Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad skutecznością i bezpieczeństwem rilzabrutinibu u dorosłych i młodzieży z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z małopłytkowością immunologiczną (ITP), czyli chorobą, w której organizm niszczy własne płytki krwi, co prowadzi do problemów z krwawieniem. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku rilzabrutinib (PRN1008) w porównaniu z placebo u dorosłych i młodzieży z przewlekłą lub uporczywą ITP. Rilzabrutinib to lek podawany w formie tabletek, który ma na celu poprawę liczby płytek krwi u pacjentów z ITP.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej rilzabrutinib lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Badanie trwa 24 tygodnie, a jego celem jest ocena, czy rilzabrutinib może pomóc w utrzymaniu odpowiedniego poziomu płytek krwi bez potrzeby stosowania dodatkowych terapii ratunkowych.

Po zakończeniu tego okresu, uczestnicy mogą mieć możliwość kontynuowania leczenia w ramach otwartej części badania, gdzie wszyscy będą otrzymywać rilzabrutinib. Badanie ma na celu ocenę, jak długo utrzymuje się odpowiedź na leczenie oraz jakie są potencjalne skutki uboczne leku. Ważne jest, aby uczestnicy mieli odpowiednią funkcję krwi, wątroby i nerek, aby móc wziąć udział w badaniu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku rilzabrutinib u pacjentów z przewlekłą lub uporczywą małopłytkowością immunologiczną (ITP).

  2. Krok 2

    Okres leczenia zaślepionego

    Uczestnik przyjmuje lek rilzabrutinib w formie tabletek doustnych przez okres 24 tygodni. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez badaczy.

    W trakcie tego okresu, uczestnik może otrzymywać również placebo, które jest identyczne w składzie, z wyjątkiem braku substancji czynnej.

  3. Krok 3

    Monitorowanie wyników

    Podczas 24-tygodniowego okresu leczenia, regularnie monitorowane są wyniki badań krwi, w tym liczba płytek krwi. Celem jest osiągnięcie liczby płytek krwi na poziomie co najmniej 50,000/µL przez co najmniej 8 z ostatnich 12 tygodni bez potrzeby stosowania terapii ratunkowej.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo uczestnika jest monitorowane poprzez ocenę częstości i nasilenia zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oraz krwawień.

  5. Krok 5

    Rozszerzenie otwarte

    Po zakończeniu okresu leczenia zaślepionego, uczestnik może przejść do fazy otwartej badania, gdzie będzie kontynuować przyjmowanie rilzabrutinib bez stosowania placebo.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w listopadzie 2026 roku. Po zakończeniu badania, uczestnik zostanie poinformowany o jego wynikach oraz o dalszych krokach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci muszą być mężczyznami lub kobietami z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP), trwającą ponad 6 miesięcy u dzieci w wieku od 12 do poniżej 18 lat (dzieci w wieku od 10 do poniżej 12 lat będą rekrutowane tylko w krajach UE) i trwającą ponad 3 miesiące u osób w wieku 18 lat i starszych.
  • Pacjenci, którzy mieli odpowiedź na leczenie (osiągnięcie liczby płytek krwi ≥50 000/µL) za pomocą IVIg/anti-D lub CSs, która nie była trwała, oraz którzy mają udokumentowaną nietolerancję, niewystarczającą odpowiedź lub jakiekolwiek przeciwwskazania do standardowego leczenia ITP.
  • Średnia z 2 pomiarów liczby płytek krwi, wykonanych co najmniej 5 dni od siebie, wynosząca <30 000/µL podczas okresu przesiewowego i żadna pojedyncza liczba płytek krwi nie może przekraczać 35 000/µL w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką leku badawczego. Dodatkowo, u dzieci musi być stwierdzona potrzeba leczenia ITP na podstawie oceny klinicznej przez badacza.
  • Odpowiednia funkcja krwiotwórcza, wątroby i nerek (liczba neutrofili ≥1,5 x 10^9/L, AST/ALT ≤1,5 x górna granica normy, albumina ≥3 g/dL, całkowita bilirubina ≤1,5 x górna granica normy, chyba że pacjent ma udokumentowany zespół Gilberta, współczynnik filtracji kłębuszkowej >50).
  • Hemoglobina >9 g/dL w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym dniem badania.
  • Wszystkie metody antykoncepcji stosowane przez mężczyzn i kobiety powinny być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla uczestników badań klinicznych.
  • Pacjenci muszą być w stanie dostarczyć pisemną świadomą zgodę lub świadomą zgodę z odpowiednią zgodą opiekuna pacjenta i zgodzić się na harmonogram ocen.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje alergiczne na inne leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie leków w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków, które mogą wpływać na wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rilzabrutinib (PRN1008) to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest podawany doustnie. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych i młodzieży z uporczywą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP). Lek ten ma na celu poprawę liczby płytek krwi u pacjentów, którzy nie reagują na inne terapie lub u których choroba nawraca.

Co już wiadomo o tej terapii

Rilzabrutinib – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jego głównym zastosowaniem terapeutycznym jest leczenie dorosłych i młodzieży z uporczywą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP). Działa poprzez hamowanie specyficznego enzymu zwanego kinazą Brutona, co prowadzi do zmniejszenia aktywności komórek układu odpornościowego odpowiedzialnych za niszczenie płytek krwi. Rilzabrutinib jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy tyrozynowej, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są obecnie oceniane w porównaniu z placebo.

Badane choroby

Małopłytkowość immunologiczna (ITP) – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy niszczy własne płytki krwi, co prowadzi do ich niskiego poziomu. Objawia się to zwiększoną skłonnością do krwawień, siniaków oraz wybroczyn na skórze. Choroba może przebiegać bezobjawowo lub z różnym nasileniem objawów krwotocznych. W niektórych przypadkach może dojść do krwawień z nosa, dziąseł, a także do krwotoków wewnętrznych. Przebieg choroby jest zmienny, z okresami zaostrzeń i remisji. Często wymaga monitorowania poziomu płytek krwi i dostosowywania leczenia w zależności od objawów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509401-71-00Kod protokołuEFC17093Planowana liczba uczestników224 osobySponsorPrincipia Biopharma Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).