Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością setrusumabu w porównaniu z bisfosfonianami u dzieci z osteogenesis imperfecta

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osteogenesis imperfecta, znanej również jako wrodzona łamliwość kości. Jest to choroba genetyczna, która powoduje, że kości są bardziej podatne na złamania. W badaniu porównywane są dwa rodzaje leczenia: setrusumab oraz bisfosfoniany podawane dożylnie. Setrusumab to rodzaj leku, który działa na białko zwane sklerostyną, co może pomóc wzmocnić kości. Bisfosfoniany to grupa leków, które pomagają zapobiegać utracie masy kostnej.

Celem badania jest ocena, jak setrusumab w porównaniu z bisfosfonianami wpływa na zmniejszenie liczby złamań u dzieci z osteogenesis imperfecta typu I, III lub IV. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna otrzyma setrusumab, a druga bisfosfoniany. Przez cały czas trwania badania będą monitorowane złamania kości oraz inne wskaźniki zdrowia kości.

Badanie potrwa około 12 miesięcy, a jego wyniki pomogą zrozumieć, który z leków jest bardziej skuteczny w zmniejszaniu liczby złamań u dzieci z tą chorobą. W trakcie badania będą również zbierane dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania obu leków oraz ich wpływu na jakość życia uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przypisany do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca setrusumab lub grupa otrzymująca bisfosfoniany dożylnie.

    Celem badania jest porównanie skuteczności setrusumabu z bisfosfonianami w zmniejszaniu liczby złamań u dzieci z osteogenesis imperfecta.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Pacjenci w grupie setrusumabu otrzymują lek dożylnie (IV) lub podskórnie (SC).

    Pacjenci w grupie bisfosfonianów otrzymują leki takie jak kwas zoledronowy lub pamidronian disodowy w formie infuzji dożylnej.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta oraz oceny skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są m.in. liczba złamań, wyniki badań obrazowych oraz poziom setrusumabu we krwi.

  4. Krok 4

    Analiza wyników

    Na koniec badania przeprowadzana jest analiza wyników, aby ocenić, który z leków jest bardziej skuteczny w zmniejszaniu liczby złamań.

    Analizowane są również ewentualne działania niepożądane oraz odpowiedź immunologiczna na setrusumab.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Dziecko, chłopiec lub dziewczynka, w wieku od 2 do mniej niż 7 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Kliniczne rozpoznanie osteogenesis imperfecta (OI) typu I, III lub IV, potwierdzone przez identyfikację mutacji genetycznej w genach COL1A1 lub COL1A2.
  • Historia co najmniej 1 złamania w ciągu ostatnich 12 miesięcy, co najmniej 2 złamań w ciągu ostatnich 24 miesięcy lub co najmniej 1 złamania kości udowej, piszczelowej lub ramiennej w ciągu ostatnich 24 miesięcy.
  • Wcześniejsze leczenie lub obecnie otrzymywana terapia dożylna bisfosfonianami (IV-bisfosfonatami) w leczeniu OI.
  • Poziom 25-hydroksywitaminy D we krwi wynoszący co najmniej 20 ng/mL podczas wizyty kontrolnej. Jeśli poziom 25-hydroksywitaminy D jest poniżej 20 ng/mL, dziecko może być ponownie badane po co najmniej 14 dniach suplementacji witaminą D zgodnie z zaleceniami badacza.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjenci, którzy przyjmują leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Osoby, które miały niedawno operację lub planują operację w trakcie trwania badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Osoby z alergią na składniki badanych leków.
  • Pacjenci, którzy mają problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leków.
  • Osoby, które mają historię nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych.
  • Pacjenci, którzy mają problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Setrusumab

    to lek badany w tej próbie klinicznej. Jego celem jest zmniejszenie częstości złamań u dzieci z osteogenesis imperfecta, czyli wrodzoną łamliwością kości. Lek ten jest porównywany z innym leczeniem, aby sprawdzić, czy jest skuteczniejszy w zapobieganiu złamaniom, w tym złamaniom kręgów.

  • Bisfosfoniany

    to leki, które są już stosowane w leczeniu osteogenesis imperfecta. Działają one poprzez wzmacnianie kości i zmniejszanie ryzyka złamań. W tej próbie klinicznej bisfosfoniany są stosowane jako leczenie kontrolne, aby porównać ich skuteczność z nowym lekiem, setrusumabem.

Co już wiadomo o tej terapii

Setrusumab – Setrusumab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie osteogenesis imperfecta, znanej również jako wrodzona łamliwość kości, u dzieci. Działa poprzez wpływ na procesy molekularne związane z metabolizmem kości, co może prowadzić do zmniejszenia częstości złamań. Setrusumab jest klasyfikowany jako lek biologiczny, który może stanowić alternatywę dla tradycyjnych bisfosfonianów stosowanych w tej chorobie.

Badane choroby

Wrodzona łamliwość kości – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na strukturę kości, czyniąc je kruchymi i podatnymi na złamania. Choroba ta jest wynikiem nieprawidłowości w produkcji kolagenu, co prowadzi do osłabienia kości. Objawy mogą obejmować częste złamania, niską masę kostną, deformacje szkieletu oraz problemy ze wzrostem. W niektórych przypadkach mogą występować również inne objawy, takie jak problemy ze słuchem, niebieskie twardówki oczu czy problemy z zębami. Choroba może mieć różne stopnie nasilenia, od łagodnych do ciężkich, i często jest diagnozowana w dzieciństwie. Postęp choroby może się różnić w zależności od osoby, a objawy mogą się nasilać z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-504196-24-00Kod protokołuUX143-CL314Planowana liczba uczestników68 osóbSponsorUltragenyx Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).