Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad leczeniem atransferrynemii u pacjentów za pomocą apotransferryny

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby zwanej atransferynemią, która charakteryzuje się bardzo niskim poziomem białka zwanego transferyną we krwi. Transferyna jest odpowiedzialna za transport żelaza w organizmie. W przypadku atransferynemii, organizm nie jest w stanie prawidłowo transportować żelaza, co prowadzi do różnych problemów zdrowotnych.

W badaniu zostanie zastosowany lek o nazwie human apotransferrin, który jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej. Celem badania jest ocena, jak lek ten działa w organizmie, jak skuteczny jest w leczeniu atransferynemii oraz czy jest bezpieczny dla pacjentów. Badanie będzie polegało na stopniowym zwiększaniu dawki leku, aby znaleźć najbardziej odpowiednią ilość do podawania pacjentom.

Podczas badania będą monitorowane różne wskaźniki zdrowotne, takie jak poziom hemoglobiny, transferyny oraz żelaza we krwi, aby ocenić skuteczność leczenia. Badanie ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów z atransferynemią poprzez normalizację poziomów tych wskaźników. W trakcie badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę atransferrynemii, co oznacza poziom transferyny we krwi poniżej 40 mg/dL.

    Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie terapii

    Pacjent otrzymuje ludzki apotransferryn w formie roztworu do infuzji.

    Podanie leku odbywa się poprzez dożylną infuzję.

  3. Krok 3

    Monitorowanie efektów

    Celem badania jest ocena farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa terapii zastępczej apotransferryną.

    Podstawowe wskaźniki obejmują wzrost poziomu hemoglobiny do normy, farmakokinetykę transferyny oraz spadek poziomu ferrytyny w surowicy do normy.

  4. Krok 4

    Dodatkowe oceny

    Dodatkowe wskaźniki obejmują wzrost hematokrytu i liczby erytrocytów do normy, zmniejszenie przeciążenia żelazem w wątrobie i sercu, oraz poziomy transferyny, nasycenie transferyny i żelazo w surowicy w odniesieniu do skuteczności.

    Oceniane są również poziomy NTBI/LPI, które powinny być niewykrywalne.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 1 stycznia 2028 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę atransferrynemii, co oznacza, że poziom transferyny we krwi jest poniżej 40 mg/dL. Transferyna to białko, które pomaga przenosić żelazo w organizmie.
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że zgadza się na udział w badaniu po zapoznaniu się z jego celami i ryzykiem.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci, czyli zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Badanie obejmuje osoby w określonym przedziale wiekowym, ale szczegóły dotyczące wieku nie są tutaj podane.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej terapii.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej terapii.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Apotransferrin to lek stosowany w terapii zastępczej u pacjentów z atransferrynemią. Jego głównym celem jest uzupełnienie niedoboru transferryny, białka odpowiedzialnego za transport żelaza w organizmie. Badanie ma na celu ocenę, jak lek jest wchłaniany i przetwarzany przez organizm, a także jego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

Apotransferrin – Apotransferrin jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do krwiobiegu. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby ocenić jego farmakokinetykę, skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z atransferrynemią. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie wrodzonej atransferrynemii, rzadkiego zaburzenia krwi. Apotransferrin działa na poziomie molekularnym poprzez wiązanie i transport żelaza w organizmie, co pomaga w regulacji jego poziomu. Klasyfikowany jest jako białko transportowe w farmakologii.

Badane choroby

Wrodzona atransferrynemia/hipotransferrynemia – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości transferyny, białka odpowiedzialnego za transport żelaza we krwi. W wyniku tego dochodzi do niedoboru hemoglobiny, co prowadzi do anemii. Choroba może powodować nadmierne gromadzenie się żelaza w narządach, takich jak wątroba i serce, co może prowadzić do ich uszkodzenia. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry i problemy z sercem. Choroba jest diagnozowana zazwyczaj we wczesnym dzieciństwie. Wymaga stałego monitorowania poziomu żelaza i hemoglobiny w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515986-33-00Kod protokołuMD2009.04Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorProthya Biosolutions Netherlands B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).