operacje na naczynkach w nosie (telangiektazie) krócej niż 6 tygodni przed wizytą kwalifikacyjną. Kauteryzacja to metoda polegająca na podgrzewaniu tkanek w celu ich zamknięcia lub usunięcia.
  • Przyjmowano leki o właściwościach antyangiogennych (hamują tworzenie nowych naczyń krwionośnych), takie jak: bevacizumab, pazopanib, talidomid, lenalidomid, pomalidomid, takrolimus, sirolimus, tamoksyfen, raloksyfen lub bazedoksifen, krócej niż 6 tygodni przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Stosowano doustnie traneksamat lub kwas epsilon‑aminokaproinowy, chyba że były przyjmowane w stałej dawce przynajmniej 4 tygodnie przed wizytą kwalifikacyjną i będą kontynuowane przez cały czas trwania badania.
  • Posiada nieuregulowane wysokie ciśnienie krwi (nadciśnienie) według oceny lekarza. Jeśli ciśnienie jest wysokie w dniu badania, można rozpocząć lub zmienić leki obniżające ciśnienie, ale ich dawka musi być ustabilizowana przed losowym przydziałem do grupy badanej.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Engasertib jest lekiem podawanym doustnie w postaci twardej kapsułki. W badaniu jest testowany jako potencjalne leczenie mające na celu zmniejszenie liczby epizodów krwawień z nosa u osób z umiarkowaną lub ciężką postacią dziedzicznej krwotocznej telangiektazji (HHT). Lek ten jest oznaczony jako lek sierocny, co oznacza, że został opracowany specjalnie dla rzadkiej choroby. W trakcie badania uczestnicy przyjmują go codziennie przez 28 tygodni, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są porównywane z grupą kontrolną otrzymującą placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

Engasertib - Engasertib jest podawany doustnie w postaci twardej kapsułki o dawce 40 mg raz dziennie. Obecnie lek znajduje się w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do powszechnego stosowania. Stosuje się go w leczeniu ciężkiej postaci dziedzicznej krwotocznej teleangiectazji, aby zmniejszyć liczbę krwawień z nosa. Działa poprzez blokowanie enzymu ATR, co hamuje naprawę DNA w nieprawidłowych komórkach; klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy ATR.

Badane choroby

Dziedzicna krwotoczna teleangiektazja (HHT) - Dziedziczna krwotoczna teleangiektazja (HHT) to wrodzona choroba naczyniowa, w której dochodzi do powstawania nieprawidłowych, rozszerzonych naczyń krwionośnych zwanych teleangiektazjami. Najczęściej zmiany te występują w błonie śluzowej nosa, skórze, przełyku i innych narządach. Teleangiektazje są podatne na pękanie, co prowadzi do nawracających krwawień, zwłaszcza z nosa. Z czasem mogą pojawiać się dodatkowe objawy, takie jak duszność czy zmęczenie, związane z utratą krwi. Choroba ma charakter postępujący, a liczne krwawienia zwiększają liczbę zmian naczyniowych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-524490-17-00Kod protokołuHHT-301Planowana liczba uczestników240 osóbSponsorVaderis Therapeutics AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).