Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku BCX17725 u pacjentów z zespołem Nethertona

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej zespołem Nethertona, który jest rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na skórę. Osoby z tym zespołem mają problemy ze skórą, które obejmują zaczerwienienie, łuszczenie się skóry oraz świąd. W badaniu będzie testowany lek o nazwie BCX17725, który jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań. Lek ten może być podawany na trzy sposoby: do żyły, pod skórę lub do mięśnia. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest ten lek, a także czy może pomóc w leczeniu objawów zespołu Nethertona u dorosłych i młodzieży.

Badanie będzie trwało kilka miesięcy i obejmie osoby w wieku od dwunastu do sześćdziesięciu pięciu lat. Uczestnicy będą otrzymywać lek przez dwanaście tygodni, podczas których lekarze będą obserwować, jak ich organizm reaguje na leczenie. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne wizyty, podczas których oceniana będzie ciężkość objawów skórnych, takich jak obszar i nasilenie zmian łuszczycowych oraz świąd. Lekarze będą również pobierać próbki krwi, aby sprawdzić, jaka ilość leku znajduje się w organizmie.

Podczas badania będzie monitorowane bezpieczeństwo leku poprzez obserwację wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić u uczestników. Badacze będą mierzyć poprawę stanu skóry za pomocą specjalnych skal oceny, które pozwalają określić, czy zmiany skórne się zmniejszają i czy zmniejsza się odczuwany świąd. Uczestnicy będą musieli również zgodzić się na pobieranie próbek z powierzchni skóry. Badanie pomoże określić, czy lek może być skutecznym sposobem leczenia tego rzadkiego schorzenia skóry.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Potwierdzenie diagnozy i kwalifikacja do badania

    Przed rozpoczęciem badania zostanie potwierdzona diagnoza zespołu Nethertona. Jeśli nie posiadasz wcześniejszej dokumentacji genetycznej potwierdzającej chorobę (mutacje w genie SPINK5), zostanie pobrana próbka krwi w celu wykonania testu genetycznego.

    Oceniona zostanie skala IGA (ocena ogólna dokonana przez lekarza) - wynik musi wynosić co najmniej 3 punkty oraz skala IASI (wskaźnik obszaru i nasilenia zmian skórnych) - wynik musi wynosić co najmniej 16 punktów.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia preparatem BCX17725

    W pierwszym dniu badania (określanym jako Dzień 1 lub baseline) rozpocznie się podawanie leku BCX17725.

    Lek jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań. Może być podawany na trzy sposoby: dożylnie (do żyły), podskórnie (pod skórę) lub domięśniowo (do mięśnia).

    Lek będzie podawany wielokrotnie przez określony czas. Szczegółowa dawka i częstotliwość podawania zostaną ustalone indywidualnie.

  3. Krok 3

    Okres leczenia - 12 tygodni

    Leczenie preparatem BCX17725 będzie trwało przez 12 tygodni.

    W tym czasie będą regularnie pobierane próbki krwi w celu sprawdzenia stężenia leku w surowicy krwi.

    Podczas wizyt lekarz będzie oceniał bezpieczeństwo i tolerancję leku, obserwując ewentualne działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia w 12. tygodniu

    Po upływie 12 tygodni leczenia zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena skuteczności terapii.

    Lekarz oceni zmianę w skali IASI - czy nastąpiła poprawa w zakresie obszaru i nasilenia zmian skórnych w porównaniu do stanu początkowego.

    Oceniona zostanie również zmiana w skali IGA - ogólna ocena stanu skóry przez lekarza.

    Zostaniesz poproszony o ocenę najgorszego swędzenia w ciągu ostatniego czasu przy użyciu skali numerycznej NRS - wynik zostanie porównany ze stanem przed rozpoczęciem leczenia.

  5. Krok 5

    Pobieranie próbek skóry

    W trakcie badania będą pobierane próbki skóry metodą strip (metoda polegająca na naklejeniu specjalnej taśmy na skórę i jej delikatnym zdjęciu).

    Procedura ta jest nieinwazyjna i służy do oceny stanu skóry.

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania, aż do jego zakończenia (EOS - End of Study), będą rejestrowane wszystkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.

    Obejmuje to wszelkie objawy lub dolegliwości, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

    Zostanie również oceniona immunogenność leku, czyli czy organizm wytwarza przeciwciała w odpowiedzi na podawany preparat.

  7. Krok 7

    Wymagania dotyczące antykoncepcji

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym lub mężczyzną, którego partnerka jest w wieku rozrodczym, konieczne jest stosowanie skutecznej antykoncepcji.

    Antykoncepcja musi być stosowana od momentu kwalifikacji do badania aż do 90 dni po ostatniej dawce leku BCX17725.

    Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią podczas udziału w badaniu.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 12-tygodniowego okresu leczenia i przeprowadzeniu wszystkich zaplanowanych ocen nastąpi zakończenie badania.

    Ostateczna ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia zostanie przeprowadzona podczas wizyty końcowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz być w stanie podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu (dokument potwierdzający, że rozumiesz na co się zgadzasz). Jeśli jesteś nastolatkiem, Ty musisz wyrazić zgodę, a Twój rodzic lub opiekun prawny (osoba odpowiedzialna za Ciebie przed prawem) musi również podpisać zgodę.
  • Musisz być mężczyzną lub kobietą, która nie jest w ciąży ani nie karmi piersią.
  • Musisz mieć od 12 do 65 lat.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Nethertona. Jeśli nie masz wcześniejszej dokumentacji potwierdzającej wariant genu SPINK5 (zmiany w konkretnym genie, które powodują tę chorobę), będziesz musiał oddać próbkę krwi do badania genetycznego (badania sprawdzającego Twoje geny) podczas wstępnej wizyty.
  • Twój wynik w skali IGA (skala oceniająca ogólny stan skóry) musi wynosić co najmniej 3 punkty, a wynik w skali IASI (skala oceniająca nasilenie zmian skórnych) musi wynosić co najmniej 16 punktów podczas wizyty wstępnej i w pierwszym dniu badania.
  • Jeśli jesteś kobietą, która może zajść w ciążę, lub mężczyzną, którego partnerka może zajść w ciążę, musisz zgodzić się na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (zabezpieczenia przed ciążą) od momentu rozpoczęcia badania aż do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku badanego.
  • Musisz być gotowy i zdolny do zrozumienia oraz przestrzegania wszystkich wymogów badania, w tym: być dostępnym przez cały czas trwania badania, rozumieć procedury badania i być w stanie samodzielnie wypełniać kwestionariusze (zestawy pytań) lub inne formularze oceniające, zgodzić się na pobieranie próbek ze skóry (niewielkich fragmentów skóry do badania).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może uczestniczyć w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym
  • Aby dowiedzieć się, czy możesz wziąć udział w badaniu, konieczna jest konsultacja z zespołem prowadzącym badanie, który oceni Twój stan zdrowia i sprawdzi, czy spełniasz wszystkie wymagania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BCX17725 to lek badawczy, który jest testowany u osób z zespołem Nethertona. Ten lek jest podawany przez okres 12 tygodni, aby sprawdzić, czy może pomóc w leczeniu tego schorzenia. W badaniu sprawdza się również, jak bezpieczny jest ten lek, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów oraz jak długo pozostaje w organizmie po podaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

BCX17725 – Jest to lek w fazie wczesnych badań klinicznych (faza 1/1b), który jest testowany u zdrowych ochotników oraz u pacjentów z zespołem Nethertona, rzadką genetyczną chorobą skóry. Substancja jest podawana w postaci pojedynczych i wielokrotnych dawek, a badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leku, jego tolerancji przez organizm oraz tego, jak długo pozostaje we krwi. Mechanizm działania BCX17725 na poziomie molekularnym nie został szczegółowo opisany w dostępnych danych, ale lek jest opracowywany specjalnie w celu leczenia zespołu Nethertona, który charakteryzuje się problemami ze skórą, włosami i zaburzeniami immunologicznymi. Badanie trwa 12 tygodni i ma sprawdzić, czy lek może być skuteczny i bezpieczny dla dorosłych i młodzieży z tą chorobą.

Badane choroby

Zespół Nethertona – Netherton Syndrome to rzadka choroba genetyczna, która objawia się od urodzenia lub wczesnego dzieciństwa. Charakteryzuje się trzema głównymi cechami: zmianami skórnymi przypominającymi rybią łuskę, specyficznymi zaburzeniami włosów oraz skłonnością do alergii. Skóra jest sucha, zaczerwieniona i pokryta łuskami, co powoduje swędzenie i dyskomfort. Choroba jest spowodowana mutacją w genie odpowiedzialnym za produkcję białka regulującego barierę ochronną skóry. Objawy utrzymują się przez całe życie, a ich nasilenie może się zmieniać. Pacjenci często cierpią na nawracające infekcje skórne oraz problemy z regulacją temperatury ciała.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-521973-16-00Kod protokołuBCX17725-101Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorBiocryst Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).