Badanie kliniczne nad wpływem VHB937 na osoby z amyotrofatyczną boczną stwardnieniem (ALS)

Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

Na początku badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup. Jedna grupa otrzyma lek badany VHB937, a druga grupa otrzyma placebo (substancję nieaktywną). Ani ty, ani twój lekarz nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz.

Placebo to substancja, która wygląda jak prawdziwy lek, ale nie zawiera żadnego składnika aktywnego. Jest podawana w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, co oznacza, że jest to płyn, który zostanie rozcieńczony i podany bezpośrednio do żyły.

Podawanie leku przez 40 tygodni

Pierwsza część badania trwa 40 tygodni. W tym czasie będziesz otrzymywać albo lek VHB937, albo placebo w postaci infuzji dożylnej.

Infuzja dożylna oznacza, że lek zostanie podany bezpośrednio do twojej żyły przez wenflon lub kaniulę dożylną.

Dokładna częstotliwość podawania leku nie została określona w dostępnych informacjach.

Regularne wizyty kontrolne w pierwszej części badania

Podczas pierwszych 40 tygodni będziesz regularnie odwiedzać ośrodek badawczy na wizyty kontrolne.

W trakcie tych wizyt lekarze będą sprawdzać twoje samopoczucie, wykonywać badania krwi i inne testy medyczne.

Będziesz wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia oraz oceniać zmiany w swoich objawach.

Ocena podstawowych parametrów zdrowia

Regularnie będzie sprawdzana twoja wolna pojemność życiowa (SVC) - jest to test oddechowy, który mierzy, ile powietrza możesz wydmuchać z płuc.

Będziesz wypełniać skalę ALSFRS-R - kwestionariusz, który ocenia twoją zdolność do wykonywania codziennych czynności, takich jak mówienie, jedzenie, chodzenie czy oddychanie.

Wykonywane będą badania krwi w celu sprawdzenia poziomu neurofilamentu lekkiego (NfL) - białka, które może wskazywać na uszkodzenie komórek nerwowych.

Dodatkowe badania bezpieczeństwa

W trakcie całego badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane - oznacza to, że każdy nietypowy objaw lub pogorszenie samopoczucia zostanie odnotowane.

Regularnie będą sprawdzane twoje funkcje życiowe, takie jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała.

Wykonywane będą badania EKG (elektrokardiogram) w celu sprawdzenia pracy twojego serca.

Wypełnisz kwestionariusz C-SSRS dotyczący myśli samobójczych - jest to standardowa procedura bezpieczeństwa w badaniach klinicznych.

Badanie płynu mózgowo-rdzeniowego

W 12. tygodniu badania pobrana zostanie próbka płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF). Jest to płyn, który otacza mózg i rdzeń kręgowy.

Procedura polega na wprowadzeniu cienkiej igły w okolice kręgosłupa lędźwiowego w celu pobrania małej ilości tego płynu do analizy.

Przejście do drugiej części badania

Po zakończeniu pierwszych 40 tygodni będziesz miał możliwość przejścia do otwartej części badania (OLE).

W tej części wszyscy uczestnicy będą otrzymywać prawdziwy lek VHB937, a nie placebo. Zarówno ty, jak i twój lekarz będziecie wiedzieć, że otrzymujesz aktywny lek.

Ta część badania może trwać do 100. tygodnia od rozpoczęcia całego badania.

Kontynuacja leczenia w otwartej części

Jeśli zdecydujesz się uczestniczyć w otwartej części badania, będziesz nadal otrzymywać lek VHB937 w postaci infuzji dożylnej.

Regularne wizyty kontrolne będą kontynuowane, a lekarze będą nadal monitorować twoje zdrowie i samopoczucie.

Wszystkie badania i testy wykonywane w pierwszej części będą kontynuowane również w tej fazie.

Długotrwałe monitorowanie

Przez cały czas trwania badania będzie oceniany czas do wystąpienia poważnych zdarzeń, takich jak potrzeba trwałej wentylacji wspomaganej (PAV) - oznacza to konieczność stałego wspomagania oddychania przez respirator.

Będzie również monitorowany czas przeżycia oraz ogólna jakość życia poprzez różne kwestionariusze medyczne.

Zakończenie badania

Badanie zakończy się po upływie maksymalnie 100 tygodni od jego rozpoczęcia lub wcześniej, jeśli twój stan zdrowia będzie tego wymagał.

Po zakończeniu uczestnictwa w badaniu będziesz nadal pozostawał pod opieką swojego lekarza prowadzącego, który będzie kontynuował standardowe leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).