W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których analizuje się idarubicin. Sprawdzają one głównie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję leczenia u różnych grup pacjentów, najczęściej z ostrą białaczką szpikową. W części badań idarubicin jest jednym z leków w schemacie skojarzonym.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z idarubicin dotyczą głównie ostrej białaczki szpikowej, ale także innych nowotworów krwi i raka wątroby. W danych są badania w fazach 1, 1b, 2, 3 i 4, więc obejmują zarówno wczesną ocenę bezpieczeństwa, jak i porównanie skuteczności. Idarubicin jest zwykle badany jako część leczenia skojarzonego z innymi lekami. W niektórych badaniach oceniane są głęboka remisja, minimalna choroba resztkowa, przeżycie bez zdarzenia i przeżycie całkowite. Uczestnicy to przede wszystkim osoby z AML, starsi dorośli z ALL oraz chorzy z HCC w stadium pośrednim.
Zakres badań z idarubicin
W dostarczonych danych idarubicin pojawia się w kilku badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których pacjenci otrzymują zaplanowane leczenie i badacze porównują wyniki różnych schematów terapii.
Badania obejmują fazy 1, 1b, 2, 3 i 4, więc część z nich skupia się na bezpieczeństwie i dawkowaniu, a część na skuteczności leczenia w większych grupach pacjentów.
Ostra białaczka szpikowa
Najwięcej informacji dotyczy ostrej białaczki szpikowej (AML), czyli szybko rozwijającego się nowotworu krwi i szpiku.
W badaniu NCT05260528 porównuje się CPX-351 z intensywną chemioterapią u osób z nowo rozpoznaną AML o ryzyku pośrednim lub niekorzystnym, ocenianym także według genetyki choroby.
Główny cel tego badania to sprawdzenie, czy więcej pacjentów osiągnie remisję całkowitą lub remisję z niepełną odbudową krwi oraz bardzo niski poziom choroby resztkowej w szpiku po pierwszym cyklu leczenia.
W badaniu NCT03455504 oceniana jest skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja venetoclax dodanego do schematu z Fludarabine, Citarabine i idarubicin u osób z nowo rozpoznaną AML, które nie należą do grupy niskiego ryzyka.
W tym badaniu głównym punktem końcowym jest odsetek remisji po pierwszym lub drugim cyklu leczenia, jeśli drugi cykl jest potrzebny.
Badanie 2023-506582-58-00 sprawdza bleximenib w połączeniu z terapiami ukierunkowanymi na AML u pacjentów z AML z nieprawidłowościami KMT2A lub NPM1, czyli zmianami genetycznymi ważnymi dla doboru leczenia.
W tym badaniu najważniejsze jest bezpieczeństwo, a badacze oceniają częstość i nasilenie działań niepożądanych, w tym toksyczności ograniczających dawkę.
Inne badane rozpoznania
W danych znajduje się także badanie 2023-509834-20-00 u dzieci z nowo rozpoznaną AML z mutacją FLT3.
W tym projekcie idarubicin jest częścią leczenia skojarzonego z midostauryną i innymi lekami chemioterapeutycznymi, a badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję, w tym wyniki EKG, badania MUGA i laboratoryjne nieprawidłowości.
Inne rozpoznanie to rak wątrobowokomórkowy w stadium pośrednim w badaniu NCT04268888, gdzie idarubicin jest jednym z leków stosowanych w ramach TACE/TAE z niwolumabem.
To badanie ma część fazy II i III; w fazie II ocenia czas do progresji po TACE/TAE, a w fazie III porównuje przeżycie całkowite między dwiema grupami leczenia.
W badaniu NCT04994717 Idarubicin pojawia się w schemacie dla starszych dorosłych z nowo rozpoznaną Philadelphia-ujemną prekursorową ALL typu B.
To badanie fazy 3 porównuje blinatumomab naprzemiennie z chemioterapią o małej intensywności ze standardowym leczeniem, a w części bezpieczeństwa analizuje działania niepożądane związane z leczeniem.
Co oceniają badania
W badaniach z idarubicin najczęściej sprawdza się, czy leczenie działa, jak długo działa i czy jest bezpieczne.
W AML ważne są takie wyniki jak remisja całkowita, remisja z niepełną odbudową krwi oraz minimalna choroba resztkowa, czyli bardzo mała liczba komórek nowotworowych po leczeniu.
W badaniach pediatrycznych i wczesnych fazach szczególną uwagę zwraca się na liczbę działań niepożądanych, ich nasilenie oraz to, czy leczenie trzeba przerwać, zmniejszyć lub czasowo wstrzymać.
W badaniach późniejszych faz mierzy się też przeżycie całkowite i przeżycie bez zdarzenia, czyli czas do nawrotu, niepowodzenia leczenia lub zgonu.
Kto może brać udział
Uczestnicy różnią się zależnie od badania, ale w dostępnych danych są to głównie osoby z AML, w tym pacjenci z nowo rozpoznaną chorobą, osoby z określonym ryzykiem genetycznym oraz dzieci z AML z mutacją FLT3.
Jedno z badań obejmuje starszych dorosłych z nowo rozpoznaną Philadelphia-ujemną prekursorową ALL typu B.
Inne badanie obejmuje osoby z rakiem wątrobowokomórkowym w stadium pośrednim.
W kilku badaniach wymagane są też określone cechy biologiczne choroby, na przykład zmiany KMT2A, NPM1 lub mutacja FLT3.
Najważniejsze badania w skrócie
- NCT05260528 — badanie fazy 2 u osób z AML o ryzyku pośrednim lub niekorzystnym; porównuje odpowiedź na CPX-351 i intensywną chemioterapię, z naciskiem na głęboką remisję i MRD.
- NCT03455504 — badanie fazy 1 u osób z nowo rozpoznaną AML; ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność venetoclax w schemacie z Fludarabine, Citarabine i idarubicin.
- 2023-506582-58-00 — badanie fazy 1b u osób z AML z nieprawidłowościami KMT2A lub NPM1; sprawdza bezpieczeństwo bleximenibu w połączeniu z terapiami skierowanymi przeciw AML.
- 2023-509834-20-00 — badanie fazy 2 u dzieci z nowo rozpoznaną AML z mutacją FLT3; ocenia bezpieczeństwo i tolerancję leczenia skojarzonego z midostauryną.
- NCT04268888 — badanie fazy 4 u osób z rakiem wątrobowokomórkowym w stadium pośrednim; analizuje czas do progresji i przeżycie całkowite w dwóch strategiach leczenia.
- NCT04994717 — badanie fazy 3 u starszych dorosłych z nowo rozpoznaną Philadelphia-ujemną prekursorową ALL typu B; porównuje przeżycie bez zdarzenia i przeżycie całkowite z leczeniem standardowym.