Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie leku CMP-CPS-001 podawanego podskórnie u zdrowych ochotników i osób z nieprawidłowym heterozygotycznym genotypem karbamoilotransferazy ornitynowej (OTC)

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zaburzenia znanego jako zaburzenia cyklu mocznikowego, a w szczególności osób z nieprawidłowym genem syntazy karbamoilofosforanowej (OTC). W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie CMP-CPS-001, który podawany jest w formie zastrzyków podskórnych. Część uczestników otrzyma lek, a część placebo.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i tego, jak organizm toleruje lek CMP-CPS-001. W trakcie badania wykorzystywane są również substancje znakowane izotopowo: chlorek amonu (15N) oraz octan sodu (13C), które pomagają ocenić, jak działa lek. Substancje te podawane są doustnie w formie roztworu.

W czasie badania prowadzone są regularne kontrole stanu zdrowia uczestników, w tym badania krwi, moczu, pomiary funkcji życiowych oraz badania fizyczne. Sprawdzane jest również jak organizm przetwarza podany lek oraz jak wpływa on na wytwarzanie mocznika w organizmie.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony do jednego z dwóch modułów badania w zależności od wieku i płci.

    Moduł 1 jest przeznaczony dla uczestników w wieku 18-65 lat.

    Moduł 2 jest przeznaczony dla kobiet w wieku 16-65 lat z potwierdzoną heterozygotyczną mutacją genu OTC.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Otrzymasz lek CMP-CPS-001 lub placebo w formie zastrzyku podskórnego.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz lek czy placebo.

    Lek będzie podawany w pojedynczych dawkach, a następnie w dawkach wielokrotnych (szczegółowy harmonogram zostanie przedstawiony przez zespół badawczy).

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    W trakcie badania będą wykonywane następujące procedury:

    - regularne badanie parametrów życiowych

    - badanie EKG serca

    - badania laboratoryjne krwi

    - badanie fizykalne

    - pomiary stężenia substancji CO-5122 we krwi i moczu

    - test określający szybkość powstawania mocznika w organizmie

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Badanie będzie trwało od sierpnia 2025 do lipca 2026 roku.

    W tym czasie będziesz regularnie monitorowany pod kątem możliwych działań niepożądanych.

    Wszystkie zaobserwowane skutki uboczne będą dokładnie dokumentowane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, która zostanie odpowiednio udokumentowana
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) uczestnika musi mieścić się w przedziale od 18,0 do 32 kg/m², a masa ciała nie może przekraczać 110 kg
  • W Module 1 Część C oraz Module 2: Uczestnikami mogą być wyłącznie kobiety z potwierdzonym heterozygotycznym genotypem OTC (oznacza to, że pacjentka musi posiadać jedną kopię zmutowanego genu odpowiedzialnego za produkcję enzymu cyklu mocznikowego)
  • Dla Modułu 1: Wiek uczestników musi mieścić się w przedziale od 18 do 65 lat (włącznie) w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu
  • Dla Modułu 2: Wiek uczestników musi mieścić się w przedziale od 16 do 65 lat (włącznie) w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby poniżej 18 roku życia lub powyżej 65 lat nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Pacjenci z ciężką niewydolnością wątroby (gdy wątroba nie funkcjonuje prawidłowo) nie kwalifikują się do badania
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi (problemy z prawidłowym krzepnięciem krwi) są wykluczone z udziału
  • Pacjenci z aktywną chorobą nowotworową nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni są wykluczone
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie) nie mogą uczestniczyć
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi (które mogą wpływać na zdolność do podejmowania świadomych decyzji) są wykluczone
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami układu immunologicznego (osłabiony układ odpornościowy) nie kwalifikują się do badania
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy nie mogą brać udziału
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CMP-CPS-001 to eksperymentalny lek badany podawany podskórnie (SC), który jest testowany u zdrowych ochotników oraz u osób z nieprawidłowym heterozygotycznym genotypem enzymu OTC (karbamoilotransferazy ornitynowej). Lek ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów. Jest to nowy związek, który znajduje się w fazie wczesnych badań klinicznych, mających na celu określenie jego potencjalnego zastosowania w leczeniu zaburzeń związanych z nieprawidłowym działaniem enzymu OTC.

Co już wiadomo o tej terapii

CMP-CPS-001 – Eksperymentalny lek podawany podskórnie (SC), który jest obecnie w fazie badań klinicznych jako potencjalna terapia w zaburzeniach cyklu mocznikowego (UCD), ze szczególnym uwzględnieniem pacjentów z nieprawidłowym heterozygotycznym genotypem syntazy karbamoilofosforanowej (OTC). Substancja znajduje się w fazie 1 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jej bezpieczeństwo i tolerancja zarówno w pojedynczych, jak i wielokrotnych dawkach wzrastających u zdrowych ochotników oraz pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi. Lek należy do grupy związków mających na celu regulację cyklu mocznikowego, który jest kluczowym szlakiem metabolicznym odpowiedzialnym za usuwanie nadmiaru azotu z organizmu.

Badane choroby

Zaburzenia cyklu mocznikowego - Zaburzenia cyklu mocznikowego to grupa rzadkich chorób genetycznych, w których organizm nie jest w stanie prawidłowo przekształcać i usuwać azotu z organizmu. W normalnych warunkach azot jest przekształcany w mocznik i wydalany z moczem, jednak u osób z UCD proces ten jest zaburzony. Choroba ta występuje od urodzenia i jest spowodowana mutacjami w genach odpowiedzialnych za enzymy biorące udział w cyklu mocznikowym. W rezultacie w organizmie gromadzi się amoniak, który jest toksyczny dla układu nerwowego. Zaburzenia te mogą prowadzić do różnych objawów neurologicznych, w tym do problemów z koncentracją, zmęczenia i zaburzeń zachowania. Choroba ta wymaga stałego monitorowania stanu zdrowia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-520882-37-00Kod protokołuCPS-101Planowana liczba uczestników144 osobySponsorCamp4 Therapeutics Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).