Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności INCB000928 u pacjentów z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby o nazwie Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). Jest to rzadka choroba, w której mięśnie i tkanki łączące zamieniają się w kości, co prowadzi do ograniczenia ruchomości. W badaniu testowany jest lek o nazwie INCB000928, który jest inhibitorem ALK2. Lek ten ma postać tabletek powlekanych i jest przyjmowany doustnie. Celem badania jest sprawdzenie, czy INCB000928 może zapobiegać powstawaniu nowych zmian kostnych u osób z FOP.

Badanie jest prowadzone w sposób losowy i podwójnie ślepy, co oznacza, że uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo, a ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje który preparat. Badanie trwa 48 tygodni, a jego głównym celem jest ocena skuteczności leku w zapobieganiu nowym zmianom kostnym w ciągu pierwszych 24 tygodni. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, aby monitorować ich stan zdrowia i ewentualne skutki uboczne.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca INCB000928 lub grupa otrzymująca placebo.

    Leczenie polega na przyjmowaniu doustnie tabletek powlekanych. Tabletki można połykać w całości, rozkruszać i mieszać z jedzeniem lub płynami, lub podawać przez sondę do karmienia.

  2. Krok 2

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania, co 24 tygodnie, przeprowadzane są badania obrazowe całego ciała (z wyłączeniem głowy) w celu oceny nowych zmian kostnych.

    Oceniane są również objawy związane z zaostrzeniami choroby oraz ich nasilenie.

  3. Krok 3

    Kontrola bezpieczeństwa

    Regularnie monitorowane są parametry życiowe, wyniki badań EKG, echokardiogramów, badania fizykalne, badania czynności płuc, gęstość mineralna kości oraz dane laboratoryjne.

    Szczególną uwagę zwraca się na występowanie działań niepożądanych oraz ich ciężkość.

  4. Krok 4

    Analiza wyników

    Po zakończeniu 48 tygodni leczenia, porównywane są wyniki uczestników z grupy placebo i grupy otrzymującej INCB000928.

    Analizowane są parametry farmakokinetyczne leku w osoczu i/lub ślinie, takie jak maksymalne stężenie, czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia, minimalne stężenie oraz pole pod krzywą stężenia w czasie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoby dorosłe (18 lat i więcej) muszą być w stanie zrozumieć i chcieć podpisać formularz świadomej zgody.
  • Młodzież (od 12 do poniżej 18 lat) musi mieć pisemną zgodę rodziców lub opiekunów prawnych oraz własną pisemną zgodę na udział.
  • Kobiety i mężczyźni w wieku 12 lat i więcej mogą brać udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć kliniczne rozpoznanie Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), co oznacza, że mają wrodzone zniekształcenie dużych palców u stóp, okresowe obrzęki tkanek miękkich lub postępujące kostnienie heterotopowe (HO).
  • Uczestnicy muszą zgłaszać aktywność choroby FOP w ciągu roku przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Uczestnicy muszą być w stanie połknąć i zatrzymać tabletki podawane doustnie, w całości lub rozkruszone i zmieszane z jedzeniem lub płynami, lub być w stanie przyjąć rozkruszone tabletki przez sondę do karmienia.
  • Uczestnicy muszą być gotowi unikać ciąży lub ojcostwa w czasie trwania badania.
  • Uczestnicy muszą być gotowi i zdolni do poddania się obrazowaniu całego ciała przy niskiej dawce promieniowania (z wyłączeniem głowy) bez potrzeby intubacji.
  • Uczestnicy muszą być gotowi i zdolni do przestrzegania procedur badania, wymagań oraz uczestniczenia we wszystkich wizytach badawczych zgodnie z protokołem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), nie mogą uczestniczyć w badaniu. FOP to rzadka choroba, w której mięśnie i tkanki miękkie zamieniają się w kości.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje dzieci, młodzież i dorosłych.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć. Dotyczy to osób, które mogą być wrażliwe lub mają ograniczoną zdolność do podejmowania decyzji.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

INCB000928 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z postępującą kostniejącą fibrodysplazją (FOP). Lek ten ma na celu zapobieganie tworzeniu się nowych ognisk kostnienia heterotopowego (HO) u osób cierpiących na tę rzadką chorobę genetyczną.

Co już wiadomo o tej terapii

INCB000928 – INCB000928 jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z postępującą kostniejącą fibrodysplazją (FOP). Lek ten ma na celu zapobieganie tworzeniu się nowych ognisk kostnienia heterotopowego (HO) u osób z FOP. Mechanizm działania INCB000928 polega na modulacji szlaków molekularnych związanych z procesem kostnienia, co może pomóc w kontrolowaniu nieprawidłowego wzrostu kości. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w dziedzinie chorób rzadkich.

Badane choroby

Postępujące kostniejące zapalenie mięśni (fibrodysplasia ossificans progressiva) – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której mięśnie, ścięgna i inne tkanki miękkie stopniowo przekształcają się w kości. Proces ten zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie i postępuje z wiekiem, prowadząc do ograniczenia ruchomości stawów i deformacji ciała. Charakterystycznym objawem są tzw. flare-ups, czyli bolesne epizody zapalne, które mogą być wywołane urazem, infekcją lub spontanicznie. Zmiany kostne są nieodwracalne i mogą prowadzić do poważnych ograniczeń funkcjonalnych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia zmutowanego genu, aby doszło do jej rozwoju. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać coraz większych trudności w codziennym funkcjonowaniu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-504129-38-00Kod protokołuINCB 00928-201Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorIncyte Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).