Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa brepocytinibu u dorosłych pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zapalenia skórno-mięśniowego, które jest chorobą powodującą osłabienie mięśni oraz zmiany skórne. W badaniu będzie stosowany lek brepocitinib w postaci tabletek przyjmowanych doustnie oraz placebo. Lek brepocitinib działa jako silny inhibitor kinaz tyrozynowych, co oznacza, że blokuje określone białka w organizmie biorące udział w procesach zapalnych. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest brepocitinib w leczeniu zapalenia skórno-mięśniowego oraz czy jest bezpieczny dla osób dorosłych z tą chorobą.

Badanie będzie trwało 52 tygodnie i będzie miało postać randomizowaną i podwójnie ślepą, co oznacza, że uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących lek lub placebo, a ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje aktywny lek. Podczas badania oceniana będzie aktywność choroby zarówno w zakresie objawów mięśniowych, jak i skórnych. Lekarze będą sprawdzać siłę mięśni, stan skóry oraz ogólne samopoczucie uczestników w regularnych odstępach czasu. Uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie niektórych swoich dotychczasowych leków, takich jak kortykosteroidy czy leki przeciwmalaryczne.

W trakcie badania będzie mierzona całkowita poprawa stanu zdrowia uczestników przy użyciu specjalnego systemu punktowego, który uwzględnia ocenę lekarza, ocenę pacjenta, siłę mięśni, sprawność w codziennych czynnościach, poziom enzymów mięśniowych oraz stan mięśni. Dodatkowo będzie oceniany stan skóry oraz zdolność do wykonywania codziennych czynności. Badanie pozwoli określić, czy lek pomaga w zmniejszeniu objawów choroby i poprawia jakość życia osób z zapaleniem skórno-mięśniowym.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia badanego produktu

    Po dołączeniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z grup. Możesz otrzymać brepocitinib w dawce 25 mg lub 5 mg, albo placebo (preparat nieaktywny, który wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej).

    Lek lub placebo będzie w postaci tabletek, które przyjmiesz doustnie (przez usta).

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz aktywny lek, czy placebo.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne w trakcie badania

    W trakcie badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas tych wizyt będą oceniane objawy choroby dotyczące mięśni i skóry.

    Będą przeprowadzane różne oceny, w tym: ocena aktywności choroby przez lekarza, twoja własna ocena stanu zdrowia, testy siły mięśni, ocena zmian skórnych oraz badania enzymów mięśniowych.

  3. Krok 3

    Ocena po 4 tygodniach

    Po 4 tygodniach od rozpoczęcia leczenia zostanie przeprowadzona ocena zmian w aktywności choroby skórnej w porównaniu do stanu na początku badania.

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia do 52 tygodni

    Będziesz kontynuować przyjmowanie przydzielonego leku lub placebo przez cały okres badania.

    Jeśli przed rozpoczęciem badania przyjmowałeś kortykosteroidy (leki przeciwzapalne), hydroksychlorochinę lub inne leki immunosupresyjne (osłabiające układ odpornościowy), ich dawki mogą być stopniowo modyfikowane zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  5. Krok 5

    Główna ocena skuteczności w 52. tygodniu

    Po 52 tygodniach (około 12 miesiącach) od rozpoczęcia leczenia zostanie przeprowadzona główna ocena skuteczności leczenia.

    Ocena będzie oparta na całkowitym wskaźniku poprawy, który uwzględnia sześć różnych pomiarów: ocenę lekarza, twoją ocenę, siłę mięśni, zdolność do wykonywania codziennych czynności, poziom enzymów mięśniowych oraz ocenę zmian pozamięśniowych.

    Zostanie również oceniona zmiana w skali aktywności choroby skórnej w porównaniu do stanu na początku badania.

    Będzie sprawdzone, czy osiągnąłeś umiarkowaną poprawę (co najmniej 40 punktów we wskaźniku poprawy) oraz czy było to możliwe przy niskiej dawce kortykosteroidów (nie więcej niż 2,5 mg prednizonu dziennie) w tygodniach 48 i 52.

  6. Krok 6

    Dodatkowe oceny w 52. tygodniu

    W 52. tygodniu zostanie oceniona zmiana w wskaźniku niepełnosprawności, który mierzy, jak dobrze radzisz sobie z codziennymi czynnościami.

    Zostanie sprawdzone, czy osiągnąłeś znaczną poprawę (co najmniej 60 punktów we wskaźniku poprawy).

    Zostanie ocenione, czy nastąpiła poprawa o co najmniej 40% w skali aktywności choroby skórnej z poprawą o co najmniej 4 punkty w porównaniu do stanu na początku badania.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu leczenia i przeprowadzeniu wszystkich ocen badanie zostanie zakończone.

    Lekarz prowadzący poinformuje cię o dalszych krokach dotyczących twojego leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Uczestnik badania musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 75 lat w momencie podpisywania formularza zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznanie zapalenia skórno-mięśniowego (dermatomyositis) - jest to choroba, w której układ odpornościowy atakuje mięśnie i skórę, powodując ich osłabienie i zmiany skórne. Rozpoznanie musi być potwierdzone zgodnie z kryteriami z 2017 roku.
  • Uczestnik musi mieć aktywną chorobę mięśni i skóry w momencie wstępnego badania i na początku badania - oznacza to, że objawy choroby muszą być obecne i widoczne.
  • Uczestnik musi obecnie przyjmować lub w przeszłości przyjmował kortykosteroidy (leki przeciwzapalne zmniejszające odpowiedź układu odpornościowego), hydroksychlorochinę (lek stosowany w chorobach autoimmunologicznych) i/lub jeden niesteroidowy lek immunosupresyjny (lek osłabiający układ odpornościowy, inny niż kortykosteroidy).
  • Uczestnik musi mieć wagę ciała większą niż 40 kg i mniejszą niż 130 kg, oraz wskaźnik masy ciała (BMI) mniejszy niż 40 kg/m². Wskaźnik masy ciała to wartość obliczana na podstawie wagi i wzrostu, która pokazuje czy masa ciała jest prawidłowa.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczających w dostarczonych danych badania klinicznego
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Brepocitinib to lek w formie doustnej (w tabletkach), który jest badany w leczeniu zapalenia skórno-mięśniowego. Jest to eksperymentalny lek, który ma na celu poprawę objawów choroby u dorosłych pacjentów. W tym badaniu lek jest porównywany z placebo, aby sprawdzić, czy jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Brepocitinib – Lek podawany doustnie w postaci tabletek, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych trzeciej fazy jako potencjalne leczenie zapalenia skórno-mięśniowego (dermatomyositis). Substancja działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie specyficznych białek zwanych kinazami, które są odpowiedzialne za przekazywanie sygnałów zapalnych w komórkach organizmu. Brepocitinib należy do grupy leków immunomodulujących, które mają na celu zmniejszenie nadmiernej odpowiedzi immunologicznej organizmu, co może pomóc w łagodzeniu objawów choroby autoimmunologicznej atakującej skórę i mięśnie.

Badane choroby

Zapalenie skórno-mięśniowe – Dermatomyositis to rzadka choroba zapalna, która dotyka zarówno mięśnie, jak i skórę. Choroba objawia się postępującym osłabieniem mięśni, szczególnie w okolicy ramion, bioder i szyi, co utrudnia wykonywanie codziennych czynności. Na skórze pojawiają się charakterystyczne zmiany, takie jak fioletowo-czerwone wysypki na powiekach, policzkach oraz nad stawami palców. Pacjenci często odczuwają trudności w połykaniu oraz zmęczenie. Choroba ma charakter przewlekły z okresami zaostrzeń i remisji. Dermatomyositis należy do grupy chorób autoimmunologicznych, w których układ odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500367-12-00Kod protokołuPVT-2201-301Planowana liczba uczestników235 osóbSponsorPriovant Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).