Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu acetylokarnityny na postęp stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) u pacjentów z tą chorobą

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby znanej jako stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Jest to poważna choroba neurologiczna, która prowadzi do stopniowej utraty zdolności ruchowych i funkcji życiowych. W ramach tego badania testowany będzie lek o nazwie acetyl-L-karnityna, który jest dostępny w formie roztworu doustnego. Celem badania jest ocena skuteczności tego leku w spowalnianiu postępu niepełnosprawności funkcjonalnej u pacjentów z ALS.

W badaniu będą testowane dwie różne dawki acetyl-L-karnityny: 1,5 g na dzień oraz 3 g na dzień. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do jednej z grup, które będą otrzymywać jedną z tych dawek lub placebo. Badanie potrwa 48 tygodni, podczas których regularnie oceniane będą zmiany w zdolnościach funkcjonalnych uczestników, takie jak połykanie, krojenie jedzenia, posługiwanie się sztućcami oraz chodzenie. Dodatkowo, monitorowane będą inne aspekty jakości życia, takie jak mobilność fizyczna, niezależność w codziennych czynnościach, jedzenie i picie, reakcje emocjonalne oraz komunikacja.

W trakcie badania będą również zbierane dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania acetyl-L-karnityny, w tym liczba zdarzeń niepożądanych. Uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne, podczas których będą przeprowadzane badania krwi oraz inne testy, aby monitorować ich stan zdrowia. Celem jest zrozumienie, czy acetyl-L-karnityna może pomóc w spowolnieniu postępu ALS i poprawie jakości życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup badawczych. Może to być grupa otrzymująca lek acetyl-L-karnitynę lub grupa otrzymująca placebo.

    Uczestnik zostaje poinformowany o dawkowaniu leku. W przypadku acetyl-L-karnityny, dawka wynosi 1,5 g na dzień lub 3 g na dzień, w zależności od przydzielonej grupy.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Lek jest przyjmowany doustnie w formie roztworu. Uczestnik przyjmuje lek codziennie przez okres 48 tygodni.

    W trakcie badania uczestnik kontynuuje przyjmowanie riluzolu w dawce 50 mg dwa razy dziennie, co jest wymagane przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania postępów i oceny skuteczności leczenia. Podczas tych wizyt oceniane są różne aspekty zdrowia, takie jak funkcje fizyczne i jakość życia.

    Ocena postępów odbywa się za pomocą skali ALSFRS-R, która mierzy zdolność do samodzielnego funkcjonowania, oraz innych narzędzi oceny jakości życia.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po 48 tygodniach uczestnik kończy udział w badaniu. Ostateczna ocena stanu zdrowia jest przeprowadzana, aby określić wpływ leczenia na postęp choroby.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Zachowana sprawność umysłowa, co oceni główny badacz.
  • Diagnoza stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) zgodnie z Kryteriami Gold Coast.
  • Czas trwania choroby 24 miesiące lub mniej od pojawienia się objawów, takich jak osłabienie kończyn lub objawy opuszkowe, podczas wizyty początkowej.
  • Zachowana samodzielność (zadowalająca funkcja opuszkowa i kręgosłupowa, co oznacza wynik 3 lub więcej w skali ALSFRS-R dla połykania, krojenia jedzenia i posługiwania się sztućcami oraz chodzenia).
  • Zadowalająca funkcja oddechowa (FVC, czyli pojemność życiowa płuc, wynosi 80% lub więcej wartości przewidywanej).
  • Udokumentowana progresja objawów mierzona skalą ALSFRS-R. Tempo progresji choroby (DFS) musi wynosić 0,33 lub więcej. DFS to (48 - wynik ALSFRS-R podczas badania przesiewowego) podzielone przez liczbę miesięcy od początku choroby do badania przesiewowego.
  • Zdolność do zrozumienia i przestrzegania wymagań badania.
  • Zdolność do wyrażenia pisemnej zgody osobiście lub za pośrednictwem prawnie upoważnionego przedstawiciela.
  • Leczenie riluzolem w dawce 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą początkową.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 18 do 75 lat, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy są częścią populacji wrażliwej, nie mogą brać udziału w badaniu. Populacja wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko lub mają ograniczoną zdolność do podejmowania decyzji.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Acetyl-L-karnityna to substancja, która jest badana w tym badaniu klinicznym, aby sprawdzić, czy może pomóc w spowolnieniu postępu choroby ALS, która wpływa na zdolność do samodzielnego funkcjonowania. ALS to choroba, która stopniowo osłabia mięśnie, a celem tego badania jest sprawdzenie, czy acetyl-L-karnityna może pomóc w utrzymaniu zdolności do wykonywania codziennych czynności. W badaniu testowane są dwa różne poziomy dawkowania, aby zobaczyć, który z nich jest bardziej skuteczny. Acetyl-L-karnityna jest często stosowana jako suplement diety i jest znana z tego, że wspiera produkcję energii w komórkach. W kontekście tego badania, naukowcy chcą zobaczyć, czy może ona również mieć pozytywny wpływ na osoby z ALS.

Co już wiadomo o tej terapii

Acetyl-L-karnityna – Acetyl-L-karnityna jest podawana doustnie w formie tabletek lub kapsułek. Obecnie jest badana w kontekście jej zastosowania w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), co jest przedmiotem licznych badań klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują spowolnienie postępu niepełnosprawności funkcjonalnej u pacjentów z ALS. Na poziomie molekularnym, acetyl-L-karnityna działa poprzez wspieranie produkcji energii w komórkach, co może pomóc w ochronie neuronów przed uszkodzeniem. Farmakologicznie, jest klasyfikowana jako suplement diety wspomagający funkcje mitochondrialne.

Badane choroby

Stwardnienie zanikowe boczne – Jest to choroba neurodegeneracyjna, która atakuje neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. W miarę postępu choroby, neurony te ulegają degeneracji, co prowadzi do osłabienia mięśni i utraty zdolności do wykonywania ruchów. Początkowe objawy mogą obejmować trudności z mówieniem, połykaniem oraz osłabienie mięśni rąk i nóg. Z czasem choroba prowadzi do coraz większych trudności w poruszaniu się, a także do problemów z oddychaniem. Choroba nie wpływa na zdolności poznawcze, ale może prowadzić do znacznego ograniczenia samodzielności. Postęp choroby jest stopniowy, a objawy nasilają się z czasem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-509853-29-00Planowana liczba uczestników246 osóbSponsorMario Negri Institute For Pharmacological Research

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).