Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania dabrafenibu i trametynibu u dzieci i młodzieży z nowotworami z mutacją V600

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z nowotworami posiadającymi mutację V600. W ramach badania stosowane są dwa leki: dabrafenib (DRB436) oraz trametynib (TMT212). Leki te są podawane doustnie w postaci tabletek, tabletek rozpuszczalnych lub kapsułek w przypadku dabrafenibu oraz tabletek powlekanych lub proszku do sporządzania roztworu doustnego w przypadku trametynibu.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania tych leków, zarówno osobno jak i w połączeniu. Szczególna uwaga zostanie zwrócona na wpływ leczenia na wzrost, rozwój i ogólny stan zdrowia młodych pacjentów. Jest to badanie kontynuacyjne dla pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach klinicznych z użyciem tych leków.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować leki przez okres do 84 miesięcy. W tym czasie będą regularnie wykonywane badania kontrolne, obejmujące między innymi pomiary wzrostu i wagi, ocenę dojrzewania szkieletowego i płciowego oraz kontrolę funkcji serca. Lekarze będą również monitorować wszelkie działania niepożądane i zmiany w wynikach badań laboratoryjnych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent będzie otrzymywał dabrafenib i/lub trametinib w formie doustnej.

    Leki będą podawane w postaci tabletek powlekanych, tabletek rozpraszalnych, kapsułek lub proszku do sporządzania roztworu doustnego.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas każdej wizyty lekarz będzie sprawdzał stan zdrowia pacjenta oraz możliwe działania niepożądane leków.

    Przeprowadzane będą badania laboratoryjne krwi oraz pomiary funkcji życiowych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie wzrostu i rozwoju

    Regularne pomiary wzrostu i wagi pacjenta.

    Ocena dojrzewania kostnego i płciowego.

    Badania funkcji serca.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Lekarz będzie oceniał korzyści z leczenia według standardowych procedur medycznych.

    Monitorowanie postępu choroby i odpowiedzi na leczenie.

  5. Krok 5

    Długoterminowa obserwacja

    Badanie będzie trwało do maja 2026 roku.

    Pacjent będzie regularnie oceniany pod kątem długoterminowego wpływu leczenia na zdrowie i rozwój.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pisemna zgoda na udział w badaniu podpisana przez uczestnika i/lub rodziców/opiekunów prawnych przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Obecne lub wcześniejsze uczestnictwo w badaniu sponsorowanym przez firmę Novartis (jak CTMT212X2101, CDRB436G2201, CDRB436A2102), niezależnie od obecnego wieku i fazy badania
  • Badanie podstawowe (lub jego część) jest planowane do zakończenia
  • Uczestnik wykazał się przestrzeganiem zaleceń terapeutycznych w ramach poprzedniego badania, co zostało potwierdzone przez badacza
  • Chęć i możliwość przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia i innych procedur badawczych
  • Uczestnik obecnie otrzymuje leczenie lekami dabrafenib i/lub trametinib w ramach badania sponsorowanego przez Novartis
  • Według opinii badacza, pacjent może odnieść korzyść z kontynuacji leczenia
  • Brak konieczności stosowania leków, których używanie jest zabronione podczas badania
  • Badanie jest dostępne zarówno dla dziewcząt jak i chłopców
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowany nowotwór z obecną mutacją V600 (zmiana w materiale genetycznym komórek nowotworowych)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 1 roku życia i powyżej 18 lat
  • Osoby bez potwierdzonej mutacji V600 w komórkach nowotworowych
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby (gdy wątroba nie pracuje prawidłowo)
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z nietolerancją lub uczuleniem na składniki leków dabrafenib lub trametinib
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z niekontrolowanymi chorobami współistniejącymi (innymi poważnymi schorzeniami)
  • Pacjenci, którzy przeszli poważne operacje w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Pacjenci z niewyrównanym ciśnieniem krwi (gdy ciśnienie nie jest kontrolowane mimo leczenia)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tafinlar (dabrafenib) to lek stosowany w leczeniu nowotworów. Jest to tak zwany inhibitor kinazy, który działa poprzez blokowanie określonych białek odpowiedzialnych za wzrost komórek nowotworowych. Lek jest stosowany u dzieci w ramach długoterminowej terapii przeciwnowotworowej. Mekinist (trametinib) to również lek przeciwnowotworowy z grupy inhibitorów kinazy. Działa on poprzez hamowanie sygnałów, które powodują niekontrolowany wzrost komórek rakowych. Jest stosowany u dzieci, często w połączeniu z dabrafenibem, aby zwiększyć skuteczność leczenia. Oba leki mogą być podawane osobno lub w kombinacji, w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta. Terapia ma na celu długoterminowe leczenie i obserwację skuteczności oraz bezpieczeństwa u dzieci.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Tafinlar (dabrafenib)

    Lek przeciwnowotworowy podawany doustnie w formie kapsułek, należący do grupy inhibitorów kinazy BRAF. Jest stosowany w leczeniu nowotworów z obecną mutacją BRAF V600 u dzieci i młodzieży. Mechanizm działania polega na blokowaniu białka BRAF, które w zmutowanej formie przyczynia się do niekontrolowanego wzrostu komórek nowotworowych. Lek jest zwykle stosowany w monoterapii lub w skojarzeniu z trametynibem, co zwiększa skuteczność leczenia.

  • Mekinist (trametinib)

    Doustny lek przeciwnowotworowy z grupy inhibitorów kinazy MEK, stosowany w leczeniu nowotworów z mutacją BRAF V600 u pacjentów pediatrycznych. Substancja działa poprzez hamowanie białka MEK, które jest częścią szlaku sygnałowego odpowiedzialnego za wzrost komórek nowotworowych. Jest często stosowany w połączeniu z dabrafenibem, co pozwala na bardziej kompleksowe blokowanie szlaku MAPK i zwiększa skuteczność terapii przeciwnowotworowej.

Badane choroby

Nowotwory z mutacją V600 - Jest to grupa chorób nowotworowych charakteryzująca się obecnością specyficznej mutacji genetycznej oznaczanej jako V600. Mutacja ta występuje w genie BRAF i powoduje nieprawidłowe namnażanie się komórek nowotworowych. Schorzenie to może wystąpić w różnych typach nowotworów u dzieci i młodzieży, wpływając na sposób rozwoju choroby. Mutacja V600 prowadzi do nadmiernej aktywacji szlaku sygnałowego w komórkach, co przyspiesza wzrost guza. Nowotwory z tą mutacją mogą występować w różnych częściach ciała i mieć różny przebieg kliniczny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509276-42-00Kod protokołuCDRB436G2401Planowana liczba uczestników166 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).