Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne mRNA-3927 u pacjentów z kwasicą propionową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy kwasicy propionowej, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na zdolność organizmu do rozkładania niektórych białek i tłuszczów. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie mRNA-3927, który jest formą terapii genowej. Lek ten zawiera zmodyfikowany mRNA (informacyjny kwas rybonukleinowy), który koduje ludzkie enzymy niezbędne do prawidłowego metabolizmu. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u pacjentów z kwasicą propionową.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać mRNA-3927 w formie zastrzyków dożylnych. Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części oceniane będzie bezpieczeństwo i tolerancja leku, a w drugiej jego skuteczność, mierzona m.in. częstotliwością epizodów metabolicznych w porównaniu do standardowej opieki. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem występowania działań niepożądanych oraz zmian w poziomach określonych substancji we krwi.

Oprócz mRNA-3927, w badaniu mogą być stosowane inne leki, takie jak ibuprofen, famotydyna, paracetamol, dexametazon oraz roztwory elektrolitów, które mogą być podawane w zależności od potrzeb pacjentów. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia kwasicy propionowej.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po potwierdzeniu diagnozy kwasicy propionowej i spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje włączony do badania klinicznego.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Część 1: ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Podawanie leku mRNA-3927 w formie dyspersji do wstrzykiwań dożylnie.

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku poprzez monitorowanie występowania działań niepożądanych (AEs) oraz poważnych działań niepożądanych (SAEs).

  3. Krok 3

    Część 2: ocena skuteczności

    Kontynuacja podawania leku mRNA-3927 dożylnie.

    Ocena skuteczności leku poprzez monitorowanie częstotliwości epizodów metabolicznych (MDEs) w porównaniu do standardowej opieki.

  4. Krok 4

    Monitorowanie parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych

    Pomiar poziomów biomarkerów we krwi, takich jak 3-HP i 2-MC, przed i po podaniu leku.

    Ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD) leku, w tym maksymalne stężenie (Cmax), czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (tmax), oraz pole pod krzywą (AUC).

  5. Krok 5

    Ocena bezpieczeństwa i skuteczności

    Monitorowanie częstości hospitalizacji związanych z kwasicą propionową oraz zmian w diecie białkowej uczestnika.

    Ocena wpływu leku na jakość życia uczestnika i jego rodziny za pomocą odpowiednich kwestionariuszy.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w czerwcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może być monitorowany pod kątem długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 8 lat w momencie wyrażenia zgody, jeśli jest jednym z pierwszych dwóch uczestników w części 1 badania.
  • Osoba musi mieć co najmniej 1 rok w momencie wyrażenia zgody, jeśli jest zapisana po pierwszych dwóch uczestnikach.
  • Musi być potwierdzona diagnoza kwasicy propionowej (PA) na podstawie badań genetycznych, które wykazują mutacje w genach PCCA i/lub PCCB.
  • Uczestnik i/lub jego prawny opiekun muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody oraz do przestrzegania wymagań związanych z badaniem.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, oraz mężczyźni, którzy mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej metody antykoncepcji podczas leczenia w badaniu i przez 3 miesiące po ostatnim podaniu leku badawczego.
  • (Tylko część 2) Osoba musi mieć co najmniej jeden udokumentowany epizod metaboliczny (MDE) w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli lekarz uzna, że istnieją inne powody medyczne, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub wyniki badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mRNA-3927 to eksperymentalny lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u uczestników z kwasicą propionową. Lek ten jest testowany w ramach badania klinicznego, które ma na celu zrozumienie, jak wpływa na organizm pacjentów oraz jak jest przez niego przetwarzany. W drugiej części badania ocenia się skuteczność tego leku, porównując częstość występowania epizodów metabolicznych z leczeniem standardowym.

Co już wiadomo o tej terapii

mRNA-3927 – Jest to eksperymentalny lek podawany w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach globalnego badania klinicznego fazy 1/2. Lek ten jest przeznaczony do leczenia kwasicy propionowej, rzadkiej choroby metabolicznej. Działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie matrycowego RNA (mRNA), które koduje enzymy niezbędne do prawidłowego metabolizmu, co może pomóc w zmniejszeniu częstości występowania epizodów metabolicznych. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Acyduria propionowa – Jest to rzadka choroba metaboliczna, która wynika z niedoboru enzymu odpowiedzialnego za rozkład niektórych aminokwasów i kwasów tłuszczowych. W wyniku tego niedoboru dochodzi do nagromadzenia się toksycznych substancji w organizmie, co może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych. Objawy mogą obejmować wymioty, letarg, problemy z oddychaniem oraz opóźnienia w rozwoju. Choroba może prowadzić do epizodów metabolicznych, które są nagłymi pogorszeniami stanu zdrowia. W miarę postępu choroby mogą wystąpić problemy neurologiczne i kardiologiczne. Propionic Acidemia wymaga stałego monitorowania i zarządzania dietą, aby zminimalizować objawy i zapobiec powikłaniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2022-502910-10-00Kod protokołumRNA-3927-P101Planowana liczba uczestników57 osóbSponsorModerna Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).