Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością belantamabu mafodotinu u dorosłych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną po wcześniejszym leczeniu standardowym.

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna to choroba, w której układ odpornościowy organizmu niszczy płytki krwi, co prowadzi do zbyt małej ich liczby we krwi. Płytki krwi są bardzo ważne, ponieważ pomagają w krzepnięciu krwi i zatrzymywaniu krwawienia. Gdy jest ich za mało, pacjenci mogą mieć zwiększone skłonności do krwawienia i powstawania siniaków. To badanie sprawdza bezpieczeństwo i skuteczność nowego leku o nazwie belantamab mafodotin u dorosłych pacjentów z tą chorobą, którzy wcześniej byli leczeni kortykoste-roidami jako pierwszą linię terapii, a następnie otrzymywali agonistę receptora trombopoetyny lub rytuksymab jako drugą linię leczenia, ale te leczenia nie przyniosły oczekiwanych rezultatów.

Celem tego badania jest ocena, jak skutecznie belantamab mafodotin może pomóc pacjentom z pierwotną małopłytkowością immunologiczną. To badanie II fazy koncentruje się na sprawdzeniu, czy ten lek może bezpiecznie zwiększyć liczbę płytek krwi u pacjentów i poprawić ich stan zdrowia. Podczas badania lekarze będą również obserwować wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas leczenia tym lekiem.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać belantamab mafodotin i będą regularnie monitorowani przez zespół medyczny. Lekarze będą sprawdzać liczbę płytek krwi oraz ogólny stan zdrowia uczestników w różnych momentach podczas leczenia, między innymi po 2, 6 i 12 miesiącach. Szczególną uwagę zwróci się na badania okulistyczne, ponieważ lek może wpływać na oczy. Pacjenci będą poddawani regularnym badaniom krwi i innym testom, aby upewnić się, że leczenie przebiega bezpiecznie i skutecznie.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wstępne badania i kwalifikacja

    Po wyrażeniu zgody na udział w badaniu zostaniesz poddany szczegółowym badaniom sprawdzającym, czy spełniasz wszystkie warunki uczestnictwa.

    Lekarz zbada twoją historię medyczną, przeprowadzi badanie fizykalne i oceni twój stan ogólny według skali sprawności fizycznej ECOG (skala oceniająca jak choroba wpływa na codzienną aktywność).

    Zostaną wykonane badania laboratoryjne krwi sprawdzające funkcjonowanie organów: liczba płytek krwi (musi być poniżej 30 tysięcy na mikrolitr), liczba neutrofili (białych krwinek walczących z infekcją) - musi być co najmniej 1,5 tysiąca na mikrolitr, poziom hemoglobiny (białko przenoszące tlen) - musi być co najmniej 8,0 g/dl.

    Badania sprawdzą również funkcje wątroby poprzez oznaczenie bilirubiny całkowitej (produkt rozpadu czerwonych krwinek) i aminotransferazy alaninowej (enzym wątrobowy), oraz funkcję nerek przez oszacowanie współczynnika filtracji kłębuszkowej (jak dobrze nerki oczyszczają krew).

    Kobiety w wieku rozrodczym będą musiały wykonać test ciążowy, który musi być negatywny, oraz zobowiązać się do stosowania skutecznych metod antykoncepcji przez cały okres badania i 4 miesiące po ostatniej dawce leku.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia - pierwszy cykl

    Po pozytywnej weryfikacji wszystkich kryteriów rozpocznie się leczenie belantamabem mafodotiną.

    Lek zostanie podany w formie wlewu dożylnego (przez kroplówkę) w pierwszym dniu cykla leczenia.

    Przed każdym podaniem leku przeprowadzone zostanie badanie okulistyczne sprawdzające wzrok i stan oczu, ponieważ lek może wpływać na oczy.

    Zostanie również wypełniony specjalny kwestionariusz Vision Related Anamnestic Tool oceniający objawy związane ze wzrokiem i ich wpływ na codzienne funkcjonowanie.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia - kolejne cykle

    Leczenie będzie kontynuowane w regularnych odstępach czasu przez okres do 12 miesięcy.

    Przed każdym kolejnym podaniem leku zostaną wykonane badania laboratoryjne sprawdzające liczbę płytek krwi i inne parametry bezpieczeństwa.

    W przypadku wystąpienia problemów ze wzrokiem lub innych działań niepożądanych, podawanie leku może zostać tymczasowo wstrzymane do czasu poprawy stanu zdrowia.

    Regularne wizyty kontrolne będą obejmować ocenę odpowiedzi na leczenie poprzez kontrolę liczby płytek krwi.

  4. Krok 4

    Ocena odpowiedzi po 2 miesiącach

    Po 2 miesiącach leczenia zostanie przeprowadzona pierwsza ocena skuteczności terapii.

    Badania laboratoryjne sprawdzą, czy liczba płytek krwi zwiększyła się w odpowiedzi na leczenie.

    Lekarz oceni, czy nastąpiła odpowiedź całkowita (liczba płytek powyżej 100 tysięcy na mikrolitr), odpowiedź częściowa (liczba płytek między 30-100 tysięcy na mikrolitr z co najmniej dwukrotnym wzrostem), czy brak odpowiedzi.

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi po 6 miesiącach

    Po 6 miesiącach zostanie przeprowadzona kluczowa ocena skuteczności leczenia.

    Jest to główny punkt czasowy badania, w którym oceniana jest częstość odpowiedzi całkowitej i częstość odpowiedzi częściowej.

    Podobnie jak wcześniej, zostaną wykonane badania laboratoryjne i oceniona odpowiedź na leczenie.

    Kontynuowane będą również regularne badania okulistyczne i wypełnianie kwestionariuszy dotyczących wzroku.

  6. Krok 6

    Zakończenie 12-miesięcznego leczenia

    Po 12 miesiącach leczenia zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności terapii.

    Ostatni raz zostanie podany belantamab mafodotina i wykonane będą końcowe badania laboratoryjne.

    Zostanie oceniona częstość odpowiedzi całkowitej po pełnym roku leczenia oraz czas do uzyskania odpowiedzi (ile czasu minęło od rozpoczęcia leczenia do momentu, gdy liczba płytek wzrosła).

    Przeprowadzone zostanie ostatnie badanie okulistyczne w ramach aktywnego leczenia.

  7. Krok 7

    Okres obserwacji po zakończeniu leczenia

    Po zakończeniu 12-miesięcznego leczenia rozpocznie się okres obserwacji bez podawania leku.

    Regularne wizyty kontrolne będą kontynuowane w celu sprawdzenia, jak długo utrzymuje się odpowiedź na leczenie (czas trwania odpowiedzi).

    Badania laboratoryjne będą monitorować liczbę płytek krwi, aby sprawdzić, czy pozostają one na odpowiednim poziomie po zakończeniu leczenia.

    Kobiety będą musiały kontynuować stosowanie antykoncepcji przez dodatkowe 4 miesiące po ostatniej dawce leku, natomiast mężczyźni przez 6 miesięcy.

  8. Krok 8

    Monitorowanie bezpieczeństwa przez cały okres badania

    Podczas każdej wizyty będą oceniane wszelkie działania niepożądane (niepożądane skutki leczenia) i poważne działania niepożądane.

    Szczególna uwaga będzie poświęcona monitorowaniu problemów ze wzrokiem, ponieważ są one znanym działaniem niepożądanym tego leku.

    W przypadku wystąpienia problemów ze wzrokiem, podawanie leku może zostać tymczasowo wstrzymane do czasu poprawy stanu oczu.

    Wszystkie objawy i zmiany stanu zdrowia będą dokładnie dokumentowane i oceniane przez zespół medyczny.

Kto może wziąć udział w badaniu?

22 kryteria

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat
  • Musi mieć pierwotną małopłytkowość immunologiczną (pierwotną ITP) - chorobę, w której układ odpornościowy niszczy płytki krwi
  • Liczba płytek krwi musi być mniejsza niż 30×10^9/L - płytki to komórki krwi odpowiedzialne za krzepnięcie
  • Wcześniej musi być leczona kortykosteroidami jako leczenie pierwszej linii - to leki przeciwzapalne
  • Wcześniej musi być leczona leczeniem drugiej linii z użyciem TPO-RA lub rytuksymabu - to leki wspomagające produkcję płytek lub wpływające na układ odpornościowy, ale leczenie nie przyniosło trwałej poprawy
  • Musi mieć odpowiednią funkcję organów potwierdzoną badaniami krwi:
    • Bezwzględna liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek walczących z infekcją) musi być co najmniej 1,5×10^9/L
    • Hemoglobina (białko przenoszące tlen we krwi) musi być co najmniej 8,0 g/dL
    • Całkowita bilirubina (substancja powstająca z rozpadu czerwonych krwinek) nie może przekraczać 1,5 razy górnej granicy normy
    • Aminotransferaza alaninowa (enzym wątrobowy) nie może przekraczać 2,5 razy górnej granicy normy
    • Przesączanie kłębuszkowe (miara funkcji nerek) musi wynosić co najmniej 30 mL/min/1,73 m²
    • W ciągu ostatnich 14 dni nie może używać czynnika stymulującego kolonie granulocytów - leku zwiększającego liczbę białych krwinek
    • W ciągu ostatnich 14 dni nie może otrzymywać transfuzji krwi
    • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą:
      • Mieć negatywny wynik testu ciążowego w ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem leczenia
      • Stosować bardzo skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 4 miesiące po ostatniej dawce leku
      • Zobowiązać się do nieoddawania komórek jajowych w tym okresie
      • Kobiety po menopauzie (trwałym ustaniu miesiączki) muszą spełniać określone kryteria potwierdzające zakończenie okresu rozrodczego
      • Mężczyźni muszą:
        • Stosować prezerwatywę podczas stosunków seksualnych podczas badania i przez 6 miesięcy po ostatniej dawce
        • Zobowiązać się do nieoddawania nasienia w tym okresie
        • Ich partnerki w wieku rozrodczym muszą dodatkowo stosować bardzo skuteczną antykoncepcję
        • Musi mieć stan sprawności według ECOG na poziomie 2 lub lepszym - to skala oceniająca zdolność do codziennego funkcjonowania od 0 (pełna sprawność) do 5
        • Musi być w stanie zrozumieć procedury badania i wyrazić pisemną zgodę na udział

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci z wtórną małopłytkowością - czyli gdy niska liczba płytek krwi jest spowodowana innymi chorobami, a nie pierwszorzędowym problemem z układem odpornościowym
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca, które mogą zagrażać bezpieczeństwu podczas badania
  • Pacjenci z niewydolnością wątroby lub nerek, ponieważ mogą mieć problemy z przetwarzaniem leku
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, ze względu na możliwe ryzyko dla dziecka
  • Osoby z aktywną infekcją lub gorączką, które wymagają najpierw leczenia tej infekcji
  • Pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na podobne leki
  • Osoby z nieukontrolowaną cukrzycą - czyli gdy poziom cukru we krwi nie jest prawidłowo regulowany mimo leczenia
  • Pacjenci z chorobami psychicznymi, którzy nie mogą zrozumieć charakteru badania i wyrazić świadomej zgody
  • Osoby z niedokrwistością - czyli niskim poziomem czerwonych krwinek - poniżej określonych wartości
  • Pacjenci przyjmujący leki, które mogą wpływać na działanie badanego preparatu lub zwiększać ryzyko powikłań
  • Osoby z chorobami autoimmunologicznymi innymi niż pierwotna małopłytkowość immunologiczna
  • Pacjenci z historią nowotworów w ciągu ostatnich pięciu lat
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Belantamab mafodotin to lek przeciwnowotworowy, który działa w sposób ukierunkowany na określone komórki. W tym badaniu jest testowany jako potencjalne leczenie dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną. Lek ten zawiera przeciwciało, które rozpoznaje i przyłącza się do specyficznych białek na powierzchni komórek odpornościowych, a następnie dostarcza do nich substancję toksyczną, która może pomóc w kontrolowaniu choroby. Wcześniej był używany głównie w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi, ale w tym badaniu naukowcy sprawdzają, czy może być również skuteczny w leczeniu zaburzeń płytek krwi.

Co już wiadomo o tej terapii

Belantamab mafodotin – To lek podawany dożylnie w postaci infuzji, który jest obecnie badany w ramach prób klinicznych jako potencjalne leczenie pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dorosłych pacjentów. Substancja ta należy do grupy leków nazywanych koniugatami przeciwciało-cytostatyk, które działają poprzez łączenie się z określonymi białkami na powierzchni komórek odpornościowych i dostarczanie do nich substancji toksycznej, co ma na celu zmniejszenie nadmiernej aktywności układu odpornościowego niszczącego płytki krwi. Lek jest obecnie testowany u pacjentów, którzy wcześniej nie odpowiedzieli na standardowe terapie, takie jak kortykosteroidy, leki stymulujące produkcję płytek krwi lub rytuksymab. Głównym celem stosowania tego leku jest zwiększenie liczby płytek krwi i zmniejszenie ryzyka krwawień u pacjentów z tą rzadką chorobą autoimmunologiczną.

Badane choroby

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna – Choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy organizmu błędnie atakuje i niszczy płytki krwi. W wyniku tego procesu liczba płytek krwi spada poniżej normy, co prowadzi do zaburzeń krzepnięcia. Choroba może rozwijać się stopniowo lub nagle, a objawy związane są głównie z łatwym powstawaniem siniaków i przedłużonym krwawieniem. Małopłytkowość może być łagodna i przebiegać bezobjawowo, lub być bardziej nasilona z widocznymi objawami skórno-śluzówkowymi. Stan chorego może się zmieniać w czasie, z okresami poprawy i zaostrzeń. Choroba występuje zarówno u dzieci, jak i dorosłych, przy czym przebieg może różnić się w zależności od wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-509131-12-01Kod protokołuEAE140Planowana liczba uczestników14 osóbSponsorHellenic Society Of Hematology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).