Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ILB i Riluzolu u pacjentów z stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Rozpoczęcie udziału w badaniu

Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia. W pierwszej grupie będziesz otrzymywać lek badany ILB oraz placebo riluzol (substancję nieaktywną wyglądającą jak riluzol). W drugiej grupie będziesz otrzymywać riluzol oraz placebo ILB (substancję nieaktywną wyglądającą jak ILB).

Ani ty, ani twój lekarz nie będziecie wiedzieli, do której grupy zostałeś przydzielony. To nazywa się badaniem podwójnie zaślepionym i pomaga zapewnić obiektywne wyniki.

Na 48 godzin przed pierwszą wizytą badania (dzień 1) musisz przerwać przyjmowanie riluzolu, który być może już wcześniej przyjmowałeś.

Wizyta wyjściowa - dzień 1

Podczas tej wizyty zostaniesz poddany szczegółowym badaniom, które będą służyć jako punkt odniesienia dla dalszych pomiarów. Będzie to obejmować badania krwi, moczu oraz testy neurologiczne.

Zostanie wykonana skala funkcjonalna ALS w wersji poprawionej (ALSFRS-R), która ocenia twoje codzienne funkcjonowanie w różnych obszarach życia.

Zostanie zmierzona twoja wymuszona pojemność życiowa płuc (FVC), która pokazuje, ile powietrza możesz wydmuchnąć z płuc.

Otrzymasz pierwsze dawki leków zgodnie z przydzieloną grupą.

Przyjmowanie leków przez pierwsze 24 tygodnie

Przez cały okres badania będziesz przyjmować dwa rodzaje leków - jeden rzeczywisty i jeden placebo, w zależności od grupy, do której zostałeś przydzielony.

Jeśli jesteś w grupie ILB: będziesz otrzymywać iniekcje ILB oraz kapsułki placebo riluzolu doustnie.

Jeśli jesteś w grupie riluzolu: będziesz otrzymywać tabletki riluzolu RILUTEK 50 mg dwa razy dziennie (łącznie 100 mg dziennie) oraz iniekcje placebo ILB.

Dokładne dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leków zostaną ci szczegółowo wyjaśnione przez zespół badawczy.

Regularne wizyty kontrolne

Przez pierwsze 24 tygodnie będziesz regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w zaplanowanych terminach.

Podczas każdej wizyty będą przeprowadzane różne testy i badania w celu monitorowania twojego stanu zdrowia i postępu choroby.

Będą pobierane próbki krwi i moczu do badania biomarkerów - czyli substancji, które mogą wskazywać na aktywność choroby.

Będzie oceniana twoja sprawność funkcjonalna przy użyciu różnych skal, w tym ALSFRS-R i zmodyfikowanej skali Norrisa.

Badania dodatkowe podczas pierwszych 24 tygodni

Będziesz wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia, w tym kwestionariusz oceny ALS (ALSAQ-40) oraz kwestionariusz EuroQol (EQ-5D-5L).

Zostanie przeprowadzony test edynburskiego przesiewowego badania poznawczego i behawioralnego ALS (ECAS) w celu oceny funkcji poznawczych.

Jeśli zostaniesz wybrany do grupy 50 uczestników, będziesz miał wykonywane badania rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu.

Około 10 uczestników będzie miało dodatkowe badania krwi w celu określenia, jak organizm przetwarza lek ILB.

Ocena głównych wyników w 24. tygodniu

W 24. tygodniu badania zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena, która będzie porównana z wynikami z dnia 1.

Głównym celem będzie sprawdzenie zmian w skali ALSFRS-R, która pokazuje, jak szybko postępuje choroba.

Zostaną zbadane zmiany w poziomach neurofilamentu lekkiego (Nfl) w krwi oraz zewnętrznej domeny p75 (P75ECD) w moczu - to biomarkery, które mogą wskazywać na uszkodzenie neuronów.

Będzie również sprawdzony poziom N-acetyloasparaginianu (NAA) w krwi, który jest markerem zdrowia neuronów.

Kontynuacja leczenia od 24. do 48. tygodnia

Po 24. tygodniu badanie będzie kontynuowane przez kolejne 24 tygodnie (do 48. tygodnia włącznie).

Będziesz nadal przyjmować te same leki w tych samych dawkach.

Wizyty kontrolne będą odbywały się w regularnych odstępach czasu.

Wszystkie badania i testy będą kontynuowane zgodnie z harmonogramem badania.

Końcowa ocena w 48. tygodniu

W 48. tygodniu zostanie przeprowadzona ostateczna ocena wszystkich parametrów badanych w trakcie całego badania.

Będą powtórzone wszystkie testy wykonywane wcześniej, w tym badania krwi, moczu, testy funkcjonalne i kwestionariusze jakości życia.

Jeśli byłeś w grupie do badań MRI, zostanie wykonane ostatnie badanie obrazowe mózgu.

Zostanie ocenione twoje przeżycie całkowite - czyli czas od początku badania do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny lub konieczności wykonania tracheostomii (operacji utworzenia otworu w tchawicy w celu oddychania).

Monitorowanie bezpieczeństwa przez cały okres badania

Przez cały okres 48 tygodni będą monitorowane wszelkie działania niepożądane i poważne działania niepożądane, które mogą wystąpić.

Będą regularnie sprawdzane wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe oraz elektrokardiogram (EKG).

Wszystkie zmiany w twoim stanie zdrowia będą dokładnie rejestrowane i oceniane przez zespół medyczny.

Będą również zbierane informacje o wykorzystaniu opieki zdrowotnej, w tym o pobytach w szpitalu i wizytach na oddziale ratunkowym.