Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad midostauryną i chemioterapią u dzieci z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową z mutacją FLT3

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nowo zdiagnozowaną ostą białaczką szpikową (AML) z mutacją FLT3. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku midostaurin (znanego również jako PKC412) w połączeniu z chemioterapią oraz jako samodzielnego leku po zakończeniu terapii konsolidacyjnej. Midostaurin jest podawany doustnie, a jego działanie będzie oceniane w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w chemioterapii, takimi jak cytarabina, etoposide, idarubicin, daunorubicin, mitoxantrone i fludarabine.

W badaniu uczestniczą dzieci w wieku od 3 miesięcy do 18 lat, które wcześniej nie były leczone na AML. Badanie składa się z kilku etapów, w których uczestnicy otrzymują standardową chemioterapię w połączeniu z midostaurin. Po zakończeniu głównej części leczenia, midostaurin będzie podawany jako samodzielny lek przez 12 cykli, aby ocenić jego długoterminowe działanie. W trakcie badania monitorowane będą różne aspekty zdrowia uczestników, w tym działania niepożądane oraz wyniki badań krwi i szpiku kostnego.

Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak midostaurin działa w połączeniu z chemioterapią u dzieci z AML z mutacją FLT3. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu skuteczniejszych metod leczenia tej choroby. Midostaurin jest lekiem, który może wpływać na komórki nowotworowe, a jego działanie będzie dokładnie monitorowane w trakcie badania. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę ostrej białaczki szpikowej (AML) z mutacją FLT3. Może być konieczne wykonanie dodatkowych badań laboratoryjnych w celu potwierdzenia obecności mutacji FLT3.

    Uczestnik może rozpocząć pierwszą lokalną chemioterapię w ramach Bloku 1, podczas gdy wyniki analizy FLT3 są w trakcie oczekiwania.

  2. Krok 2

    Blok 1: chemioterapia indukcyjna

    Podczas tego etapu uczestnik otrzymuje standardową chemioterapię, która może obejmować leki takie jak cytarabina, etoposide, idarubicin, daunorubicin, mitoxantrone, fludarabine. Wszystkie te leki są podawane dożylnie.

    Celem tego etapu jest osiągnięcie remisji choroby.

  3. Krok 3

    Blok 2: chemioterapia konsolidacyjna

    Po zakończeniu Bloku 1, uczestnik przechodzi do Bloku 2, który obejmuje dalszą chemioterapię w celu utrwalenia remisji.

    Podczas tego etapu uczestnik nadal otrzymuje leki dożylne, które mogą być podobne do tych stosowanych w Bloku 1.

  4. Krok 4

    Terapia z użyciem midostaurinu

    Po zakończeniu chemioterapii konsolidacyjnej, uczestnik rozpoczyna terapię z użyciem midostaurinu (znanego również jako PKC412).

    Midostaurin jest podawany doustnie dwa razy dziennie w dawce 30 mg/m² lub 1 mg/kg dla uczestników ważących mniej niż 10 kg.

    Terapia midostaurinem trwa przez 12 cykli po zakończeniu chemioterapii konsolidacyjnej.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji leczenia. Obejmuje to badania krwi, EKG oraz inne testy laboratoryjne.

    Celem jest ocena skuteczności leczenia oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną wcześniej nieleczoną ostrą białaczkę szpikową (AML) zgodnie z kryteriami WHO z 2016 roku, z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej. Może być podana krótka terapia hydroksymocznikiem lub niską dawką cytarabiny przed rozpoczęciem głównego leczenia, jeśli lekarz uzna to za konieczne. Dopuszczalne jest również podanie chemioterapii dooponowej jako część diagnostyki.
  • Pacjent musi mieć obecność mutacji FLT3, co oznacza, że w jego komórkach wykryto specyficzne zmiany genetyczne. Te zmiany muszą być potwierdzone przez specjalistyczne laboratorium.
  • Pacjent musi mieć od 3 miesięcy do mniej niż 18 lat i oczekiwaną długość życia dłuższą niż 12 tygodni.
  • Pacjent musi mieć wynik w skali Lansky lub Karnofsky wynoszący co najmniej 60. Skala Lansky jest używana dla dzieci od 1 roku do 16 lat, a skala Karnofsky dla osób powyżej 16 lat. Te skale oceniają, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Pacjent musi mieć odpowiednie wyniki badań laboratoryjnych, które wskazują na prawidłowe funkcjonowanie narządów:
    • Poziom enzymów wątrobowych (AST i ALT) nie może przekraczać trzykrotności górnej granicy normy.
    • Poziom bilirubiny we krwi nie może przekraczać 1,5-krotności górnej granicy normy, chyba że jest to spowodowane zespołem Gilberta, który jest łagodnym zaburzeniem.
    • Klirens kreatyniny, który ocenia funkcję nerek, musi wynosić co najmniej 30 ml/min.
    • Rodzic, opiekun prawny lub sam pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami prawnymi przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej z mutacją FLT3. To rodzaj nowotworu krwi, który wymaga specjalnego leczenia.
  • Osoby, które nie są w wieku dziecięcym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Badanie jest przeznaczone dla dzieci.
  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować leku midostaurin, nie mogą brać udziału w badaniu. Midostaurin to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów białaczki.
  • Osoby, które nie mogą przejść chemioterapii, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Chemioterapia to leczenie nowotworów za pomocą specjalnych leków.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Midostaurin to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją FLT3. W badaniu midostaurin jest podawany dwa razy dziennie w połączeniu ze standardową chemioterapią. Po zakończeniu chemioterapii, midostaurin jest stosowany jako samodzielna terapia w celu dalszego leczenia. Celem jest sprawdzenie, jak dobrze dzieci tolerują ten lek i czy jest on skuteczny w leczeniu AML.

Co już wiadomo o tej terapii

Midostaurin – Midostaurin jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) z mutacją FLT3. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego bezpieczeństwo i skuteczność w połączeniu z chemioterapią u dzieci z nowo zdiagnozowaną AML. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie AML z mutacją FLT3. Działa poprzez hamowanie aktywności kinazy FLT3, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa z mutacją FLT3 – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który zaczyna się w komórkach szpiku kostnego i szybko się rozwija. Charakteryzuje się obecnością mutacji w genie FLT3, co prowadzi do niekontrolowanego wzrostu i podziału komórek białaczkowych. Choroba ta może powodować objawy takie jak zmęczenie, bladość skóry, łatwe siniaczenie, krwawienia, gorączka i infekcje. W miarę postępu choroby, komórki białaczkowe mogą gromadzić się w szpiku kostnym, co utrudnia produkcję zdrowych krwinek. Może również dojść do rozprzestrzenienia się komórek białaczkowych do innych części ciała, takich jak wątroba, śledziona czy węzły chłonne. Choroba wymaga specjalistycznej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-509834-20-00Kod protokołuCPKC412A2218Planowana liczba uczestników22 osobySponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).