Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością PTC518 u pacjentów z chorobą Huntingtona

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Huntingtona, która jest dziedziczną chorobą wpływającą na mózg, prowadzącą do problemów z ruchem, myśleniem i zachowaniem. W badaniu testowany jest lek o nazwie PTC518, który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest sprawdzenie, czy PTC518 jest bezpieczny do długotrwałego stosowania oraz czy skutecznie obniża poziom białka zwanego huntingtyną we krwi, co może mieć znaczenie w leczeniu choroby Huntingtona.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej PTC518 lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Uczestnicy będą przyjmować tabletki doustnie przez okres do 24 miesięcy. W trakcie badania będą regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leku, co obejmuje badania krwi oraz inne testy medyczne.

Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności PTC518 u osób z chorobą Huntingtona. Wyniki badania mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak PTC518 wpływa na poziom huntingtyny we krwi i czy może to przynieść korzyści pacjentom z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Uczestnik, który ukończył okres leczenia w badaniu PTC518-CNS-002-HD, może przystąpić do badania.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu oraz spełniać wszystkie wymagania protokołu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek PTC518 w formie tabletki doustnej.

    Dawkowanie leku oraz częstotliwość jego przyjmowania są określone w protokole badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo uczestnika jest monitorowane poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych, parametrów życiowych oraz badania fizykalnego.

    Przeprowadzane są również oceny za pomocą skali C-SSRS.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez pomiar poziomu białka huntingtyny (tHTT) we krwi.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w objętości jądra ogoniastego za pomocą rezonansu magnetycznego (vMRI) oraz zmiany w wynikach cUHDRS.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Badanie jest planowane do zakończenia 29 czerwca 2027 roku.

    Uczestnik jest zobowiązany do przestrzegania wszystkich wytycznych badania przez cały okres jego trwania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Uczestnik musi być mężczyzną lub kobietą, który może chodzić i ma co najmniej 25 lat.
  • Uczestnik musi ukończyć okres leczenia w badaniu o nazwie PTC518-CNS-002-HD.
  • Uczestnik musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody oraz przestrzegania wszystkich wymagań badania.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznych metod antykoncepcji podczas przyjmowania leku i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie i mogą mieć dzieci, muszą używać prezerwatywy podczas stosunku w trakcie przyjmowania leku i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu. Prezerwatywa jest wymagana również u mężczyzn po wazektomii, aby zapobiec ewentualnemu przeniesieniu leku przez płyn nasienny.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby Huntingtona, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które mają inne poważne schorzenia, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku PTC518, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PTC518 to lek badany w kontekście choroby Huntingtona. Jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z tą chorobą. Dodatkowo, lek ten ma na celu zmniejszenie poziomu całkowitego huntingtyny we krwi, co może mieć korzystny wpływ na przebieg choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

PTC518 – PTC518 jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2b badań klinicznych. Jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą Huntingtona. Lek działa poprzez redukcję poziomu całkowitego huntingtyny (tHTT) we krwi, co ma na celu złagodzenie objawów choroby. PTC518 jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny, a jego mechanizm działania polega na modulacji ekspresji genów związanych z produkcją huntingtyny.

Badane choroby

Choroba Huntingtona – Jest to dziedziczna choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do stopniowego uszkodzenia komórek nerwowych w mózgu. Objawy zazwyczaj pojawiają się w wieku średnim i obejmują niekontrolowane ruchy, problemy z koordynacją oraz zmiany w zachowaniu i osobowości. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z mówieniem, połykaniem oraz pogorszenia funkcji poznawczych. Choroba jest spowodowana mutacją w genie kodującym białko huntingtynę, co prowadzi do jego nieprawidłowego nagromadzenia w komórkach nerwowych. Z czasem, uszkodzenie mózgu staje się coraz bardziej rozległe, co wpływa na zdolność do samodzielnego funkcjonowania. Choroba Huntingtona jest chorobą postępującą, co oznacza, że objawy nasilają się z biegiem czasu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-504628-24-00Kod protokołuCHTT227A12201Planowana liczba uczestników250 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).