Badanie nad imetelstatem u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym niskiego lub pośredniego ryzyka IPSS, zależnych od transfuzji

Badanie dotyczy zespołów mielodysplastycznych (MDS), które są grupą chorób krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W szczególności badanie koncentruje się na pacjentach z niskim lub pośrednim ryzykiem MDS, którzy są zależni od transfuzji krwi i nie reagują na leczenie środkami stymulującymi erytropoezę (ESA). Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku Imetelstat (GRN163L) w porównaniu do placebo u tych pacjentów.

Imetelstat to lek podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo Imetelstatu u pacjentów, którzy nie reagują na leczenie ESA. W drugiej części porównuje się skuteczność Imetelstatu z placebo. Dodatkowo, w fazie rozszerzonej badania, oceniane są długoterminowe bezpieczeństwo, przeżycie oraz postęp choroby, w tym przejście do ostrej białaczki szpikowej (AML).

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy Imetelstat może pomóc pacjentom w zmniejszeniu potrzeby transfuzji krwi oraz poprawić ich ogólny stan zdrowia. Pacjenci będą monitorowani pod kątem skutków ubocznych, zmian w wynikach badań laboratoryjnych oraz ogólnego stanu zdrowia. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia MDS.