W skrócie
Dextran sulfate LOW molecular weight, znany również jako ILB, to badana substancja bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Jest badany w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS), postępującej chorobie układu nerwowego. Jedno zatwierdzone badanie fazy 2 ocenia ILB w porównaniu z riluzolem u 116 uczestników z ALS.
Najważniejsze informacje
- Dextran sulfate LOW molecular weight to badana substancja bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jest badany w fazie 2 badania klinicznego w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS).
- Badanie porównuje ILB podawany podskórnie z doustnym riluzolem.
- 116 uczestników bierze udział w tym randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu z podwójną atrapą.
- Głównym punktem końcowym jest zmiana w skali ALSFRS-R od wartości wyjściowej w 24. tygodniu.
- Badanie jest obecnie zatwierdzone i sponsorowane przez Oslo University Hospital.
Czym jest dextran sulfate LOW molecular weight?
Dextran sulfate LOW molecular weight to badana substancja, która w dokumentacji produktu występuje pod nazwą ILB. Jest to produkt z grupy substancji określonych 1, co oznacza, że należy do zdefiniowanej grupy chemicznej, a nie jest pojedynczą syntetyzowaną chemicznie małą cząsteczką ani substancją o charakterze białkowym. Substancja ta jest zaklasyfikowana do obszaru terapeutycznego chorób układu nerwowego. W dokumentacji produktu nie ma pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, więc na tym etapie pozostaje lekiem badanym. Podmiotem odpowiedzialnym wymienionym w dokumentacji jest Oslo University Hospital. Dextran sulfate LOW molecular weight został opracowany przez szwedzką firmę o nazwie TikoMed.
Jak działa dextran sulfate LOW molecular weight?
Źródła uzupełniające nie opisują konkretnego celu molekularnego ani mechanizmu działania ILB w ALS. Szersza klasa produktów dextranu siarczanowego o niskiej masie cząsteczkowej jest opisana w przewodniku dawkowania jako mająca zastosowanie w stanach związanych z przepływem krwi i krzepnięciem, takich jak wstrząs i żylna choroba zakrzepowo-zatorowa, gdzie podaje się ją dożylnie. Jednak ten przewodnik opisuje inną postać i inne wskazania niż podskórny produkt ILB badany w ALS, a w podanych źródłach nie podano mechanizmu działania dla badania w ALS.
W jakich chorobach badany jest dextran sulfate LOW molecular weight?
- Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) — postępująca choroba układu nerwowego, w której neurony ruchowe ulegają degeneracji i obumierają, prowadząc do osłabienia i zaniku mięśni. Zarejestrowane badanie fazy 2 ocenia ILB w tej chorobie.
Jak podaje się dextran sulfate LOW molecular weight?
W zarejestrowanym badaniu ILB jest przygotowywany jako roztwór do wstrzykiwań i podawany we wstrzyknięciu podskórnym w dawce 1 mg na kilogram masy ciała. Jest to inna droga podania niż w przypadku dożylnych produktów dextranu o niskiej masie cząsteczkowej opisanych w odrębnym przewodniku dawkowania, które są stosowane w innych wskazaniach.
Co wykazują badania kliniczne?
Istnieje jedno zarejestrowane badanie kliniczne dextranu sulfate LOW molecular weight w ALS. Jest to badanie fazy 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, z podwójną atrapą, które porównuje ILB z riluzolem, lekiem dopuszczonym do obrotu w ALS. Badanie jest obecnie zatwierdzone i planuje włączyć 116 uczestników.
Badanie ma dwie aktywne grupy: ILB podawany we wstrzyknięciu podskórnym w dawce 1 mg/kg oraz riluzol podawany jako 100 mg tabletki powlekane doustnie. Każda grupa ma również dopasowane placebo, co sprawia, że badanie ma konstrukcję podwójnej atrapy.
Głównym punktem końcowym badania jest zmiana w Skali Czynnościowej Stwardnienia Zanikowego Bocznego (wersja zrewidowana), znanej jako ALSFRS-R, od początku badania do 24. tygodnia. ALSFRS-R to skala oceniająca, jak dobrze osoba z ALS może wykonywać codzienne czynności, takie jak mowa, połykanie i poruszanie się.
Badanie jest sponsorowane przez Oslo University Hospital, a substancja występuje jako produkt testowany w jednym rekordzie badania. Dextran sulfate LOW molecular weight ma również oznaczenie sieroce w jednym rekordzie produktu, co oznacza, że jest opracowywany w leczeniu rzadkiej choroby.
Jakie działania niepożądane są znane?
Podane źródła uzupełniające nie opisują działań niepożądanych produktu ILB badanego w ALS. Przewodnik dawkowania dla innego dożylnego produktu dextranu o niskiej masie cząsteczkowej wymienia środki ostrożności, ale nie podaje profilu działań niepożądanych istotnego dla podskórnej postaci ILB w tym badaniu. W rekordzie rejestru nie zgłoszono żadnych danych o działaniach niepożądanych z badania w ALS.