Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa tisagenlecleucel u pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z wysokiego ryzyka B-komórkową ostrą białaczką limfoblastyczną

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL), która jest rodzajem nowotworu krwi. Skupia się na pacjentach pediatrycznych i młodych dorosłych z wysokim ryzykiem, którzy po zakończeniu terapii konsolidacyjnej nadal mają minimalną chorobę resztkową. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku tisagenlecleucel, który jest rodzajem terapii komórkowej. Tisagenlecleucel to zaawansowana forma leczenia, która wykorzystuje zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu.

W badaniu stosowane będą również inne leki, takie jak etoposide, cytarabine, vincristine sulfate, cyclophosphamide, methotrexate, fludarabine phosphate, tocilizumab oraz mercaptopurine. Leki te są podawane w różnych formach, takich jak wlewy dożylne czy tabletki, i mają na celu wspomaganie leczenia nowotworu. Niektórzy pacjenci mogą otrzymać placebo, co jest częścią standardowych procedur badawczych.

Przebieg badania obejmuje podanie leku tisagenlecleucel oraz monitorowanie pacjentów pod kątem skuteczności leczenia i ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu ocenę, jak długo pacjenci pozostają wolni od choroby oraz jak długo żyją po leczeniu. Wyniki te pomogą zrozumieć, jak skuteczna jest terapia tisagenlecleucel w porównaniu do innych dostępnych metod leczenia. Pacjenci będą monitorowani przez kilka lat, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów kwalifikacyjnych, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagane jest podpisanie formularza świadomej zgody.

    Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję narządów oraz spełniać inne kryteria zdrowotne, aby móc przystąpić do badania.

  2. Krok 2

    Leukafereza

    Przeprowadzana jest procedura leukaferezy, która polega na pobraniu komórek krwi pacjenta. Komórki te są następnie przetwarzane w celu przygotowania terapii.

  3. Krok 3

    Przygotowanie do terapii

    Pacjent otrzymuje chemioterapię przygotowawczą, która może obejmować leki takie jak cyklofosfamid i fludarabina. Leki te są podawane dożylnie.

    Celem tej fazy jest przygotowanie organizmu pacjenta do przyjęcia terapii komórkowej.

  4. Krok 4

    Podanie tisagenlecleucel

    Pacjent otrzymuje infuzję tisagenlecleucel, która jest terapią komórkową. Infuzja odbywa się dożylnie.

    Tisagenlecleucel to terapia, która ma na celu zwalczanie komórek nowotworowych w organizmie pacjenta.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Po podaniu terapii pacjent jest monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Regularne badania krwi i inne testy są przeprowadzane w celu oceny odpowiedzi na leczenie.

  6. Krok 6

    Długoterminowe obserwacje

    Pacjent jest objęty długoterminową obserwacją, która może trwać do kilku lat. Celem jest ocena długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć B-komórkową ostrą białaczkę limfoblastyczną z ekspresją CD19, co oznacza, że na powierzchni komórek białaczkowych obecne są specyficzne białka CD19.
  • Pacjent musi mieć nowo zdiagnozowaną B-komórkową ostrą białaczkę limfoblastyczną wysokiego ryzyka, która była leczona po raz pierwszy i ma minimalną chorobę resztkową (MRD) wynoszącą co najmniej 0,01% na końcu leczenia. Minimalna choroba resztkowa to mała ilość komórek białaczkowych, które mogą pozostać po leczeniu.
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 1 do 25 lat w momencie badania.
  • Pacjent musi mieć status wydolności co najmniej 60% według skali Lansky (dla dzieci poniżej 16 lat) lub Karnofsky (dla osób w wieku 16 lat i starszych). Skale te oceniają, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję narządów podczas fazy badania, co oznacza:
    • Funkcja nerek musi być odpowiednia dla wieku i płci, co jest mierzone poziomem kreatyniny we krwi.
    • Funkcja wątroby musi być odpowiednia, co oznacza, że poziomy enzymów wątrobowych (ALT i AST) nie mogą przekraczać 5 razy normy dla wieku, a poziom bilirubiny musi być poniżej 2 mg/dL (lub poniżej 4 mg/dL w przypadku zespołu Gilberta).
    • Funkcja płuc musi być odpowiednia, co oznacza brak lub łagodną duszność oraz saturację tlenem powyżej 90% w powietrzu atmosferycznym.
    • Funkcja serca musi być odpowiednia, co oznacza, że frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) musi wynosić co najmniej 45% lub frakcja skurczowa lewej komory (LVSF) co najmniej 28%.
    • Pacjent może mieć wcześniejsze leczenie chemioterapią indukcyjną i konsolidacyjną, ale nie więcej niż 3 bloki standardowej chemioterapii dla pierwszej linii leczenia B-ALL.
    • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu, a jeśli to konieczne, również zgodę rodziców lub opiekunów.
    • Pacjent musi spełniać kryteria instytucji do przeprowadzenia leukaferezy, czyli procedury pobierania komórek krwi.
    • Po spełnieniu wszystkich innych kryteriów, pacjent musi mieć zaakceptowany produkt leukaferezy, który nie jest mobilizowany, przez miejsce produkcji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki leczenia.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma aktywną infekcję, która wymaga leczenia.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo leczenia.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię innych nowotworów, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tisagenlecleucel to terapia stosowana w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną typu B, którzy są w grupie wysokiego ryzyka. Terapia ta jest stosowana, gdy pacjenci mają minimalną chorobę resztkową po zakończeniu terapii konsolidacyjnej. Tisagenlecleucel to rodzaj terapii komórkowej, która wykorzystuje zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania komórek nowotworowych. Celem tej terapii jest poprawa przeżycia całkowitego oraz przeżycia wolnego od choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Tisagenlecleucel – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu wysokiego ryzyka ostrej białaczki limfoblastycznej typu B u dzieci i młodych dorosłych. Obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych, a jego skuteczność jest oceniana pod kątem przeżycia całkowitego i przeżycia wolnego od choroby. Tisagenlecleucel działa poprzez modyfikację komórek T pacjenta, które następnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe. Należy do klasy leków immunoterapeutycznych, które wykorzystują układ odpornościowy do zwalczania raka.

Badane choroby

Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B wysokiego ryzyka – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który zaczyna się w białych krwinkach zwanych limfocytami B. Choroba charakteryzuje się szybkim wzrostem liczby niedojrzałych limfocytów, które gromadzą się w szpiku kostnym, krwi i innych częściach ciała. Wysokie ryzyko oznacza, że choroba ma tendencję do szybkiego postępu i może być trudniejsza do kontrolowania. Objawy mogą obejmować zmęczenie, gorączkę, łatwe siniaki lub krwawienia, a także bóle kości i stawów. Choroba może prowadzić do osłabienia układu odpornościowego, co zwiększa podatność na infekcje. W miarę postępu choroby, może dojść do powiększenia węzłów chłonnych, wątroby lub śledziony.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508081-15-00Kod protokołuCCTL019G2201JPlanowana liczba uczestników106 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).