Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie fazy 2 otwarte oceniające długoterminowe bezpieczeństwo VO659 podawanego dootrzewnowo u pacjentów z chorobą Huntingtona oraz ataksją rdzeniowo‑możdżkową typu 1 i 3

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkich chorób neurodegeneracyjnych, takich jak Huntington’s disease oraz spinocerebellar ataxia type 1 i spinocerebellar ataxia type 3. Są to choroby, które stopniowo uszkadzają mózg i rdzeń, prowadząc do problemów z ruchem, równowagą i myśleniem. W badaniu testowany jest lek VO659, podawany w formie roztworu do wstrzyknięcia bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy (intrathecal). Podanie odbywa się jako jednorazowy wlew w dolnej części kręgosłupa.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa tego leku. Uczestnicy będą regularnie przyjmować kolejne dawki leku przez określony czas, a w trakcie trwania badania będą przeprowadzane rutynowe kontrole, w tym badania fizyczne, badania krwi, badania moczu oraz badania płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF). Dodatkowo wykonywane będą obrazowe badania mózgu przy użyciu MRI, które pozwalają zobaczyć struktury mózgu, oraz badanie serca (ECG) i ocena ryzyka samobójczych myśli przy pomocy kwestionariusza C-SSRS. Wyniki będą zbierane w prostych formularzach, aby ocenić, czy lek nie powoduje niepożądanych skutków.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zapisaniu się do badania otrzymuje się informacje o celu oraz procedurach i podpisuje zgodę na udział.

    Następnie przeprowadzane są badania wyjściowe, które obejmują badanie fizykalne, ocenę neurologiczną, pomiar ciśnienia krwi, tętna, elektrokardiogram (ECG), oraz wywiad dotyczący myśli samobójczych przy użyciu skali C‑SSRS.

    Wykonywane są również badania obrazowe MRI mózgu, pobranie krwi do analiz hematologicznych, biochemicznych i koagulacyjnych, pobranie płynu mózgowo‑rdzeniowego (CSF) do oceny liczby komórek, białka i glukozy oraz badanie moczu.

  2. Krok 2

    Podanie leku VO659

    Po zakończeniu badań wyjściowych podawana jest jednorazowa dawka leku VO659 w wysokości 60 mg.

    Lek podawany jest jako bolus intrathekalny – wstrzyknięcie bezpośrednio do przestrzeni podpajęczynówkowej w odcinku lędźwiowym kręgosłupa.

    Podanie odbywa się w warunkach kontrolowanych w placówce badawczej.

  3. Krok 3

    Bezpośrednie monitorowanie po podaniu

    Po wstrzyknięciu leku pacjent pozostaje pod obserwacją w celu wykrycia ewentualnych działań niepożądanych.

    W trakcie obserwacji mierzone są parametry życiowe, przeprowadzane są kolejne badania neurologiczne oraz kontrola stanu ogólnego.

    W razie wystąpienia niepokojących objawów personel medyczny podejmuje odpowiednie działania.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne i ocena bezpieczeństwa

    W kolejnych zaplanowanych wizytach przeprowadzane są regularne oceny bezpieczeństwa, które obejmują ponowne badanie fizykalne, ocenę neurologiczną, pomiar ciśnienia krwi, tętna oraz ECG.

    W każdej wizycie wykonywane są badania laboratoryjne krwi, płynu mózgowo‑rdzeniowego oraz moczu, a także kontrolne badanie MRI mózgu.

    Pacjent wypełnia także kwestionariusze dotyczące jakości życia oraz funkcji poznawczych, takie jak EuroQol 5‑Dimension (EQ‑5D‑5L) i Neuro‑QoL.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału i końcowa ocena

    Po upływie określonego czasu trwania badania (planowane w latach 2026‑2030) przeprowadzana jest końcowa wizyta kontrolna.

    Podczas tej wizyty dokonuje się ostatecznej oceny parametrów bezpieczeństwa, w tym końcowych badań MRI, analiz laboratoryjnych oraz podsumowania wszystkich zgłoszonych zdarzeń niepożądanych.

    Po zakończeniu oceny pacjent zostaje poinformowany o wynikach związanych z bezpieczeństwem uczestnictwa w badaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik już uczestniczył w innych badaniach interwencyjnych VO659 i zakończył okres podawania leku.
  • Musisz wyrazić pisemną zgodę (podpis i data). Zdolność do zrozumienia i podpisania zgody jest oceniana przy pomocy narzędzia Evaluation to Sign Consent.
  • Powinieneś mieć dobry stan zdrowia ogólnie, oprócz choroby HD, SCA1 lub SCA3.
  • Musisz być w stanie przestrzegać wymagań badania; postęp choroby nie może uniemożliwić wykonywania wszystkich ocen.
  • Waga ciała musi wynosić co najmniej 50 kg, a wskaźnik masy ciała (BMI) powinien mieścić się w przedziale od 17,5 do poniżej 32,5 kg/m².
  • Musisz zgodzić się na stosowanie antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami przez cały czas trwania badania i 225 dni po ostatniej dawce leku. Dla mężczyzn niezakrzepionych oznacza to używanie prezerwatywy i nieoddawanie nasienia; partnerka również powinna stosować antykoncepcję. Dla kobiet w wieku rozrodczym wymaga to negatywnego wyniku testu ciążowego przy każdej wizycie oraz stosowania bardzo skutecznej metody antykoncepcyjnej przez cały okres badania i 225 dni po ostatniej dawce.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

32 kryteria

  • Jeśli w poprzednich badaniach miałeś/aś poważny niepożądany efekt (SAE) uznany za związany z lekiem VO659, nie możesz wziąć udziału.
  • Osoby, które nie są w stanie chodzić – nawet przy pomocy laski lub chodzika – nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Jeśli istnieje jakikolwiek stan zdrowia, który uniemożliwia wykonywanie badań i ocen w ramach próby, nie możesz wziąć udziału.
  • Historia zaburzeń krwawienia lub bardzo niskiej liczby płytek krwi wyklucza udział, chyba że lekarz uzna to za stabilne i nieistotne klinicznie.
  • Historia nowotworu (nowotworu złośliwego) lub stanu przednowotworowego, z wyjątkiem bardzo wczesnego raka szyjki macicy lub nieinwazyjnego raka skóry, wyklucza udział.
  • Posiadanie nabytego osłabienia układu odpornościowego, w tym zakażenia wirusem HIV, wyklucza udział.
  • Pozytywne wyniki badań na obecność wirusa zapalenia wątroby typu B (antygen powierzchniowy) lub aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C wykluczają udział.
  • Znaczące, nowo rozpoznane ostre lub przewlekłe choroby wątroby lub nerek wykluczają udział.
  • Jeśli wyniki badań laboratoryjnych są znacznie nieprawidłowe i lekarz uzna to za istotne klinicznie, nie możesz uczestniczyć.
  • Nieuregulowane choroby sercowo-naczyniowe, jak np. arytmia serca, oraz wyniki elektrokardiogramu (EKG) wskazujące na wydłużony odstęp QT (QTcF powyżej 450 ms u mężczyzn i 470 ms u kobiet), rodzinna historia długiego QT lub nagłej śmierci wykluczają udział.
  • Hospitalizacja z powodu poważnej operacji wymagającej znieczulenia ogólnego w ciągu ostatnich 6 tygodni lub planowana operacja w trakcie badania wyklucza udział.
  • Historia próby samobójczej lub myśli samobójczych z planem, które wymagały hospitalizacji w ciągu ostatnich 12 miesięcy, wyklucza udział (wymagana ocena specjalisty zdrowia psychicznego).
  • Historia psychoz, choroby dwubiegunowej, schizofrenii lub wysokie ryzyko ostrego epizodu depresyjnego, stanu konfuzji lub zachowań agresywnych wyklucza udział.
  • Posiadanie wszczepionego odprowadzenia płynu mózgowo-rdzeniowego (szunt) lub cewnika w centralnym układzie nerwowym wyklucza udział.
  • Stosowanie innego badawczego leku, biologicznego środka lub urządzenia w ciągu ostatnich 3 miesięcy (lub 5 okresów półtrwania leku, jeśli jest dłuższy) wyklucza udział.
  • Używanie leku Riluzol, chyba że dawka była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie i nie planuje się jej zmiany, wyklucza udział.
  • Leczenie spastyczności, jeśli dawka nie była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie i nie planuje się jej zmiany, wyklucza udział.
  • Stosowanie antydepresantów lub benzodiazepin, jeśli dawka nie była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie i nie planuje się jej zmiany; jednorazowe krótkotrwałe podanie benzodiazepiny przed MRI jest dopuszczalne pod warunkiem monitorowania.
  • Obecne lub niedawne (w ciągu ostatnich 3 miesięcy) przyjmowanie leków przeciwpsychotycznych, inhibitorów cholinesterazy, memantyny lub amantadyny; leki przeciwpsychotyczne stosowane w leczeniu objawów ruchowych oraz tetrabenazyna/deutetrabenazyna i kwas walproinowy dopuszczalne tylko przy stabilnej dawce przez co najmniej 12 tygodni.
  • Leki znane z wydłużania odstępu QT, chyba że zostały odstawione przynajmniej 5 okresów półtrwania przed pierwszą dawką VO659, wykluczają udział.
  • Stosowanie suplementów (np. koenzym Q10, witaminy, kreatyna), jeśli ich dawka nie była stabilna przez co najmniej 6 tygodni i nie planuje się jej zmiany, wyklucza udział.
  • Stosowanie leków przeciwpłytkowych lub przeciwzakrzepowych (z wyjątkiem warfaryny), które nie mogą być bezpiecznie odstawione przed nakłuciem lędźwiowym; warfaryna dopuszczalna tylko przy prawidłowym wyniku INR.
  • Poprzednie leczenie innym lekiem antysensowym (np. siRNA) niż VO659 wyklucza udział.
  • Historia terapii genowej, przeszczepu komórek lub eksperymentalnej operacji mózgu wyklucza udział.
  • Szczepienie wektorami adenowirusowymi w ciągu 45 dni przed pierwszą dawką VO659 wyklucza udział.
  • Uczestnictwo jednocześnie w innym badaniu klinicznym z badawczym lekiem, chyba że zostanie to zatwierdzone przez lekarza prowadzącego.
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę lub karmienie w trakcie badania wykluczają udział.
  • Regularne spożycie alkoholu powyżej 24 g dziennie (mężczyźni) lub 12 g dziennie (kobiety) – co odpowiada około 500 ml piwa lub 250 ml wina (mężczyźni) oraz 250 ml piwa lub 125 ml wina (kobiety) – wyklucza udział.
  • Pozytywny wynik testu narkotykowego na amfetaminę, barbiturany, kokainę, opioid, kannabinoidy lub benzodiazepiny (z wyjątkiem stabilnego, medycznego użycia benzodiazepin lub kannabinoidów) wyklucza udział.
  • Bliskie powiązanie z sponsorem lub ośrodkiem badawczym (np. krewny, pracownik, student) wyklucza udział.
  • Niemożność wykonania i tolerowania badania MRI (np. metalowe implanty niekompatybilne z MRI, silna klaustrofobia, poważne zaburzenia ruchowe uniemożliwiające skanowanie) wyklucza udział.
  • Uczulenie na środki kontrastowe zawierające jod, w tym gadolin, wyklucza udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

VO659 jest eksperymentalnym lekiem badanym w tym badaniu. Podaje się go bezpośrednio do przestrzeni podchrzęstnej kręgosłupa, czyli do płynu otaczającego mózg i rdzeń, w formie wstrzyknięcia. Badanie ma sprawdzić, czy długotrwałe podawanie tego leku jest bezpieczne u osób z objawową chorobą Huntingtona oraz przy ataksji rdzeniowo‑móżdżkowej typu 1 i typu 3. VO659 jest lekiem przeznaczonym do rzadkich chorób, dlatego jest oznaczony jako lek sierocynowy.

Co już wiadomo o tej terapii

VO659 - VO659 jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwania, jako jednorazowy bolus do przestrzeni podchrzędnej (intrathecalnie). Obecnie jest lekiem eksperymentalnym, znajdującym się w fazie badań klinicznych i nie posiada jeszcze zatwierdzenia w praktyce medycznej. Przeznaczony jest do leczenia rzadkich chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Huntingtona oraz ataksje rdzeniowo‑możdżkowe typu 1 i 3. Działa jako inhibitor kinazy mTOR, co zmniejsza nieprawidłowe nagromadzenie białek w komórkach nerwowych; jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny modulujący szlaki komórkowe w neurologii.

Badane choroby

  • Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 1

    jest rzadkim schorzeniem genetycznym, które powoduje postępujące zaburzenia równowagi i koordynacji ruchów. Objawy zaczynają się zazwyczaj w młodym wieku i obejmują trudności w chodzeniu, niestabilność postawy oraz drżenie rąk. Z czasem nasila się osłabienie mięśni oraz problemy z mową. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do coraz większych ograniczeń w codziennych czynnościach.

  • Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3

    to dziedziczna choroba, w której uszkodzeniu ulega móżdżek i drogi nerwowe kontrolujące ruch. Pierwsze objawy to zaburzenia chodu, niestabilność i trudności w precyzyjnym wykonywaniu ruchów. Z upływem lat pojawia się osłabienie mięśni, problemy z mową oraz zaburzenia widzenia. Choroba rozwija się stopniowo, zwiększając ograniczenia funkcjonalne pacjenta.

  • Choroba Huntingtona

    jest dziedzicznym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które wpływa na ruchy, zachowanie i funkcje poznawcze. W początkowej fazie najczęściej pojawiają się mimowolne ruchy (chorea) oraz trudności w precyzyjnym poruszaniu się. Następnie rozwijają się problemy z pamięcią, koncentracją oraz zmiany nastroju. Postęp choroby prowadzi do coraz większych trudności w samodzielnym funkcjonowaniu.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-526408-60-00Kod protokołuVO659-CT03Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorVico Therapeutics B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).