Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad bezpieczeństwem i skutecznością saracatynibu w leczeniu pacjentów z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni (FOP)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby o nazwie Fibrodysplazja Osięgnieniowa Postępująca (FOP). Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nieprawidłowe tworzenie się kości w miejscach, gdzie normalnie nie powinno ich być, takich jak mięśnie, ścięgna czy więzadła. W badaniu zostanie wykorzystany lek o nazwie saracatinib, znany również pod kodem AZD0530. Lek ten jest podawany w formie tabletek powlekanych i ma na celu ocenę jego skuteczności w zapobieganiu tworzeniu się nowych zmian kostnych.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku saracatinib oraz jego wpływu na nieprawidłowe tworzenie się kości u pacjentów z FOP. Uczestnicy badania będą przyjmować lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez zespół medyczny. Badanie obejmuje również porównanie wyników u pacjentów przyjmujących lek z wynikami u pacjentów otrzymujących placebo.

Przebieg badania obejmuje kilka etapów, w tym ocenę liczby nowych zmian kostnych oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych. Uczestnicy będą poddawani różnym badaniom, takim jak tomografia komputerowa (CT) i pozytonowa tomografia emisyjna (PET), aby dokładnie ocenić wpływ leku na ich stan zdrowia. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w opracowaniu skutecznych metod leczenia dla osób z FOP.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje do podpisania formularz świadomej zgody.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 65 lat oraz potwierdzona diagnoza Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek AZD0530 (saracatinib) w formie tabletek powlekanych doustnie.

    Dawkowanie, częstotliwość i czas trwania przyjmowania leku są określone przez badaczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Okres randomizowanej próby kontrolowanej (RCT)

    Przez pierwsze 26 tygodni uczestnik bierze udział w randomizowanej próbie kontrolowanej, gdzie może otrzymywać lek lub placebo.

    Celem tego etapu jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku poprzez monitorowanie liczby nowych zmian kostnych.

  4. Krok 4

    Badania obrazowe

    Uczestnik poddawany jest badaniom obrazowym, takim jak PET i CT, w celu oceny nowych zmian kostnych.

    Badania te są wykonywane w określonych punktach czasowych, aby monitorować postęp choroby i reakcję na leczenie.

  5. Krok 5

    Okres otwartej próby

    Po zakończeniu 26-tygodniowego okresu RCT, uczestnik może przejść do 6-miesięcznego okresu otwartej próby, gdzie wszyscy uczestnicy otrzymują lek AZD0530.

    Celem tego etapu jest dalsza ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku.

  6. Krok 6

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych oraz skuteczności leczenia.

    Badacze oceniają zmiany w funkcjonalności ruchowej oraz inne wskaźniki zdrowotne, aby określić wpływ leku na stan zdrowia uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Musisz mieć od 18 do 65 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną chorobę o nazwie Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). To rzadka choroba, w której mięśnie i tkanki miękkie zamieniają się w kości.
  • Musisz mieć wrodzoną deformację dużych palców u stóp oraz historię spontanicznego lub wywołanego urazem tworzenia się dodatkowych kości, znanego jako heterotopowe kostnienie (HO).
  • Musisz mieć potwierdzony klasyczny typ FOP poprzez dokumentację genetyczną.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji oraz dodatkowo prezerwatywę, kapturek naszyjkowy lub inne środki plemnikobójcze od momentu zapisania się do badania do 4 tygodni po ostatniej dawce leku.
  • Mężczyźni muszą unikać prokreacyjnego stosunku płciowego z kobietami, które mogą mieć dzieci, od momentu zapisania się do badania do 4 tygodni po ostatniej dawce leku, stosując bardzo skuteczne metody antykoncepcji.
  • Mężczyźni z partnerką w ciąży muszą używać prezerwatywy przez cały czas trwania badania i przez 4 tygodnie po ostatniej dawce leku.
  • Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia od momentu zapisania się do badania do 4 tygodni po ostatniej dawce leku.
  • Musisz być w stanie zrozumieć i wypełnić dokumenty związane z badaniem oraz wyrazić zgodę na udział w badaniu.
  • Musisz być w stanie uczestniczyć w wizytach związanych z badaniem i przestrzegać wszystkich związanych z nim ograniczeń.
  • Musisz być w stanie poddać się procedurom takim jak PET (pozytonowa tomografia emisyjna) i CT (tomografia komputerowa).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku AZD0530.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z AZD0530.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania substancji, co może wpływać na jego zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez leczenie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na jego zdolność do zrozumienia i przestrzegania procedur badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AZD0530 to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jego głównym celem jest sprawdzenie, czy może on zapobiegać tworzeniu się nieprawidłowej tkanki kostnej, co jest problemem u osób z rzadką chorobą zwaną FOP. Lek ten działa poprzez blokowanie pewnych sygnałów w komórkach, które mogą prowadzić do niekontrolowanego wzrostu kości. Uczestnicy badania przyjmują ten lek, aby zobaczyć, czy może on pomóc w zmniejszeniu lub zatrzymaniu tego procesu.

Co już wiadomo o tej terapii

Saracatinib – Saracatinib jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie jest badany w kontekście leczenia rzadkiej choroby genetycznej zwanej postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni (FOP). W literaturze medycznej substancja ta jest analizowana pod kątem jej zdolności do zapobiegania tworzeniu się nieprawidłowej tkanki kostnej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie tworzeniu się heterotopowej ossyfikacji (HO), co jest kluczowym problemem u pacjentów z FOP. Na poziomie molekularnym saracatinib działa poprzez hamowanie aktywności enzymów kinaz tyrozynowych, co może ograniczać nieprawidłowy wzrost kości. Farmakologicznie klasyfikowany jest jako inhibitor kinaz tyrozynowych.

Badane choroby

Fibrodysplazja kostniejąca postępująca (FOP) – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której mięśnie, ścięgna i inne tkanki miękkie stopniowo przekształcają się w kość. Proces ten zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie i postępuje z czasem, prowadząc do ograniczenia ruchomości stawów. Nowo powstałe kości mogą tworzyć się w nieodpowiednich miejscach, co utrudnia codzienne funkcjonowanie. Choroba charakteryzuje się epizodami zapalnymi, które mogą być wywołane urazami, infekcjami lub spontanicznie. Zmiany kostne są trwałe i mogą prowadzić do znacznych deformacji ciała. FOP jest chorobą postępującą, co oznacza, że z czasem objawy mogą się nasilać.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515186-33-00Kod protokołuSTOPFOP1Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorAmsterdam UMC Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).