W skrócie
Badania kliniczne badają 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE u osób z objawową i przedobjawową chorobą Huntingtona. Badania te mają na celu sprawdzenie, czy biomarkery obrazowe i poznawcze mogą dokładnie mierzyć postęp choroby w czasie. Główny nacisk kładziony jest na metody badania i punkty końcowe, a nie na korzyści terapeutyczne.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE koncentrują się na chorobie Huntingtona. Dostępne badanie obejmuje osoby z objawową i przedobjawową chorobą. Jest to interwencyjne badanie fazy 3 z 100 uczestnikami. Głównym celem jest zidentyfikowanie biomarkerów, które mogą mierzyć postęp choroby przez 2 lata. Podstawowy punkt końcowy wykorzystuje rozmiar efektu, mierzony standaryzowaną różnicą średnich, znany także jako d Cohena.
Przegląd badania klinicznego
Dostępne badanie jest interwencyjnym badaniem klinicznym, co oznacza, że badacze aktywnie testują interwencję w uczestnikach. Badanie jest zatwierdzone i skoncentrowane na chorobie Huntingtona.
Badanie bada 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE w ramach badania biomarkerów postępu choroby. Krótkie podsumowanie mówi, że celem jest zidentyfikowanie biomarkerów, używanych samodzielnie lub razem, które mogą mierzyć postęp od etapu przedobjawowego.
Kto może wziąć udział
Badanie obejmuje osoby z objawową i przedobjawową chorobą Huntingtona. Objawowy oznacza, że osoba już ma oznaki choroby, natomiast przedobjawowy oznacza, że choroba jest obecna, ale wyraźne objawy jeszcze się nie pojawiły.
Dane źródłowe nie podają dodatkowych szczegółów kwalifikacji, takich jak ograniczenia wiekowe czy wyniki badań.
Cel badania
Głównym celem jest znalezienie biomarkerów, które mogą wrażliwie mierzyć postęp choroby Huntingtona. Biomarker to mierzalny znak, który pomaga badaczom śledzić zmiany w chorobie w czasie.
Badanie analizuje biomarkery obrazowe i poznawcze. Biomarkery obrazowe pochodzą z tomografii lub zdjęć ciała, a biomarkery poznawcze odnoszą się do umiejętności myślenia, takich jak pamięć i uwaga.
Faza i projekt badania
To jest badanie fazy 3. Badania fazy 3 zazwyczaj obejmują większe grupy i pomagają badaczom ocenić, jak dobrze metoda badania działa w szerszej populacji pacjentów.
Planowana liczba uczestników to 100 osób. Badanie jest zaprojektowane jako badanie kliniczne, a nie program rutynowej opieki.
Główny punkt końcowy
Podstawowy punkt końcowy to rozmiar efektu, mierzony standaryzowaną różnicą średnich, znany także jako d Cohena. Informuje to badaczy, jak duża jest zmiana w każdym biomarkerze w czasie.
Punkt końcowy porównuje wartości biomarkerów zmierzone na początku badania z wartościami po dwóch latach obserwacji. Pomaga to wykazać, czy biomarkery mogą śledzić postęp choroby przez dwa lata.
Podsumowanie badania
Jedno wymienione badanie, NCT05808153, jest zatwierdzonym interwencyjnym badaniem fazy 3 obejmującym 100 osób z objawową lub przedobjawową chorobą Huntingtona. Jego celem jest zidentyfikowanie biomarkerów, które lepiej mierzą postęp choroby od wczesnych stadiów.