Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem zagociguatu u pacjentów z MELAS

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby znanej jako Mitochondrialna encefalomiopatia, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne (MELAS). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na mitochondria, czyli struktury w komórkach odpowiedzialne za produkcję energii. Osoby z MELAS mogą doświadczać zmęczenia, problemów z pamięcią oraz epizodów przypominających udar. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku o nazwie zagociguat w leczeniu tej choroby.

W badaniu uczestnicy będą przyjmować zagociguat w formie tabletek w dawkach 7,5 mg lub 15 mg. Niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Badanie jest zaplanowane jako badanie krzyżowe, co oznacza, że uczestnicy będą przyjmować zarówno lek, jak i placebo w różnych okresach czasu. Celem jest ocena wpływu leku na zmęczenie i funkcje poznawcze, takie jak pamięć, u osób z MELAS.

Badanie potrwa około 12 tygodni, a uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leku. W trakcie badania będą wykonywane różne testy, aby sprawdzić, jak lek wpływa na zmęczenie i pamięć. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy zagociguat może być skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z MELAS.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 75 lat oraz diagnoza MELAS.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek zagociguat w formie tabletek doustnych.

    Dawkowanie obejmuje zagociguat 15 mg lub zagociguat 7.5 mg, w zależności od przydzielonej grupy badawczej.

    Lek przyjmowany jest regularnie przez określony czas trwania badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leku.

    Ocena obejmuje testy pamięci oraz ocenę zmęczenia, które są przeprowadzane w tygodniach 9-12.

    Dodatkowe testy, takie jak test Groton Maze Learning, są wykonywane w określonych tygodniach badania.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania uczestnik przechodzi wizytę kontrolną, podczas której oceniane są wszelkie działania niepożądane oraz ogólny stan zdrowia.

    Uczestnik może zostać zaproszony do kontynuacji w badaniu otwartym, jeśli spełnia określone kryteria.

Kto może wziąć udział w badaniu?

16 kryteriów

  • Musisz podpisać formularz zgody na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Jeśli masz zdiagnozowane zaburzenie psychiczne, takie jak zaburzenie dwubiegunowe, lękowe lub depresja, musisz być stabilny i na stałym leczeniu przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Jeśli jesteś kobietą, musisz spełniać jedno z dwóch kryteriów: być w okresie menopauzy (brak miesiączki przez co najmniej rok) lub być trwale niepłodną (np. po usunięciu jajników, macicy lub po sterylizacji) albo nie być w ciąży i nie karmić piersią w momencie badania przesiewowego oraz mieć negatywne wyniki testów ciążowych.
  • Uczestnicy, którzy mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji od momentu podpisania zgody do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Można całkowicie powstrzymać się od stosunków płciowych lub stosować skuteczne metody antykoncepcji, takie jak wkładka wewnątrzmaciczna, implant hormonalny lub kombinacja dwóch metod, np. prezerwatywa z środkiem plemnikobójczym i diafragma.
  • Kobiety stosujące hormonalną terapię zastępczą muszą stosować co najmniej jedną niehormonalną, skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia od momentu badania przesiewowego do 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Kobiety muszą zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania komórek jajowych przez 30 dni po ostatniej dawce oraz od karmienia piersią przez 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Musisz zgodzić się na przestrzeganie ograniczeń dotyczących stylu życia.
  • Musisz mieć od 18 do 75 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowany MELAS na podstawie obecności mutacji w mitochondrialnym DNA oraz historii jednego lub więcej epizodów udaropodobnych z wynikami rezonansu magnetycznego wskazującymi na zmiany udaropodobne.
  • Musisz uzyskać wynik poniżej normy w teście pamięci.
  • Musisz zgłaszać zmęczenie związane z MELAS jako "czasami", "często" lub "zawsze" w ocenie PGI-F.
  • Musisz być w stanie wykonać co najmniej jedno powtórzenie w teście wstawania i siadania w ciągu 30 sekund.
  • Musisz ukończyć wszystkie domowe cotygodniowe zadania przez co najmniej ostatnie 3 tygodnie okresu przesiewowego oraz co najmniej jedno zadanie PCFM-SF w tym okresie.
  • Musisz mieć liczbę płytek krwi wynoszącą co najmniej 150 000 na mikrolitr.
  • Musisz przyjmować optymalną, stabilną dawkę suplementu witaminy D lub mieć poziom witaminy D powyżej 30 ng/ml.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli lekarz prowadzący uzna, że udział w badaniu może być niebezpieczny dla jego zdrowia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Zagociguat to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z zespołem MELAS. Lek ten ma na celu zmniejszenie zmęczenia i poprawę funkcji poznawczych u osób dotkniętych tą chorobą. W badaniu ocenia się również, jak dobrze pacjenci tolerują ten lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Zagociguat – Zagociguat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2b badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z zespołem MELAS, który charakteryzuje się encefalomiopatią mitochondrialną, kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa zmęczenia i funkcji poznawczych u pacjentów z tym schorzeniem. Zagociguat działa na poziomie molekularnym poprzez wpływ na szlaki sygnalizacyjne związane z mitochondriami, co może poprawiać funkcjonowanie komórek. Klasyfikowany jest jako lek działający na układ mitochondrialny.

Badane choroby

Encefalomiopatia mitochondrialna z kwasicą mleczanową i epizodami udaropodobnymi (MELAS) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na mitochondria, czyli struktury komórkowe odpowiedzialne za produkcję energii. Objawy mogą obejmować osłabienie mięśni, bóle głowy, wymioty, a także epizody przypominające udar, które mogą prowadzić do problemów z mową i widzeniem. Choroba często zaczyna się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i może prowadzić do postępujących problemów neurologicznych. W miarę postępu choroby mogą wystąpić trudności z pamięcią i koncentracją, a także zmęczenie. Laktacidoza, czyli nadmiar kwasu mlekowego we krwi, jest częstym objawem, który może prowadzić do dodatkowych komplikacji. Choroba jest dziedziczona w sposób matczyny, co oznacza, że jest przekazywana przez matkę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515389-15-00Kod protokołuTIS6463-203Planowana liczba uczestników44 osobySponsorTisento Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).