Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności setrusumabu u pacjentów z osteogenesis imperfecta (wrodzona łamliwość kości)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną osteogenesis imperfecta. Jest to schorzenie, które powoduje, że kości są bardzo kruche i łatwo się łamią. W badaniu testowany jest lek o nazwie setrusumab, który jest podawany w formie roztworu do infuzji, czyli wlewu dożylnego. Setrusumab to specjalny rodzaj przeciwciała, które ma na celu neutralizację białka zwanego sklerostyną, co może pomóc wzmocnić kości.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania setrusumabu u osób z osteogenesis imperfecta. Badanie składa się z dwóch części: w pierwszej części, zwanej fazą 2, oceniana jest odpowiednia dawka leku, a w drugiej części, fazie 3, porównuje się działanie setrusumabu z placebo, aby sprawdzić, czy lek rzeczywiście zmniejsza liczbę złamań kości. W badaniu nie uwzględnia się złamań kręgów, palców, palców u nóg, twarzy i czaszki.

Osoby biorące udział w badaniu będą otrzymywać setrusumab lub placebo przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu znalezienie najlepszego sposobu leczenia osób z osteogenesis imperfecta, aby poprawić ich jakość życia i zmniejszyć ryzyko złamań kości.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku setrusumab u osób z wrodzoną łamliwością kości (osteogenesis imperfecta).

  2. Krok 2

    Faza II badania

    W tej fazie badania ocenia się różne dawki leku setrusumab w celu ustalenia optymalnej strategii dawkowania.

    Lek setrusumab podawany jest dożylnie w formie roztworu do infuzji. Czas trwania tej fazy oraz częstotliwość podawania leku są określone przez badaczy.

  3. Krok 3

    Faza III badania

    W tej fazie badania porównuje się działanie leku setrusumab z placebo, aby ocenić jego wpływ na zmniejszenie liczby złamań.

    Podobnie jak w fazie II, lek podawany jest dożylnie. Uczestnicy nie wiedzą, czy otrzymują setrusumab czy placebo, co jest typowe dla badań z podwójnie ślepą próbą.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnicy są regularnie monitorowani pod kątem zmian w zdrowiu, w tym liczby złamań oraz innych wskaźników zdrowotnych.

    Badanie obejmuje również ocenę bezpieczeństwa leku, w tym występowanie ewentualnych działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnicy są informowani o jego wynikach oraz o tym, czy otrzymywali setrusumab czy placebo.

    Badanie ma na celu zakończenie do 31 maja 2026 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Osoby w wieku od 5 do poniżej 26 lat mogą wziąć udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną osteogenesis imperfecta (OI) typu I, III lub IV. Diagnoza powinna być potwierdzona przez identyfikację zmian genetycznych w genach COL1A1 lub COL1A2. Jeśli zmiana genetyczna jest niepewna, diagnoza może być potwierdzona na podstawie objawów klinicznych.
  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 1 złamanie w ciągu ostatnich 12 miesięcy, co najmniej 2 złamania w ciągu ostatnich 24 miesięcy lub co najmniej 1 złamanie kości piszczelowej, udowej lub ramiennej w ciągu ostatnich 24 miesięcy.
  • Poziom witaminy D we krwi musi wynosić co najmniej 20 ng/mL podczas wizyty kontrolnej. Jeśli poziom jest niższy, można go ponownie sprawdzić po co najmniej 14 dniach suplementacji witaminą D, zgodnie z zaleceniami lekarza.
  • Uczestnicy muszą zgodzić się na nieprzyjmowanie terapii bisfosfonianami podczas badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i płodni mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody na udział w badaniu do 60 dni po ostatniej dawce leku. Kobiety muszą zgodzić się na niezachodzenie w ciążę, a mężczyźni na nieposiadanie dzieci i niedonowanie nasienia.
  • Osoby w wieku 18 lat i starsze muszą być gotowe i zdolne do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu. Osoby młodsze muszą, jeśli to możliwe, wyrazić zgodę, a ich prawny opiekun musi wyrazić świadomą zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania.
  • Uczestnicy muszą zgodzić się na udostępnienie dokumentacji medycznej w celu zebrania danych radiologicznych, danych o złamaniach, danych o wzroście i historii choroby.
  • Uczestnicy muszą, zdaniem badacza, być gotowi i zdolni do ukończenia wszystkich aspektów badania, przestrzegania harmonogramu wizyt i wykonywania ocen.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby zwanej osteogenesis imperfecta (OI), nie mogą brać udziału w badaniu. Jest to choroba, która wpływa na kości, czyniąc je bardziej łamliwymi.
  • Osoby, które mają złamania w kręgach kręgosłupa, palcach, palcach u nóg, twarzy lub czaszce, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Złamania te nie są brane pod uwagę w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje dzieci i dorosłych.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć. Dotyczy to osób, które mogą być wrażliwe lub niezdolne do podejmowania decyzji.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Setrusumab to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z osteogenesis imperfecta, znaną również jako wrodzona łamliwość kości. W fazie II badania celem jest określenie strategii dawkowania setrusumabu, natomiast w fazie III badania ocenia się wpływ tego leku na zmniejszenie częstości złamań, z wyłączeniem złamań kręgów morfometrycznych oraz złamań palców, palców u nóg, twarzy i czaszki.

Co już wiadomo o tej terapii

Setrusumab – Setrusumab jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2/3. Jego głównym celem jest leczenie osteogenesis imperfecta, znanej również jako wrodzona łamliwość kości. Działa poprzez hamowanie aktywności białka zwanego sklerostyną, co prowadzi do zwiększenia tworzenia kości i wzmocnienia ich struktury. Setrusumab jest klasyfikowany jako lek biologiczny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są obecnie oceniane w porównaniu z placebo w celu zmniejszenia częstości złamań u pacjentów z tą chorobą.

Badane choroby

Wrodzona łamliwość kości – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na kości, czyniąc je kruchymi i podatnymi na złamania. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać licznych złamań, często przy minimalnym urazie lub nawet bez urazu. Choroba ta jest wynikiem nieprawidłowości w produkcji kolagenu, który jest kluczowym składnikiem tkanki łącznej. Objawy mogą obejmować także niską masę ciała, deformacje kości, problemy ze słuchem oraz niebieskie zabarwienie twardówki oka. Stopień nasilenia objawów może się różnić, od łagodnych do ciężkich form. Choroba ta jest dziedziczna i może być przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-510919-29-00Kod protokołuUX143-CL301Planowana liczba uczestników174 osobySponsorUltragenyx Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).