Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością radiprodilu u dzieci z zaburzeniem związanym z GRIN

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z zaburzeniem związanym z GRIN, które jest rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na funkcjonowanie mózgu. W ramach badania testowany jest lek o nazwie radiprodil, który jest podawany w formie zawiesiny doustnej. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku, a także jego wpływu na napady padaczkowe i objawy behawioralne u dzieci z tym zaburzeniem.

W badaniu dzieci będą otrzymywać różne dawki Radiprodilu, które będą dostosowywane indywidualnie. Badanie ma na celu ustalenie, jaka dawka jest bezpieczna i dobrze tolerowana po 8 tygodniach ciągłego leczenia. Dzieci będą kontynuować swoje standardowe leczenie, a radiprodil będzie dodawany jako dodatkowa terapia. W trakcie badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, takie jak zmiany w objawach napadów, zachowania oraz ogólne samopoczucie.

Badanie jest prowadzone w wielu ośrodkach i obejmuje dzieci w wieku od 6 miesięcy do 12 lat, które mają specyficzne warianty genów związane z zaburzeniem GRIN. Czas trwania badania przewidziany jest do końca 2025 roku. W trakcie badania będą zbierane dane dotyczące bezpieczeństwa leku, w tym ewentualne działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i innych parametrach zdrowotnych.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z dwóch części: Część A lub Część B.

    W Części A uczestniczą dzieci w wieku od 6 miesięcy do 12 lat z określonymi wariantami genów GRIN, które wpływają na receptor NMDA.

    W Części B uczestniczą dzieci w wieku od 6 miesięcy z tymi samymi wariantami genów.

  2. Krok 2

    Okres obserwacji

    Uczestnicy w Części A muszą mieć co najmniej jeden widoczny napad motoryczny tygodniowo oraz co najmniej cztery napady w ciągu czterotygodniowego okresu obserwacji.

    Dla uczestników z drugiej grupy w Części A wymagane są istotne objawy behawioralne lub motoryczne.

  3. Krok 3

    Stabilizacja terapii

    Obecne terapie muszą być na stabilnym poziomie przez co najmniej cztery tygodnie przed rozpoczęciem badania i powinny pozostać stabilne przez cały czas trwania badania.

    Zmiany w leczeniu przeciwpadaczkowym powinny być omawiane z badaczem.

  4. Krok 4

    Podawanie leku

    Uczestnicy otrzymują radiprodil w formie zawiesiny doustnej.

    Dawki są indywidualnie dostosowywane w celu znalezienia bezpiecznej i dobrze tolerowanej dawki po 8 tygodniach ciągłego leczenia.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia niepożądane, zmiany w wynikach badań fizycznych, EKG oraz parametrach laboratoryjnych.

    Oceniane są także zmiany w częstości napadów oraz objawach behawioralnych.

  6. Krok 6

    Kontynuacja leczenia

    Uczestnicy, którzy ukończyli Część A i dla których korzyści z leczenia radiprodilem przeważają nad ryzykiem, mogą kontynuować leczenie w Części B.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Dzieci w wieku od 6 miesięcy do 12 lat z określonymi wariantami genów GRIN 1, 2A, 2B lub 2D, które wpływają na działanie receptora NMDA.
  • Dzieci w pierwszej grupie muszą mieć co najmniej 1 widoczny napad motoryczny na tydzień i co najmniej 4 takie napady w ciągu 4-tygodniowego okresu obserwacji.
  • Dzieci w pierwszej grupie muszą mieć trudności z kontrolą napadów pomimo stosowania co najmniej 2 leków przeciwpadaczkowych w odpowiednich dawkach i przez odpowiedni czas.
  • Dzieci w drugiej grupie muszą mieć znaczące objawy behawioralne lub motoryczne, oceniane przez opiekunów.
  • Obecne terapie muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania i powinny pozostać stabilne przez cały czas trwania badania.
  • Opiekunowie dziecka muszą podpisać świadomą zgodę, a dziecko musi wyrazić zgodę, jeśli jest to możliwe.
  • Opiekunowie muszą być chętni i zdolni do codziennego wypełniania dziennika elektronicznego.
  • Dziecko musi być jednym z poniższych:
    • Niezdolne do posiadania dzieci (przed okresem dojrzewania lub chłopiec/nieposiadające macicy).
    • Jeśli zdolne do posiadania dzieci, musi być nieciężarne (negatywny wynik testu ciążowego), niekarmiące piersią i stosujące jedną z akceptowalnych metod antykoncepcji, takich jak abstynencja, hormonalne metody antykoncepcji lub wkładka wewnątrzmaciczna.
    • Dla części B: Dziecko musi otrzymać co najmniej 8 tygodni leczenia radiprodilem w części A i kontynuacja leczenia musi być uznana za korzystną przez lekarza prowadzącego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego zaburzenia związanego z GRIN, nie mogą uczestniczyć w badaniu. GRIN to rodzaj zaburzenia genetycznego.
  • Dzieci poniżej 2 roku życia nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą przyjmować dodatkowych leków oprócz standardowego leczenia, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą być monitorowane przez 8 tygodni ciągłego leczenia, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą poddać się badaniom krwi w celu sprawdzenia poziomu leku w organizmie, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Radiprodil to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany jako dodatkowa terapia u dzieci z zaburzeniem związanym z GRIN. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku, a także jego wpływu na napady padaczkowe i objawy behawioralne. Radiprodil jest podawany w różnych dawkach, które są indywidualnie dostosowywane do potrzeb pacjenta. Badanie ma na celu ustalenie bezpiecznej i dobrze tolerowanej dawki po 8 tygodniach ciągłego leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Radiprodil – Radiprodil jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście GRIN-related disorder, czyli zaburzenia związanego z mutacjami w genach GRIN. Lek ten jest w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu na napady padaczkowe i objawy behawioralne u dzieci. Radiprodil działa poprzez modulację receptorów NMDA, co może wpływać na aktywność neuronów w mózgu. Klasyfikowany jest jako lek przeciwdrgawkowy, a jego głównym celem terapeutycznym jest poprawa jakości życia pacjentów z GRIN-related disorder.

Badane choroby

Zaburzenie związane z genem GRIN – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na funkcjonowanie mózgu. Objawy mogą obejmować opóźnienia w rozwoju, trudności w nauce, problemy z mową oraz zaburzenia ruchowe. U niektórych pacjentów mogą występować napady padaczkowe. Choroba jest spowodowana mutacjami w genach GRIN, które kodują podjednostki receptorów NMDA, kluczowych dla komunikacji między neuronami. Objawy mogą się różnić w zależności od konkretnej mutacji i mogą się zmieniać z wiekiem. Choroba jest diagnozowana na podstawie badań genetycznych i obserwacji klinicznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509672-42-00Kod protokołuRAD-GRIN-101Planowana liczba uczestników120 osóbSponsorGrin Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).