Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją VO659 u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 1, 3 i chorobą Huntingtona

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch chorób: ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 1 i 3 oraz choroby Huntingtona. Są to schorzenia neurologiczne, które wpływają na koordynację ruchową i mogą prowadzić do problemów z poruszaniem się. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie VO659. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego, co nazywa się podaniem dooponowym.

Celem badania jest sprawdzenie, czy lek VO659 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z tymi chorobami. Badanie ma na celu również zrozumienie, jak lek działa w organizmie, czyli jak jest wchłaniany, rozprowadzany i wydalany. Uczestnicy badania będą otrzymywać różne dawki leku, aby ocenić jego działanie i bezpieczeństwo.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom lekarskim, w tym badaniom neurologicznym i obrazowym, takim jak MRI (rezonans magnetyczny), aby monitorować ich stan zdrowia. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. W badaniu niektórym uczestnikom może być podawany placebo, aby porównać efekty działania leku. Badanie potrwa do 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 25 do 60 lat oraz potwierdzona genetycznie choroba, aby móc uczestniczyć w badaniu.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek VO659 w formie roztworu do wstrzykiwań lub koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji.

    Lek podawany jest poprzez iniekcję do przestrzeni podpajęczynówkowej (I.T. bolus), co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane, w tym poważne zdarzenia niepożądane oraz zmiany w parametrach bezpieczeństwa klinicznego.

    Pacjent przechodzi regularne badania fizyczne i neurologiczne, a także badania laboratoryjne krwi, płynu mózgowo-rdzeniowego i moczu.

  4. Krok 4

    Ocena farmakokinetyki

    Badanie obejmuje ocenę stężenia leku VO659 w płynie mózgowo-rdzeniowym i osoczu krwi w czasie.

    Analizowane są parametry farmakokinetyczne, takie jak czas półtrwania leku oraz maksymalne stężenie w osoczu.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w czerwcu 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz podpisać i datować pisemną zgodę na udział w badaniu. Twoja zdolność do wyrażenia zgody zostanie oceniona.
  • Musisz mieć od 25 do 60 lat, niezależnie od płci, w momencie podpisywania zgody.
  • Musisz mieć jedną z chorób: SCA1, SCA3 lub chorobę Huntingtona. Dla SCA1 i SCA3 choroba powinna być łagodna do umiarkowanej, a dla choroby Huntingtona wczesna, w stadium I.
  • Musisz mieć potwierdzoną genetycznie chorobę, co oznacza, że w badaniu DNA wykryto specyficzne zmiany genetyczne związane z chorobą.
  • Musisz być w dobrym ogólnym stanie zdrowia, z wyjątkiem posiadania SCA1, SCA3 lub choroby Huntingtona. Jeśli masz przewlekłą chorobę, jak nadciśnienie, musi być ona stabilna i dobrze kontrolowana.
  • Twoja waga musi wynosić co najmniej 50 kg, a wskaźnik masy ciała (BMI) powinien mieścić się w zakresie od 18 do 32 kg/m².
  • Musisz zgodzić się na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami. Mężczyźni muszą używać prezerwatyw i nie oddawać nasienia przez określony czas, a kobiety muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i stosować skuteczne metody antykoncepcji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej klinicznie manifestującej się ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 1 lub 3, lub choroby Huntingtona, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym określonym przez badanie, nie mogą uczestniczyć. (Przedział wiekowy nie został podany w danych źródłowych).
  • Osoby, które należą do populacji wrażliwej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. (Populacja wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VO659 to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego za pomocą iniekcji do kręgosłupa. Celem tego leku jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 1 i 3 oraz chorobą Huntingtona. Badanie ma na celu zrozumienie, jak organizm reaguje na lek i jak wpływa on na objawy tych chorób.

Co już wiadomo o tej terapii

VO659 – VO659 jest lekiem podawanym dooponowo, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego w okolicy lędźwiowej. Obecnie znajduje się w fazie 1/2a badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 1 i 3 oraz chorobą Huntingtona. Główne wskazania terapeutyczne obejmują te właśnie schorzenia neurologiczne. Mechanizm działania VO659 polega na modulacji procesów molekularnych związanych z patologią tych chorób, choć szczegóły na poziomie molekularnym nie są jeszcze w pełni zrozumiałe. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie jest jeszcze w pełni ustalona, ponieważ badania są w toku.

Badane choroby

  • Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 1 (SCA1)

    Jest to choroba genetyczna, która wpływa na koordynację ruchową i równowagę. Objawy zwykle zaczynają się w wieku dorosłym i obejmują trudności z chodzeniem, mówieniem oraz kontrolą ruchów oczu. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do coraz większych problemów z koordynacją i równowagą. Z czasem mogą pojawić się również problemy z pamięcią i myśleniem.

  • Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 (SCA3)

    Znana również jako choroba Machado-Josepha, jest dziedziczną chorobą neurodegeneracyjną. Objawy mogą obejmować problemy z koordynacją, sztywność mięśni, drżenie oraz trudności z mówieniem i połykaniem. Choroba postępuje powoli, prowadząc do coraz większych trudności w poruszaniu się i wykonywaniu codziennych czynności. Może również wpływać na wzrok i powodować problemy z oczami.

  • Choroba Huntingtona

    Jest to dziedziczna choroba neurodegeneracyjna, która wpływa na ruchy, myślenie i zachowanie. Objawy zwykle pojawiają się w średnim wieku i obejmują mimowolne ruchy, problemy z koordynacją, zmiany osobowości oraz trudności z myśleniem i pamięcią. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do coraz większych problemów z codziennym funkcjonowaniem. Z czasem może również wpływać na zdolność mówienia i połykaniu.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-514328-18-00Kod protokołuVO659-CT01Planowana liczba uczestników100 osóbSponsorVico Therapeutics B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).