Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie fazy III oceniające skuteczność i tolerancję votoplamsu u osób z chorobą Huntingtona

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Huntington’s Disease, rzadkiej choroby genetycznej, w której postępujące zmiany w mózgu powodują problemy z ruchem, myśleniem i zachowaniem. Uczestnikom podawany jest lek eksperymentalny o nazwie votoplam (kodowy HTT227), dostępny w formie tabletki doustnej.

Celem badania jest ocena, czy votoplam spowalnia postęp choroby w porównaniu z kontrolą. Osoby biorące udział w badaniu są losowo przydzielane do grupy otrzymującej lek lub placebo, a zarówno uczestnicy, jak i badacze nie wiedzą, która grupa otrzymuje rzeczywisty lek (podwójnie ślepa metoda). Lek lub placebo przyjmuje się codziennie, a uczestnicy odwiedzają ośrodek badawczy co kilka miesięcy przez około trzy lata, aby przeprowadzić proste badania kliniczne i pobrać próbki krwi.

Podczas wizyt monitorowane są objawy choroby oraz ewentualne działania niepożądane leku. Badacze oceniają zmiany w wyniku testu cUHDRS, który mierzy funkcje motoryczne, poznawcze i zachowania, a także sprawdzają poziom białka mHTT i innych wskaźników w krwi, aby lepiej zrozumieć wpływ leku na chorobę.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rejestracja i potwierdzenie udziału

    Po dołączeniu do badania zostanie poproszony/a o podpisanie zgody na udział. Następnie przeprowadzone zostaną podstawowe badania, aby określić aktualny stan zdrowia i potwierdzić spełnienie kryteriów uczestnictwa.

    W trakcie tego etapu zbierane będą informacje o historii choroby, aktualnych lekach oraz wyniki wstępnych testów neurologicznych.

  2. Krok 2

    Losowanie i przydzielenie grupy

    Po zakończeniu rejestracji pacjent zostanie losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca votoplam lub grupa otrzymująca placebo. Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że pacjent i personel nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

    Informacja o przydzieleniu zostanie przekazana dopiero po rozpoczęciu przyjmowania leku.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Pacjent otrzyma tabletki do przyjmowania doustnie. Dawkowanie wynosi 00 mg (jedna tabletka) dziennie. Tabletka ma być przyjmowana o stałej porze każdego dnia, najlepiej po posiłku, aby zapewnić równomierne wchłanianie.

    Leczenie będzie kontynuowane przez 36 miesięcy, czyli trzy lata, chyba że lekarz zaleci wcześniejsze zakończenie ze względu na bezpieczeństwo lub inne przyczyny.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Co trzy miesiące pacjent będzie przychodził na wizytę kontrolną w klinice badawczej. Podczas każdej wizyty przeprowadzane będą proste badania neurologiczne oraz wywiad dotyczący samopoczucia.

    Wizyty obejmą pomiar skali cUHDRS (złożona skala oceny postępu choroby Huntingtona), a także dodatkowe skale takie jak UHDRS‑TFC (ocena funkcji codziennych), UHDRS‑IS (ocena zdolności motorycznych) i inne wymienione w protokole.

    W niektórych wizytach pobierany będzie także próbka krwi w celu oznaczenia poziomu białka mHTT oraz serum NfL, które pomagają ocenić wpływ leku na procesy biologiczne.

  5. Krok 5

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Podczas każdej wizyty pacjent zostanie poproszony o zgłoszenie wszelkich niepokojących objawów lub zmian w samopoczuciu. Zgłoszone zdarzenia zostaną ocenione pod kątem ich związku z lekiem.

    W razie wystąpienia poważnych działań niepożądanych lekarz może zalecić przerwanie przyjmowania leku lub dostosowanie dalszego planu badania.

  6. Krok 6

    Ocena postępu choroby

    Wszystkie zebrane wyniki, w tym zmiany w skali cUHDRS oraz pozostałych wskaźnikach, będą porównywane z danymi początkowymi, aby ocenić, czy votoplam wpływa na spowolnienie postępu choroby Huntingtona.

    Dodatkowo analizowane będą zmiany w wynikach testów poznawczych (np. SDMT, SWRT) oraz zmiany w biomarkerach krwi.

  7. Krok 7

    Zakończenie leczenia i ostatnia ocena

    Po upływie 36 miesięcy leczenia pacjent przejdzie ostateczną ocenę, obejmującą wszystkie dotychczasowe pomiary oraz końcowe badanie laboratoryjne.

    Po zakończeniu badania lekarz omówi wyniki i ewentualne dalsze zalecenia medyczne, ale nie będzie już kontynuowane podawanie badanej substancji ani placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz podpisać zgodę świadomą przed rozpoczęciem udziału w badaniu – czyli pisemne potwierdzenie, że rozumiesz, na czym polega badanie i wyrażasz na nie zgodę.
  • Musisz być osobą chodzącą (możliwość samodzielnego poruszania się), zarówno mężczyzną, jak i kobietą, w wieku od 21 do 70 lat w dniu podpisania zgody.
  • Musisz mieć potwierdzoną genetycznie diagnozę Huntington’s disease (HD) z liczbą powtórzeń CAG wynoszącą 40 lub więcej – jest to specyficzny fragment DNA, którego długość wskazuje na chorobę.
  • Musisz posiadać wyniki wcześniejszego testu genetycznego, w którym określono dokładną liczbę powtórzeń CAG.
  • Twój wynik w części UHDRS IS (Indeks sprawności) musi wynosić co najmniej 90 – jest to wynik w specjalnej skali oceniającej objawy choroby.
  • Twój wynik w części UHDRS TFC (Ocena zdolności funkcjonalnych) musi być równy 13 – mierzy, jak choroba wpływa na codzienne czynności.
  • Twój wynik w części UHDRS TMS (Skala motoryczna) musi mieścić się w przedziale od 7 do 25 – ocenia nasilenie objawów ruchowych.
  • Wartość CAP100 musi wynosić przynajmniej 70. CAP oblicza się według wzoru: wiek w momencie rozpoczęcia badania × (liczba powtórzeń CAG − 30) ÷ 6,49.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które wcześniej przeszły terapię genową, przeszczep komórek lub inną eksperymentalną operację mózgu w celu leczenia choroby Huntingtona, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby z aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby wykrytym w badaniach krwi (np. pozytywne wyniki testów anti‑HBc IgM, anti‑HBc IgG razem z HBsAg lub DNA HBV, oraz pozytywne testy HCV potwierdzone obecnością RNA HCV) oraz osoby z osłabionym układem odpornościowym, w tym z pozytywnym wynikiem testu na HIV, są wykluczone.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę (od pierwszej miesiączki do momentu menopauzy), mogą uczestniczyć tylko wtedy, gdy przeszły określone operacje (np. usunięcie obu jajników, macicy lub jajowodów) lub używają bardzo skutecznych metod antykoncepcji (zawodność <1 % w ciągu roku) podczas leczenia i przez 8 miesięcy po jego zakończeniu; w przeciwnym razie są wykluczone.
  • Kobiety będące w ciąży lub karmiące piersią (nursing) nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby z historią lub aktualnymi problemami serca wykrytymi w badaniu EKG (elektrokardiogram), które zwiększają ryzyko, takie jak poważne zaburzenia rytmu serca (np. ciągła tachykardia komorowa), blok serca drugiego lub trzeciego stopnia bez rozrusznika serca, dziedziczny zespół długiego QT lub rodzinna historia zjawiska Torsade de Pointes, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Votoplam jest lekiem badawczym podawanym doustnie w postaci tabletki. Badanie ma sprawdzić, czy lek ten może spowolnić postęp choroby Huntingtona. Uczestnicy przyjmują go codziennie, a naukowcy obserwują, jak wpływa on na zmiany w ocenie objawów choroby, mierzonej specjalnym testem zwanym cUHDRS. Badanie ocenia także, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Votoplam - Lek podawany doustnie w formie tabletki. Obecnie znajduje się w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze dopuszczony do ogólnego stosowania, więc informacje o nim w literaturze są ograniczone. Przeznaczony jest do leczenia choroby Huntingtona, rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej. Działa, wpływając na procesy komórkowe, które zmniejszają gromadzenie się szkodliwego białka huntingtyny, co może spowolnić postęp choroby i zalicza się do leków modyfikujących przebieg chorób neurodegeneracyjnych.

Badane choroby

Choroba Huntingtona - choroba genetyczna, w której uszkadzane są komórki mózgu, co prowadzi do zmian w ruchu, myśleniu i nastroju. Pierwsze objawy są zazwyczaj subtelnymi drżeniami lub trudnościami w koncentracji. Z czasem ruchy stają się mniej kontrolowane, pojawia się sztywność i problemy z równowagą. Postępujące uszkodzenie mózgu powoduje stopniowe pogarszanie się pamięci, zdolności planowania i zachowań emocjonalnych. Wszystko to rozwija się stopniowo, zwykle w ciągu wielu lat.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522227-99-00Kod protokołuCHTT227A12301Planowana liczba uczestników815 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).