Badanie nad leczeniem ciężkiej wrodzonej łamliwości kości u dzieci z użyciem allogenicznych płodowych mezenchymalnych komórek macierzystych

Badanie dotyczy Osteogenesis Imperfecta, znanej również jako wrodzona łamliwość kości, w szczególności typu III i ciężkiego typu IV. Jest to choroba genetyczna, która powoduje, że kości są bardzo kruche i łatwo się łamią. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji nowego leczenia u dzieci i płodów z tą chorobą. Leczenie polega na podawaniu dożylnym czterech dawek BOOST cells, które zawierają allogeniczne płodowe mezenchymalne komórki macierzyste. Komórki te pochodzą z wątroby płodowej i są przechowywane w stanie zamrożonym.

W badaniu uczestniczą dzieci, które otrzymują leczenie po urodzeniu lub zarówno przed, jak i po urodzeniu. BOOST cells są podawane w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że są wprowadzane do organizmu przez kroplówkę. Badanie ma na celu porównanie wyników leczenia z wynikami dzieci, które nie otrzymały tego leczenia. W trakcie badania oceniane będą m.in. liczba złamań, gęstość mineralna kości oraz wzrost dzieci.

Badanie jest prowadzone w kilku ośrodkach i ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno lekarze, jak i uczestnicy wiedzą, jakie leczenie jest stosowane. Badanie ma potrwać do 2030 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla dzieci z ciężkimi postaciami wrodzonej łamliwości kości.