Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie venetoclax w połączeniu z kombinacją leków u dzieci z nawrotową ostrą białaczką szpikową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z nawróconą acute myeloid leukemia. Choroba ta jest nowotworem krwi, w którym szpik kostny produkuje nieprawidłowe komórki białe. Nawrót oznacza, że choroba powróciła po wcześniejszym leczeniu. W badaniu stosuje się kombinację leków podawanych dożylnie – fludarabine i cytarabine – oraz lek podawany dożylnie gemtuzumab ozogamicin. Do tej kombinacji dodawany jest doustny lek venetoclax, dostępny w postaci zawiesiny do picia.

Celem badania jest sprawdzenie, czy dodanie tego leku do standardowego schematu zwiększy overall survival – czyli czas, w którym dziecko przeżywa po rozpoczęciu leczenia, niezależnie od przyczyny zgonu. Pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej tylko standardowy schemat lub do grupy, która dodatkowo przyjmuje badany lek. Po rozpoczęciu leczenia następują kolejne cykle podawania leków, a pacjenci są monitorowani pod kątem tolerancji i ewentualnych działań niepożądanych aż do zakończenia obserwacji.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie do grupy

    Po dołączeniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Jedna grupa otrzymuje standardowe leczenie składające się z fludarabine, cytarabine i gemtuzumab ozogamicin. druga grupa otrzymuje te same leki oraz dodatkowo venetoclax.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podania leków

    Przed pierwszą dawką zostaną wykonane wymagane badania laboratoryjne i ocena stanu zdrowia, aby potwierdzić, że jesteś gotowy do rozpoczęcia terapii.

  3. Krok 3

    Pierwszy cykl leczenia

    W pierwszym cyklu otrzymasz następujące leki:

    Fludarabine podawany dożylnie w dawce 30 mg na metr kwadratowy.

    Cytarabine podawany dożylnie w dawce 2 g na metr kwadratowy.

    Gemtuzumab ozogamicin podawany dożylnie w dawce 3 mg na metr kwadratowy.

    Jeśli przydzielono ci grupę z venetoclax, lek będzie przyjmowany doustnie w dawce 600 mg każdego dnia cyklu, w postaci zawiesiny lub tabletki powlekanej.

  4. Krok 4

    Powtórzenie cykli leczenia

    Zależnie od protokołu, cykle leczenia będą powtarzane. W każdym kolejnym cyklu podawane będą te same dawki fludarabine, cytarabine i gemtuzumab ozogamicin. jeśli jesteś w grupie z venetoclax, będziesz kontynuował przyjmowanie 600 mg doustnie każdego dnia trwania cyklu.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena odpowiedzi

    Podczas trwania leczenia będziesz poddawany regularnym kontrolom klinicznym, badaniom krwi oraz, w razie potrzeby, badaniom szpiku kostnego, aby ocenić reakcję na terapię.

  6. Krok 6

    Zakończenie leczenia i dalsze obserwacje

    Po zakończeniu ostatniego cyklu leczenia przejdziesz do fazy obserwacyjnej, w której będziesz odwiedzać ośrodek badawczy w określonych odstępach czasu w celu dalszej oceny stanu zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

18 kryteriów

  • Pacjent musi być dzieckiem, nastolatkiem lub młodym dorosłym (wiek od 2 do 18 lat).
  • Pacjent musi mieć rozpoznaną ostre białaczki szpikowej (AML) i nie wykazać mutacji FLT3/ITD; wynik testu powinien pochodzić z aktualnego nawrotu lub, w razie braku nowego wyniku, z wcześniejszego badania wykazującego brak tej mutacji.
  • Choroba musi być w jednej z dwóch sytuacji: nieleczony drugi nawrót, jeśli pacjent jest wystarczająco sprawny, aby poddać się kolejnej intensywnej chemioterapii, lub nieleczony pierwszy nawrót, jeśli lekarz uzna, że pacjent nie toleruje dodatkowej chemioterapii zawierającej antracykliny.
  • Pacjent powinien mieć dobry ogólny stan zdrowia, oceniany skalą ECOG 0‑2 (lub odpowiednikiem skali Lansky/Karnofsky ≥ 50 %). To oznacza, że jest w stanie samodzielnie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent musi być w pełni wyzdrowiały po ostatnich skutkach toksycznych wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i spełniać minimalny wymagany odstęp czasu od tych terapii (szczegóły w protokole).
  • Nie można podawać cytotoksycznej chemioterapii w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem badania, z wyjątkiem kortykosteroidów, niskich dawek cytarabiny lub hydroksymu, które mogą być podane maksymalnie 24 godziny przed startem.
  • Od ostatniej podanej dawki leku będącego przeciwciałem‑lek (antibody‑drug conjugate) musi upłynąć co najmniej 21 dni.
  • Od zakończenia stosowania interleukin, interferonów lub cytokin musi upłynąć co najmniej 21 dni.
  • Od ostatniej dawki czynników wzrostu krwi (długodziałających) musi upłynąć co najmniej 14 dni, a od krótkodziałających – co najmniej 7 dni.
  • Jeśli pacjent otrzymywał radioterapię, musi upłynąć od 14 do 84 dni w zależności od rozległości pola radiacyjnego.
  • Po przeszczepie szpiku kostnego lub komórek macierzystych musi upłynąć co najmniej 84 dni i nie może występować aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (graft‑versus‑host disease).
  • Pacjent nie może przyjmować leków zapobiegających lub leczniczych choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi ani leków przeciw odrzutowi przeszczepu przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania.
  • Po każdej formie terapii komórkowej musi upłynąć co najmniej 42 dni przed przystąpieniem do badania.
  • Funkcje narządów muszą być w normie:
  • Nerki: wskaźnik filtracji (eGFR) ≥ 60 ml/min/1.73 m² lub odpowiedni poziom kreatyniny dla wieku i płci.
  • Wątroba: bilirubina ≤ 1,5 × górnej granicy normy, fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 × normy oraz ALT (aminotransferaza alaninowa) ≤ 2,5 × normy; podwyższone wartości do 5 × normy są dopuszczalne, jeśli wynikają z nacieku nowotworowego lub stłuszczenia wątroby.
  • Serce: brak historii niewydolności serca wymagającej leczenia, brak zmniejszonej funkcji lewej komory (frakcja skurczu < 25 % lub wyrzutowa frakcja < 40 %) oraz brak objawów niewydolności serca przy nawrocie choroby.
  • Pacjent, rodzic lub opiekun prawny musi podpisać i datować zgodę świadomą, a w razie potrzeby także asceptę pediatryczną, przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Jeśli lekarz uzna, że nie będziesz w stanie przestrzegać wymagań badania, nie możesz wziąć udziału.
  • Posiadanie zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), wirusem zapalenia wątroby typu B z dodatnim wynikiem antygenu powierzchniowego (HBsAg) lub wirusem HIV wyklucza udział w badaniu.
  • Stosowanie silnych lub umiarkowanych leków zwiększających aktywność enzymu CYP3A (np. rifampin, karbamazepina, fenytoina, St. John’s wort) w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia wyklucza udział.
  • Jedzenie grejpfruta, produktów z grejpfruta, pomarańczy Seville (w tym konfitur) lub gwiezdnych owoców w ciągu 3 dni przed rozpoczęciem leczenia wyklucza udział.
  • Uczulenie (nadwrażliwość) na lek venetoclax, fludarabine, cytarabine, gemtuzumab ozogamicin lub na ich dodatkowe składniki wyklucza udział.
  • Ciąża lub karmienie piersią wyklucza udział. Osoby o potencjale rozrodczym muszą stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres leczenia i określony czas po jego zakończeniu; mężczyźni muszą używać prezerwatywy i nie mogą zostawiać potomstwa ani oddawać nasienia w tym samym okresie.
  • Historia ciężkiej choroby wątroby zwanej veno‑oklusyjna choroba (VOD/SOS) stopnia 3 lub 4 wyklucza podanie leku gemtuzumab ozogamicin. Pacjenci, u których komórki nowotworowe nie wykazują białka CD33, nie będą leczeni tym lekiem.
  • Posiadanie zespołu Downa wyklucza udział.
  • Rozpoznanie ostrej białaczki promielocytowej (APL) lub młodzieńczej białaczki mielomonocytarnej (JMML) wyklucza udział.
  • Obecność wyłącznie lub objawowa choroba centralnego układu nerwowego klasyfikowana jako CNS3 (przerzuty do mózgu) wyklucza udział.
  • Zespół zaburzeń wchłaniania (np. choroba trzewna) lub jakikolwiek stan uniemożliwiający przyjmowanie leku venetoclax doustnie wyklucza udział.
  • Stosowanie innego leku będącego przedmiotem badań (innego eksperymentalnego leku) w czasie trwania tego badania wyklucza udział.
  • Posiadanie wrodzonych zespołów niewydolności szpiku kostnego, takich jak anemia Fanconiego, zespół Kostmanna, zespół Shwachmana lub podobne schorzenia, wyklucza udział.
  • Znane uczulenie na którykolwiek z leków używanych w protokole badania wyklucza udział.
  • Obecność aktywnej, niekontrolowanej infekcji w momencie włączania do badania wyklucza udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Venetoclax

    lek przyjmowany doustnie, który blokuje białko pomagające komórkom nowotworowym przetrwać. W badaniu sprawdzano, czy dodanie tego leku do standardowego schematu chemioterapii poprawi przeżycie dzieci z nawrotem ostrej białaczki szpikowej.

  • Fludarabine

    lek podawany podskórnie, należący do grupy chemioterapii. Działa na DNA komórek nowotworowych, hamując ich wzrost i podział. Jest jednym z trzech leków stosowanych w standardowym schemacie leczenia.

  • Cytarabine

    lek podawany dożylnie w wysokich dawkach. To silna chemioterapia, która zatrzymuje podział komórek nowotworowych, w tym komórek białaczkowych. Stanowi kolejny element standardowego schematu.

  • Gemtuzumab ozogamicin

    lek podawany dożylnie, który łączy się z określonym markerem na powierzchni komórek białaczkowych i dostarcza do nich toksynę. Dzięki temu działa celowo na komórki nowotworowe, ograniczając uszkodzenia zdrowych tkanek.

  • Azacitidine

    lek podawany podskórnie, który wpływa na geny w komórkach nowotworowych, pomagając przywrócić ich prawidłowe funkcjonowanie. W badaniu był używany jako dodatkowy środek leczniczy.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Venetoclax

    lek podawany doustnie w postaci tabletki lub zawiesiny, zwykle 600 mg dziennie. Jest zatwierdzony i stosowany w leczeniu niektórych nowotworów krwi, w tym ostrej białaczki szpikowej. Działa, wiążąc białko BCL‑2, co pozwala komórkom nowotworowym na zaprogramowaną śmierć. Należy do grupy inhibitorów BCL‑2 stosowanych w onkologii.

  • Azacitidine

    lek podawany podskórnie w roztworze, najczęściej 75 mg/m². Został zatwierdzony do leczenia zespołu mielodysplastycznego oraz ostrej białaczki szpikowej. Działa jako analog nukleotydu, wbudowując się w DNA i blokując nieprawidłowe procesy komórkowe. Jest klasyfikowany jako inhibitor metylacji DNA (hipometylujący czynnik).

  • Cytarabine

    lek podawany dożylnie w dawce 2 g/m². Jest zatwierdzony do leczenia ostrej białaczki szpikowej i innych nowotworów krwi. Na poziomie molekularnym naśladuje budulec DNA, co zatrzymuje podział komórek nowotworowych. Należy do grupy antymetabolitów chemoterapeutycznych.

  • Fludarabine phosphate

    lek podawany dożylnie, zazwyczaj 30 mg/m². Został zatwierdzony do terapii przewlekłej białaczki limfocytowej i niektórych chłoniaków. Działa jako analog puryny, zakłócając syntezę DNA i prowadząc do śmierci komórek nowotworowych. Jest klasyfikowany jako chemoterapia typu purynowego analogu.

  • Gemtuzumab ozogamicin

    lek podawany dożylnie w dawce 3 mg/m², dostępny jako lek orfanowy. Zatwierdzono go do leczenia ostrej białaczki szpikowej. Składa się z przeciwciała skierowanego przeciw CD33, które dostarcza toksynę bezpośrednio do komórek nowotworowych. Należy do grupy przeciwciał skojarzonych z lekiem (antibody‑drug conjugate).

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa - Acute Myeloid Leukemia to nowotwór krwi, w którym w szpiku kostnym powstają nieprawidłowe, niedojrzałe komórki mieloidalne. Te komórki rozmnażają się szybko i gromadzą się w szpiku oraz krwi, wypierając zdrowe komórki krwiotwórcze. W wyniku tego ilość czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi maleje, co może prowadzić do objawów takich jak zmęczenie, infekcje i łatwe krwawienia. Choroba rozwija się w sposób postępujący, a liczba nieprawidłowych komórek może rosnąć, co wpływa na funkcjonowanie organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510160-12-00Kod protokołuITCC-101/APAL2020DPlanowana liczba uczestników130 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).