Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa TTI-0102 u pacjentów z zespołem MELAS

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z rzadką chorobą genetyczną o nazwie mitochondrialna encefalomiopatia, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne (MELAS). Choroba ta wpływa na funkcjonowanie mitochondriów, które są odpowiedzialne za produkcję energii w komórkach. Objawy mogą obejmować problemy z mięśniami, napady drgawek, epizody przypominające udar oraz nietolerancję wysiłku fizycznego. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie TTI-0102, który jest podawany w formie roztworu doustnego. Lek ten jest pochodną istniejącej substancji czynnej cysteaminy, znanej jako Cystagon®.

W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej TTI-0102 lub placebo, co oznacza, że niektórzy pacjenci mogą otrzymać substancję nieaktywną. Badanie będzie trwało do 6 miesięcy, a jego uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia. Ocena będzie obejmować testy funkcjonalne, takie jak 12-minutowy test marszu, oraz badania laboratoryjne i inne testy medyczne. Celem jest sprawdzenie, czy TTI-0102 może poprawić zdolność do wykonywania codziennych czynności i ogólną jakość życia pacjentów z MELAS.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu, w tym możliwych ryzyk i skutków ubocznych.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie jego cel i zasady.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje doustny lek TTI-0102 w formie roztworu.

    Lek jest podawany w celu oceny jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji w leczeniu pacjentów z MELAS (mitochondrialna encefalomiopatia, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne).

    Czas trwania leczenia wynosi do 6 miesięcy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem zmian w zdolności funkcjonalnej, co jest oceniane na podstawie 12-minutowego testu marszowego.

    Badania kontrolne odbywają się w dniach: 1 (początek), 4, 8, 12, 16, 20 tygodniu oraz na zakończenie badania w 24 tygodniu.

  4. Krok 4

    Ocena skutków ubocznych

    Podczas badania oceniane są wszelkie działania niepożądane, ich nasilenie oraz związek z przyjmowanym lekiem.

    Pacjent przechodzi regularne badania laboratoryjne, badania fizykalne, pomiary parametrów życiowych oraz badania EKG.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Podczas badania oceniana jest zmiana jakości życia pacjenta za pomocą skali WHOQOL-BREF oraz skali nasilenia zmęczenia FSS.

    Oceny te są przeprowadzane w dniach: 1 (początek), 4, 8, 12, 16, 20 tygodniu oraz na zakończenie badania w 24 tygodniu.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu badania, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku TTI-0102.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu i zrozumieć jego cel oraz możliwe ryzyka i skutki uboczne.
  • Mężczyźni muszą powstrzymać się od niezabezpieczonego stosunku płciowego do momentu zakończenia badania oraz zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 30 dni po ostatniej dawce leku.
  • Pacjent musi mieć odpowiedni dostęp do żył w celu pobierania krwi.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania wszystkich ocen i harmonogramu badania.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 16 do 60 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Diagnoza mitochondrialnej encefalomiopatii, kwasicy mleczanowej i epizodów udaropodobnych (MELAS), co oznacza obecność mutacji mtDNA związanej z MELAS oraz dwa lub więcej objawów klinicznych, takich jak cukrzyca, miopatia, napady drgawkowe, co najmniej jeden epizod udaropodobny w przeszłości i nietolerancja wysiłku.
  • Umiarkowane nasilenie choroby określone jako wynik w skali Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) między 15 a 45.
  • Zdolność do przejścia testu marszu 12-minutowego (12-MWT) na odległość co najmniej 150 metrów i nie więcej niż 1000 metrów w ciągu 30 dni przed lub w momencie badania przesiewowego.
  • Pacjenci regularnie przyjmujący suplementy diety, takie jak kreatyna, kwas alfa-liponowy, CoQ10, witaminy z grupy B, lewokarnityna, muszą przyjmować je przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem i zgodzić się na ich kontynuację przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi być gotowy do powstrzymania się od wprowadzania nowych suplementów diety i leków nieprzepisanych przez lekarza oraz być na stabilnej dawce leków przepisanych do zarządzania i zapobiegania napadom drgawkowym.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przyjmowania leku badawczego doustnie.
  • Kobiety muszą być niezdolne do rodzenia dzieci (np. po sterylizacji chirurgicznej lub po menopauzie) lub, jeśli są zdolne do rodzenia, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli kiedykolwiek miał reakcję alergiczną na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem, takich jak regularne wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

TTI-0102 to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest podawany doustnie. Jego celem jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z zespołem MELAS, który jest rzadkim schorzeniem mitochondrialnym. Lek ma na celu poprawę objawów związanych z tą chorobą, takich jak encefalomiopatia mitochondrialna, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne.

Co już wiadomo o tej terapii

TTI-0102 – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach wieloośrodkowego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania kontrolowanego placebo. Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji TTI-0102 u pacjentów z mitochondrialną encefalomiopatią, kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi (MELAS). Mechanizm działania leku na poziomie molekularnym nie jest jeszcze w pełni zrozumiany, ale badania koncentrują się na jego potencjalnym wpływie na poprawę funkcji mitochondrialnych. TTI-0102 jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Encefalomiopatia mitochondrialna z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi (MELAS) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na funkcjonowanie mitochondriów, czyli struktur odpowiedzialnych za produkcję energii w komórkach. Objawia się różnorodnymi problemami neurologicznymi, takimi jak napady padaczkowe, bóle głowy, a także epizody przypominające udar mózgu. Choroba może prowadzić do osłabienia mięśni, zmęczenia oraz problemów z koordynacją ruchową. W miarę postępu choroby mogą wystąpić trudności z pamięcią i uczeniem się. MELAS jest związana z mutacjami w mitochondrialnym DNA, co wpływa na produkcję energii w organizmie. Choroba często ujawnia się w dzieciństwie lub w młodym wieku dorosłym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-506723-28-00Kod protokołuTTI-MITO-001Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorThiogenesis Therapeutics

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).