Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie kliniczne tamibarotenu z azacytydyną u nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka z obecnością RARA

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z nowo zdiagnozowanym zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka z obecnością markera RARA. Jest to choroba szpiku kostnego, w której komórki krwiotwórcze nie rozwijają się prawidłowo. W badaniu stosowane są dwa leki: tamibaroten (znany również jako SY-1425) w formie tabletek oraz azacytydyna w formie zastrzyków podskórnych lub dożylnych. Część pacjentów zamiast tamibarotenu otrzyma placebo.

Celem badania jest sprawdzenie, czy połączenie tamibarotenu z azacytydyną jest skuteczniejsze niż sama azacytydyna w leczeniu zespołu mielodysplastycznego. Azacytydyna podawana jest w dawce do 75 mg/m² powierzchni ciała przez 7 dni, natomiast tamibaroten w dawce do 12 mg dziennie przez 21 dni.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom krwi i szpiku kostnego, aby ocenić skuteczność leczenia. Lekarze będą również monitorować stan zdrowia pacjentów i możliwe działania niepożądane leków. Badanie ma na celu określenie, czy nowa terapia może pomóc w osiągnięciu całkowitej remisji choroby, czyli stanu, w którym choroba nie jest wykrywalna w badaniach.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup badawczych.

    Przed rozpoczęciem leczenia zostanie wykonane badanie ciąży (u kobiet w wieku rozrodczym).

  2. Krok 2

    Leczenie podstawowe

    Otrzymasz lek azacytydyna w formie zastrzyku podskórnego lub dożylnego.

    Dodatkowo otrzymasz tamibaroten w formie tabletek lub placebo (tabletki bez substancji czynnej).

    Ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz lek czy placebo (badanie podwójnie zaślepione).

  3. Krok 3

    Regularne kontrole

    W trakcie badania będą regularnie wykonywane badania krwi i szpiku kostnego.

    Lekarz będzie oceniał skuteczność leczenia według określonych kryteriów odpowiedzi na terapię.

    Będziesz proszony o wypełnianie kwestionariuszy dotyczących jakości życia (EORTC QLQ-30 i EQ-5D-5L).

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas każdej wizyty będą sprawdzane podstawowe parametry życiowe.

    Wykonywane będą badania laboratoryjne oceniające funkcję wątroby i nerek.

    Regularnie będzie wykonywane badanie EKG serca.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie może trwać do 2031 roku.

    Twój udział w badaniu może zostać zakończony wcześniej w przypadku progresji choroby lub wystąpienia poważnych działań niepożądanych.

    Po zakończeniu udziału w badaniu lekarz zaproponuje dalsze odpowiednie leczenie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Wiek minimum 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody na udział w badaniu
  • Pozytywny wynik testu na obecność RARA (receptor kwasu retinowego alfa) w badaniu diagnostycznym
  • Nowo zdiagnozowany zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka (HR-MDS) według klasyfikacji WHO, z następującymi kategoriami ryzyka według skali IPSS-R:
    • Bardzo wysokie ryzyko (wynik >6)
    • Wysokie ryzyko (wynik >4.5 do 6)
    • Pośrednie ryzyko (wynik >3 do 4.5)
    • Obecność >5% blastów (niedojrzałych komórek krwi) w szpiku kostnym podczas badania przesiewowego
    • Stan sprawności według skali ECOG nie większy niż 2 (pacjent zdolny do samodzielnej opieki, ale niezdolny do pracy)
    • Odpowiednia funkcja narządów wewnętrznych:
      • Bilirubina całkowita ≤3.0 × normy
      • Enzymy wątrobowe (ALT i AST) ≤3 × normy
      • Klirens kreatyniny ≥30 mL/min
      • Negatywny wynik testu ciążowego (dotyczy kobiet w wieku rozrodczym)
      • Zgoda na stosowanie dwóch metod antykoncepcji (w tym metody barierowej) przez cały okres badania
      • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci, którzy przeszli wcześniejsze leczenie azacytydyną (lek stosowany w terapii zespołów mielodysplastycznych)
  • Osoby z ciężką niewydolnością wątroby lub nerek (znaczne zaburzenie funkcjonowania tych narządów)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z aktywnym, niekontrolowanym zakażeniem
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z niekontrolowanymi chorobami współistniejącymi (takimi jak cukrzyca, nadciśnienie)
  • Osoby z historią innych nowotworów w ciągu ostatnich 3 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry)
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na udział w badaniu
  • Osoby z nadwrażliwością (uczuleniem) na substancje aktywne lub pomocnicze stosowane w badaniu
  • Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tamibaroten to lek eksperymentalny, który działa na specyficzny receptor zwany RARA. Jest stosowany w leczeniu zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka. Lek ten współpracuje z innymi lekami w celu poprawy skuteczności leczenia. Azacytydyna to lek przeciwnowotworowy, który jest już stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych. Działa poprzez wpływanie na DNA komórek nowotworowych, pomagając organizmowi w walce z chorobą. Jest to standardowy lek stosowany w tego typu schorzeniach. Te dwa leki są podawane razem, aby sprawdzić, czy ich połączenie jest bardziej skuteczne niż sama azacytydyna w leczeniu nowo zdiagnozowanych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka, u których występuje pozytywny marker RARA.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Tamibarotene

    Lek stosowany doustnie w terapii zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka, szczególnie u pacjentów z obecnością markera RARA. Jest to syntetyczny retynoid, który działa poprzez selektywne wiązanie się z receptorem kwasu retynowego alfa (RARA), wpływając na regulację ekspresji genów związanych z różnicowaniem komórek krwiotwórczych. W badaniach klinicznych jest stosowany w połączeniu z azacytydyną w celu zwiększenia skuteczności leczenia u nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów.

  • Azacitidine

    Lek podawany w formie iniekcji podskórnych lub dożylnych, należący do grupy leków hipometylujących DNA, stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka. Działa poprzez hamowanie metylacji DNA, co prowadzi do reaktywacji wyciszonych genów i normalizacji funkcji komórek krwiotwórczych. Jest standardowym lekiem w terapii zespołów mielodysplastycznych, a w badaniach klinicznych jest łączony z tamibarotenem w celu potencjalnego zwiększenia efektywności leczenia.

Badane choroby

Zespół mielodysplastyczny (MDS) – Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób szpiku kostnego, w których organizm nie wytwarza prawidłowo komórek krwi. W przebiegu choroby szpik kostny produkuje nieprawidłowe, niedojrzałe komórki krwi, które nie funkcjonują właściwie. Pacjenci z MDS często doświadczają niedokrwistości, zwiększonej podatności na infekcje i problemów z krzepnięciem krwi ze względu na niedobór płytek krwi. Choroba może rozwijać się powoli przez wiele lat, a jej przebieg jest różny u poszczególnych pacjentów. W przypadku MDS wysokiego ryzyka zmiany w szpiku kostnym są bardziej zaawansowane. Występują zaburzenia w produkcji wszystkich linii komórek krwi (czerwonych i białych krwinek oraz płytek krwi).
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510361-97-00Kod protokołuSY-1425-301Planowana liczba uczestników550 osóbSponsorSyros Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).