Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa HepaStem u pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, zespołem Criglera-Najjara i chorobami fibroinflamacyjnymi wątroby

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy długoterminowego bezpieczeństwa terapii o nazwie HepaStem. Jest to specjalny rodzaj leczenia, który wykorzystuje komórki do wstrzykiwania, znany jako terapia komórkowa. HepaStem jest stosowany u pacjentów z różnymi schorzeniami wątroby, takimi jak zaburzenia cyklu mocznikowego, choroba Criglera-Najjara oraz fibroinflamacyjne choroby wątroby. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczne jest to leczenie na dłuższą metę u pacjentów, którzy już wcześniej otrzymali przynajmniej jedną dawkę HepaStem w ramach wcześniejszych badań klinicznych.

W badaniu biorą udział pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach klinicznych z użyciem HepaStem. Badanie ma na celu monitorowanie ich stanu zdrowia po podaniu leku, aby upewnić się, że nie występują żadne niepożądane skutki uboczne. W trakcie badania pacjenci będą regularnie sprawdzani pod kątem ewentualnych problemów zdrowotnych, takich jak rozwój nowotworów, przeszczepy organów czy inne poważne zdarzenia zdrowotne.

Badanie jest prowadzone przez firmę Promethera Therapeutics i ma na celu zebranie danych na temat długoterminowego bezpieczeństwa stosowania HepaStem. Pacjenci, którzy już wcześniej otrzymali ten lek, będą monitorowani przez dłuższy czas, aby upewnić się, że terapia jest bezpieczna i nie powoduje nieoczekiwanych problemów zdrowotnych. W badaniu niektórym pacjentom może być podawany placebo, co oznacza, że nie otrzymują oni aktywnego leku, ale są monitorowani w taki sam sposób jak inni uczestnicy.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Pacjent, który wcześniej otrzymał co najmniej jedną infuzję HepaStem w ramach wcześniejszego badania klinicznego, może przystąpić do badania PROLONGSTEM.

    Wymagana jest zdolność do zrozumienia i wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu. W przypadku dzieci, zgodę muszą wyrazić rodzice lub prawni opiekunowie.

  2. Krok 2

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa terapii HepaStem po jej podaniu.

    Monitorowane będą zdarzenia niepożądane, takie jak: zgon, przeszczep organu, rozwój nowotworów, choroby związane z transmisją czynników zakaźnych oraz inne zdarzenia związane z terapią HepaStem.

  3. Krok 3

    Czas trwania badania

    Badanie PROLONGSTEM rozpoczęło się 4 grudnia 2017 roku i planowane jest do zakończenia 1 lipca 2028 roku.

    Pacjenci będą monitorowani przez cały okres trwania badania, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy otrzymali co najmniej jedną infuzję leku HepaStem w ramach wcześniejszego badania klinicznego prowadzonego przez Promethera Therapeutics.
  • Pacjenci, którzy potrafią zrozumieć i wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Dla dzieci, zgodę muszą wyrazić rodzice lub prawny opiekun. Jeśli dziecko rozumie cel badania, powinno wyrazić zgodę i podpisać formularz zgody.
  • Pacjenci, którzy byli niepełnoletni w momencie włączenia do badania, ale osiągną pełnoletność w trakcie jego trwania, muszą wyrazić zgodę i podpisać formularz zgody dla dorosłych, gdy tylko osiągną pełnoletność.
  • Dorośli pacjenci, którzy z powodu choroby nie są w stanie wyrazić zgody w momencie włączenia do badania, muszą mieć zgodę podpisaną przez prawnego opiekuna. Po poprawie stanu zdrowia, gdy pacjent będzie w stanie samodzielnie wyrazić zgodę, musi podpisać formularz zgody.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie otrzymał wcześniej przynajmniej jednej infuzji leku badawczego HepaStem w ramach wcześniejszego badania klinicznego.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie cierpi na zaburzenia cyklu mocznikowego, chorobę Criglera-Najjara lub choroby wątroby związane z zapaleniem i włóknieniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

HepaStem to terapia komórkowa, która jest badana pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa. Jest stosowana u pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jedną dawkę w ramach interwencyjnego badania klinicznego. Celem terapii jest wspomaganie regeneracji wątroby poprzez dostarczanie komórek, które mogą wspierać naprawę uszkodzonej tkanki wątrobowej.

Co już wiadomo o tej terapii

HepaStem – Jest to lek podawany w formie infuzji, stosowany w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego, zespołem Criglera-Najjara oraz chorobami wątroby o charakterze fibroinflammacyjnym. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego długoterminowe bezpieczeństwo jest oceniane w rejestrze pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę w poprzednich badaniach. HepaStem działa na poziomie molekularnym poprzez wspomaganie regeneracji komórek wątroby. Klasyfikowany jest jako lek biologiczny, który ma na celu poprawę funkcji wątroby u pacjentów z poważnymi schorzeniami.

Badane choroby

Zaburzenia cyklu mocznikowego – To grupa rzadkich chorób genetycznych, które wpływają na zdolność organizmu do usuwania amoniaku z krwi. Amoniak jest toksycznym produktem ubocznym metabolizmu białek, a jego nagromadzenie może prowadzić do poważnych problemów zdrowotnych. Choroba może objawiać się w różnym wieku, od noworodków po dorosłych, i może powodować objawy takie jak wymioty, letarg, a nawet śpiączkę. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać problemów neurologicznych i rozwojowych. Zespół Criglera-Najjara (CN) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do przetwarzania bilirubiny, co prowadzi do jej nagromadzenia we krwi. Bilirubina jest produktem rozpadu czerwonych krwinek, a jej nadmiar może powodować żółtaczkę, czyli zażółcenie skóry i oczu. Choroba może prowadzić do poważnych problemów neurologicznych, jeśli nie jest kontrolowana. Objawy mogą pojawić się wkrótce po urodzeniu i utrzymywać się przez całe życie. Choroby fibroinflamacyjne wątroby – To grupa schorzeń charakteryzujących się przewlekłym stanem zapalnym i bliznowaceniem wątroby. Proces ten może prowadzić do stopniowego uszkodzenia wątroby i zaburzenia jej funkcji. Objawy mogą obejmować zmęczenie, ból brzucha, a także żółtaczkę. W miarę postępu choroby, może dojść do marskości wątroby, co wpływa na zdolność wątroby do pełnienia jej funkcji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-500251-22-00Kod protokołuPROLONGSTEMPlanowana liczba uczestników68 osóbSponsorCellaïon SA

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).